Trattamento della SLA correlata a FUS con betametasone - Lo studio TRANSLATE (TRANSLATE)
Facendo questo studio il ricercatore spera di saperne di più su una potenziale causa della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) chiamata "stress ossidativo". Lo stress ossidativo è essenzialmente uno squilibrio tra la produzione di alcune sostanze chimiche nel corpo chiamate "radicali liberi" e la capacità del corpo di contrastare o disintossicare i loro effetti dannosi attraverso la neutralizzazione da parte degli antiossidanti. Si ritiene che fattori come l'esposizione ambientale (sostanze chimiche e piombo), la dieta, il fumo, il consumo di alcol, l'attività fisica e lo stress psicologico causino lo stress ossidativo all'interno del corpo.
Facendo questo studio, il ricercatore spera di sapere se il farmaco steroideo approvato dalla FDA chiamato betametasone ripristinerà l'attività antiossidante complessiva dei pazienti affetti da SLA con mutazioni nel gene Fused in Sarcoma (gene FUS).
I partecipanti che accettano di prendere parte a questo studio di ricerca, accettano le seguenti responsabilità:
- Partecipa a tutte le visite programmate
- Informare il medico dello studio di eventuali malattie, effetti collaterali imprevisti o fastidiosi o qualsiasi altro problema medico che si verifichi durante lo studio
- Sii completamente onesto con le loro risposte a tutte le domande
- Verificare con il medico dello studio prima di assumere qualsiasi nuovo farmaco, prescritto o "da banco", anche vitamine e integratori a base di erbe.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo sarà uno studio farmacocinetico e farmacodinamico in singolo cieco del betametasone intramuscolare (IM) in pazienti affetti da SLA e parenti non affetti da famiglie con una mutazione nel gene FUS. I partecipanti rimangono ciechi riguardo al loro genotipo.
Il betametasone è un farmaco approvato dalla FDA ed è disponibile solo in forma di dosaggio IM (Celestone®). Questo sarà uno studio traslazionale proof-of-concept basato sulle scoperte fatte dal nostro gruppo di ricerca presso l'Università del Kentucky. Tutti i partecipanti riceveranno un farmaco attivo.
Le procedure di ricerca saranno condotte presso l'Università del Kentucky (Regno Unito) Albert B. Chandler Hospital, Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY. I partecipanti dovranno recarsi al Center for Clinical and Translational Science (CCTS) al 3° piano (stanza C300) del padiglione H, presso l'ospedale britannico Albert B. Chandler, per una visita di consenso/screening. Se ritenuti idonei e qualificati per lo studio, ai partecipanti verrà chiesto di dare il consenso scritto volontario per partecipare.
Dopo aver firmato il modulo di consenso, i partecipanti saranno ammessi al Regno Unito Albert B. Chandler Hospital, CCTS Inpatient Unit, 5th Floor, 5 North Wing of the Hospital per 2 notti (circa 48 ore). Si svolgeranno le seguenti prove e procedure:
- Esame neurologico
- Saranno misurati i segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca e frequenza respiratoria).
- Verrà raccolta la storia medica e farmacologica
- Questionario
- verranno raccolti campioni di sangue per i test di farmacocinetica e farmacodinamica*
- Ai partecipanti verrà anche chiesto di fare alcuni test delle loro capacità respiratorie e fisiche.
Il farmaco in studio (betametasone sodio fosfato/betametasone acetato [Celestone® Soluspan®]) verrà iniettato in un muscolo come un braccio o un gluteo - questa sarà la prima delle quattro iniezioni del farmaco in studio somministrate durante lo studio.
A 24 ore dalla prima iniezione con il farmaco oggetto dello studio e mentre si trova ancora in ospedale, il farmaco oggetto dello studio verrà nuovamente iniettato in un muscolo come il braccio o il gluteo: questa sarà la seconda delle quattro iniezioni del farmaco oggetto dello studio somministrato durante lo studio.
Dopo questo secondo trattamento, e dopo che il medico dello studio avrà stabilito che è sicuro, il partecipante verrà dimesso dall'ospedale. Rimarranno in un motel locale durante la notte, in attesa del prelievo di sangue, delle valutazioni, dei test e del terzo trattamento del giorno successivo con il farmaco oggetto dello studio.
