Tratamento de ELA relacionada a FUS com betametasona - O estudo TRANSLATE (TRANSLATE)
Ao fazer este estudo, o investigador espera aprender mais sobre uma potencial causa de esclerose lateral amiotrófica (ALS) chamada "estresse oxidativo". O estresse oxidativo é essencialmente um desequilíbrio entre a produção de certas substâncias químicas no corpo chamadas "radicais livres" e a capacidade do corpo de neutralizar ou desintoxicar seus efeitos nocivos por meio da neutralização por antioxidantes. Acredita-se que fatores como exposição ambiental (produtos químicos e chumbo), dieta, tabagismo, consumo de álcool, atividade física e estresse psicológico causem estresse oxidativo dentro do corpo.
Ao fazer este estudo, o investigador espera saber se o medicamento esteróide aprovado pela FDA, chamado Betametasona, restaurará a atividade antioxidante geral dos pacientes de fALS com mutações no gene Fused in Sarcoma (gene FUS).
Os participantes que concordam em participar deste estudo de pesquisa concordam com as seguintes responsabilidades:
- Comparecer a todas as visitas agendadas
- Notifique o médico do estudo sobre quaisquer doenças, efeitos colaterais inesperados ou problemáticos ou quaisquer outros problemas médicos que ocorram durante o estudo
- Seja completamente honesto com suas respostas a todas as perguntas
- Verifique com o médico do estudo antes de tomar quaisquer novos medicamentos, sejam eles prescritos ou "livres", até mesmo vitaminas e suplementos de ervas.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este será um estudo farmacocinético e farmacodinâmico simples-cego de betametasona intramuscular (IM) em pacientes com ELA e parentes não-ALS de famílias com uma mutação no gene FUS. Os participantes permanecem cegos quanto ao seu genótipo.
A betametasona é um medicamento aprovado pela FDA e está disponível apenas em uma forma de dosagem IM (Celestone®). Este será um estudo translacional de prova de conceito baseado em descobertas feitas por nossa equipe de pesquisa na Universidade de Kentucky. Todos os participantes receberão medicamento ativo.
Os procedimentos da pesquisa serão conduzidos no Hospital Albert B. Chandler da University of Kentucky (Reino Unido), Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY. Os participantes deverão comparecer ao Centro de Ciências Clínicas e Translacionais (CCTS) no 3º andar (sala C300) do Pavilhão H, no Hospital Albert B. Chandler do Reino Unido, para uma visita de consentimento/triagem. Se for considerado elegível e qualificado para o estudo, os participantes serão solicitados a dar consentimento voluntário por escrito para participar.
Após a assinatura do formulário de consentimento, os participantes serão internados no Hospital Albert B. Chandler do Reino Unido, Unidade de internação CCTS, 5º andar, 5 Ala norte do hospital por 2 noites (aproximadamente 48 horas). Serão realizados os seguintes testes e procedimentos:
- Exame Neurológico
- Os sinais vitais (pressão arterial, frequência cardíaca e frequência respiratória) serão medidos
- O histórico médico e medicamentoso será coletado
- Questionário
- amostra de sangue para Farmacocinética e Farmacodinâmica será coletada para testes*
- Os participantes também serão solicitados a fazer alguns testes de respiração e habilidades físicas.
O medicamento do estudo (betametasona fosfato de sódio/acetato de betametasona [Celestone® Soluspan®]) será injetado em um músculo, como braço ou nádega - esta será a primeira das quatro injeções do medicamento do estudo administradas durante o estudo.
24 horas após a primeira injeção com o medicamento do estudo, e ainda no hospital, o medicamento do estudo será injetado novamente em um músculo, como braço ou nádega - esta será a segunda das quatro injeções do medicamento do estudo administradas durante o estudo.
Após este segundo tratamento, e após o médico do estudo determinar que é seguro, o participante receberá alta do hospital. Eles vão ficar num motel local durante a noite, aguardando a coleta de sangue do dia seguinte, avaliações, testes e 3 o tratamento com a droga do estudo.
Aos participantes que não moram perto do hospital, acomodações em motel serão fornecidas gratuitamente, para pernoite entre a visita de 48 horas e a visita de acompanhamento programada de 72 horas.
72 horas após a primeira injeção com o medicamento do estudo, o medicamento do estudo será novamente injetado em um músculo, como braço ou nádega - esta será a quarta e última das quatro injeções administradas durante o estudo. Após este quarto tratamento, e depois que o médico do estudo determinar se é seguro, os participantes poderão sair.
As visitas de 72 horas (dia 3), 168 horas (dia 7) e 336 horas (dia 14) levarão cerca de 1 hora cada. A quantidade total aproximada de tempo que os participantes serão solicitados a se voluntariar para este estudo é de 51 horas durante as 336 horas (14 dias) de duração deste estudo de pesquisa.
Os participantes ou sua companhia de seguros, Medicare ou Medicaid, serão responsáveis pelos custos de todos os cuidados e tratamentos médicos de rotina que normalmente receberiam para sua condição. A Universidade de Kentucky pode não ter permissão para cobrar companhias de seguros, Medicare ou Medicaid pelos procedimentos médicos feitos estritamente para pesquisa.
