FUS:iin liittyvän ALS:n hoito betametasonilla - KÄÄNTÄ-tutkimus (TRANSLATE)

Tämä on yksisokkoutettu, farmakokineettinen ja farmakodynamiikkatutkimus lihaksensisäisestä (IM) betametasonista ALS-potilailla ja ei-ALS-sukulaisilla perheistä, joilla on mutaatio FUS-geenissä. Osallistujat ovat sokeita genotyyppinsä suhteen.

Betametasoni on FDA:n hyväksymä lääke, ja se on saatavana vain IM-annosmuodossa (Celestone®). Tämä on konseptin todistettu translaatiotutkimus, joka perustuu Kentuckyn yliopiston tutkimusryhmämme löytöihin. Kaikki osallistujat saavat aktiivilääkettä.

Tutkimustoimenpiteet suoritetaan Kentuckyn yliopistossa (Yhdistynyt kuningaskunta) Albert B. Chandler Hospitalissa, Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY. Osallistujien tulee tulla Clinical and Translational Science (CCTS) -keskukseen, joka sijaitsee Pavilion H:n 3. kerroksessa (huone C300), Yhdistyneen kuningaskunnan Albert B. Chandler -sairaalassa suostumus-/seulontakäynnille. Jos osallistujia todetaan kelpoisiksi ja kelpoisiksi tutkimukseen, heitä pyydetään antamaan vapaaehtoinen kirjallinen suostumus osallistumiseen.

Suostumuslomakkeen allekirjoittamisen jälkeen osallistujat otetaan Britannian Albert B. Chandler Hospital -sairaalaan, CCTS:n potilasyksikköön, 5. kerros, sairaalan pohjoissiipi 5, 2 yöksi (noin 48 tuntia). Seuraavat testit ja menettelyt suoritetaan:

• Neurologinen tutkimus
• Elintoiminnot (verenpaine, syke ja hengitystiheys) mitataan
• Sairaus- ja lääkityshistoria kerätään
• Kyselylomake
• verinäytteet otetaan farmakokineettisiä ja farmakodynaamisia testejä varten*
• Osallistujia pyydetään myös testaamaan hengitystään ja fyysisiä kykyjään.

Tutkimuslääke (beetametasoninatriumfosfaatti/beetametasoniasetaatti [Celestone® Soluspan®]) ruiskutetaan lihakseen, kuten käsivarteen tai pakaraan – tämä on ensimmäinen neljästä tutkimuksen aikana annetusta tutkimuslääkkeen injektiosta.

24 tunnin kuluttua ensimmäisestä tutkimuslääkkeen injektiosta ja ollessaan vielä sairaalassa tutkimuslääke ruiskutetaan jälleen lihakseen, kuten käsivarteen tai pakaraan – tämä on toinen neljästä annetusta tutkimuslääkkeen injektiosta. tutkimuksen aikana.

Tämän toisen hoidon jälkeen ja sen jälkeen kun tutkimuslääkäri on todennut sen olevan turvallista, osallistuja kotiutetaan sairaalasta. He yöpyvät paikallisessa motellissa odottaen seuraavan päivän verenottoa, arviointeja, testejä ja kolmatta hoitoa tutkimuslääkkeellä.

Osallistujille, jotka eivät asu lähellä sairaalaa, tarjotaan motellimajoitus veloituksetta yöpymiseen 48 tunnin vierailun ja 72 tunnin aikataulun mukaisen seurantakäynnin välillä.

72 tunnin kuluttua ensimmäisestä tutkimuslääkkeen injektiosta tutkimuslääke ruiskutetaan jälleen lihakseen, kuten käsivarteen tai pakaraan – tämä on neljäs ja viimeinen neljästä tutkimuksen aikana annetusta injektiosta. Tämän neljännen hoidon jälkeen ja sen jälkeen, kun tutkimuslääkäri on päättänyt, onko se turvallista, osallistujat saavat lähteä.

72 tunnin (päivä 3), 168 tunnin (päivä 7) ja 336 tunnin (päivä 14) käynnit kestävät kumpikin noin tunnin. Arvioitu kokonaisaika, jonka osallistujia pyydetään tekemään vapaaehtoistyötä tähän tutkimukseen, on 51 tuntia tämän tutkimustutkimuksen 336 tunnin (14 päivän) keston aikana.

Osallistujat tai heidän vakuutusyhtiönsä, Medicare tai Medicaid, ovat vastuussa kaikesta rutiininomaisesta sairaanhoidosta ja hoidosta, jota he normaalisti saisivat sairautensa vuoksi. Kentuckyn yliopisto ei ehkä saa laskuttaa vakuutusyhtiöitä, Medicarea tai Medicaidia lääketieteellisistä toimenpiteistä, jotka on suoritettu tiukasti tutkimusta varten.

Osallistujalta tai heidän tarjoajaltaan ei veloiteta tutkimustutkimukselle suoritettujen toimenpiteiden kustannuksia.