Nem o participante nem seu provedor serão cobrados pelos custos de qualquer um dos procedimentos realizados para o estudo de pesquisa.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40475
- University of Kentucky Medical Center
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de ELA familiar (fALS)
- Parente de uma pessoa com FALS e carrega o gene FUS
Critério de exclusão:
- Menores de 20 anos ou maiores de 80 anos
- Não tolera esteróides, incluindo betametasona
- Não querem ou não podem comparecer a todas as visitas de pesquisa agendadas
- Atualmente participando de outro ensaio clínico de medicamentos
- Doença neurológica importante, exceto ELA
- Grávida
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço 1 - Esclerose Lateral Amiotrófica
Fosfato sódico de betametasona/acetato de betametasona (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM uma vez ao dia durante quatro dias
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Os participantes receberão quatro injeções IM durante o estudo
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Comparador Ativo: Braço 2 - Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar
Fosfato sódico de betametasona/acetato de betametasona (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM uma vez ao dia durante quatro dias
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Os participantes receberão quatro injeções IM durante o estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis plasmáticos de betametasona
Prazo: 14 dias
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O sangue será coletado em vários pontos de tempo (linha de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, dia 7 e dia 14) para análise dos níveis de Betametasona.
Os dados serão relatados como a alteração na Betametasona ao longo do tempo.
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14 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis plasmáticos de proteína carbonilada
Prazo: 14 dias
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O sangue será coletado em vários pontos de tempo (linha de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, dia 7 e dia 14) para análise dos níveis de proteína carbonilada.
Os dados serão relatados como a mudança na proteína carbonil ao longo do tempo.
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14 dias
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Níveis plasmáticos de superóxido dismutase
Prazo: 14 dias
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O sangue será coletado em vários pontos de tempo (linha de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, dia 7 e dia 14) para análise dos níveis de superóxido dismutase.
Os dados serão relatados como a alteração na superóxido dismutase ao longo do tempo.
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14 dias
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Níveis plasmáticos de peróxido
Prazo: 14 dias
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O sangue será coletado em vários pontos de tempo (linha de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, dia 7 e dia 14) para análise dos níveis de peróxido.
Os dados serão relatados como a alteração no peróxido ao longo do tempo.
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14 dias
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Níveis plasmáticos de dissulfeto de glutationa
Prazo: 14 dias
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O sangue será coletado em vários pontos de tempo (linha de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, dia 7 e dia 14) para análise dos níveis de dissulfeto de glutationa.
Os dados serão relatados como a alteração no dissulfeto de glutationa ao longo do tempo.
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14 dias
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Níveis plasmáticos de glutationa
Prazo: 14 dias
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O sangue será coletado em vários pontos de tempo (linha de base, 24 horas, 48 horas, 72 horas, dia 7 e dia 14) para análise dos níveis de dissulfeto de glutationa.
Os dados serão relatados como a alteração no dissulfeto de glutationa ao longo do tempo.
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14 dias
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Capacidade vital lenta
Prazo: 14 dias
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Os participantes soprarão em um espirômetro em uma taxa natural de expiração para medir a capacidade vital de seu sistema respiratório.
Os dados serão relatados como a mudança na capacidade vital ao longo do tempo.
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14 dias
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Ventilação voluntária máxima (MVV)
Prazo: 14 dias
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Os participantes inspirarão o mais profunda e rapidamente possível em um espirômetro ao longo de 15 segundos para avaliar a função respiratória.
Os dados serão relatados como a mudança no MMV ao longo do tempo.
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14 dias
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Força de preensão
Prazo: 14 dias
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Os participantes irão apertar um dinamômetro que medirá a força máxima gerada em mmHG.
Os dados serão relatados como a mudança na força de preensão ao longo do tempo.
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14 dias
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Destreza manual
Prazo: 14 dias
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Os participantes terão seus movimentos gerais de seus braços, mãos e dedos e suas capacidades motoras finas medidas usando a avaliação Purdue Pegboard.
O teste envolve a colocação de pequenos pinos em uma placa em vários intervalos de extensão da extremidade.
Os participantes são pontuados no número de pinos que podem colocar em uma avaliação de 30 segundos.
Os dados são apresentados como a mudança no número de pinos colocados ao longo do tempo.
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14 dias
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Avaliação de sentar para levantar
Prazo: 14 dias
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Os participantes serão cronometrados em sua capacidade de se levantar de uma posição sentada para ficar totalmente ereto.
Os dados são apresentados como a mudança no tempo para aumentar ao longo do tempo.
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14 dias
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Avaliação do tempo de caminhada
Prazo: 14 dias
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Os participantes terão tempo em sua capacidade de caminhar 20 pés.
Os dados são apresentados como a mudança no tempo para cobrir a distância ao longo do tempo.
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14 dias
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Geração de força isométrica
Prazo: 14 dias
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Utilizando um Teste Preciso de Força Isométrica de Membros (ATLIS), os participantes terão sua força isométrica estática de membros medida.
Os dados são apresentados como a mudança na força do membro ao longo do tempo.
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14 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Edward Kasarskis, MD, University Of Kentucky
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Antiinflamatórios
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes broncodilatadores
- Agentes Antiasmáticos
- Agentes do Sistema Respiratório
- Betametasona
- Valerato de Betametasona
- Betametasona-17,21-dipropionato
- Benzoato de Betametasona
- Betametasona fosfato de sódio
- Acetato de betametasona
- Acetato de betametasona fosfato
Outros números de identificação do estudo
- 17-0159-F6A
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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