Ai partecipanti che non vivono vicino all'ospedale, verranno fornite sistemazioni in motel gratuitamente, per un pernottamento tra la visita di 48 ore e la visita di follow-up programmata di 72 ore.
A 72 ore dalla prima iniezione con il farmaco in studio, il farmaco in studio verrà nuovamente iniettato in un muscolo come il braccio o il gluteo: questa sarà la quarta e ultima delle quattro iniezioni somministrate durante lo studio. Dopo questo quarto trattamento, e dopo che il medico dello studio avrà stabilito se è sicuro, i partecipanti potranno andarsene.
Le visite di 72 ore (giorno 3), 168 ore (giorno 7) e 336 ore (giorno 14) dureranno circa 1 ora ciascuna. Il tempo totale approssimativo in cui ai partecipanti verrà chiesto di fare volontariato per questo studio è di 51 ore nell'arco delle 336 ore (14 giorni) di durata di questo studio di ricerca.
I partecipanti o la loro compagnia assicurativa, Medicare o Medicaid saranno responsabili dei costi di tutte le cure mediche di routine e dei trattamenti che riceverebbero normalmente per la loro condizione. L'Università del Kentucky potrebbe non essere autorizzata a fatturare alle compagnie assicurative, Medicare o Medicaid le procedure mediche eseguite esclusivamente per la ricerca.
Né al partecipante né al suo fornitore verranno addebitati i costi di nessuna delle procedure eseguite per lo studio di ricerca.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40475
- University of Kentucky Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di SLA familiare (fALS)
- Parente di una persona fALS e portatore del gene FUS
Criteri di esclusione:
- Sotto i 20 anni o sopra gli 80 anni
- Non può tollerare gli steroidi, compreso il betametasone
- Non vogliono o non possono partecipare a tutte le visite di ricerca programmate
- Attualmente partecipa a un'altra sperimentazione clinica di farmaci
- Malattia neurologica maggiore, diversa dalla SLA
- Incinta
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio 1 - Sclerosi Laterale Amiotrofica
Betametasone sodio fosfato/betametasone acetato (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM una volta al giorno per quattro giorni
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Ai partecipanti verranno somministrate quattro iniezioni IM durante lo studio
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Comparatore attivo: Braccio 2 - Sclerosi Laterale Amiotrofica Familiare
Betametasone sodio fosfato/betametasone acetato (Celestone® Soluspan®), 30 mg IM una volta al giorno per quattro giorni
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Ai partecipanti verranno somministrate quattro iniezioni IM durante lo studio
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli plasmatici di betametasone
Lasso di tempo: 14 giorni
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Il sangue verrà raccolto in più punti temporali (basale, 24 ore, 48 ore, 72 ore, giorno 7 e giorno 14) per l'analisi dei livelli di betametasone.
I dati verranno riportati come variazione del betametasone nel tempo.
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14 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli plasmatici di proteine carboniliche
Lasso di tempo: 14 giorni
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Il sangue verrà raccolto in più punti temporali (basale, 24 ore, 48 ore, 72 ore, giorno 7 e giorno 14) per l'analisi dei livelli di carbonile proteico.
I dati saranno riportati come variazione nel tempo della proteina carbonilica.
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14 giorni
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Livelli plasmatici di superossido dismutasi
Lasso di tempo: 14 giorni
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Il sangue verrà raccolto in più punti temporali (basale, 24 ore, 48 ore, 72 ore, giorno 7 e giorno 14) per l'analisi dei livelli di superossido dismutasi.
I dati saranno riportati come variazione nel tempo della superossido dismutasi.
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14 giorni
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Livelli plasmatici di perossido
Lasso di tempo: 14 giorni
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Il sangue verrà raccolto in più punti temporali (basale, 24 ore, 48 ore, 72 ore, giorno 7 e giorno 14) per l'analisi dei livelli di perossido.
I dati verranno riportati come variazione del perossido nel tempo.
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14 giorni
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Livelli plasmatici di glutatione disolfuro
Lasso di tempo: 14 giorni
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Il sangue verrà raccolto in più punti temporali (basale, 24 ore, 48 ore, 72 ore, giorno 7 e giorno 14) per l'analisi dei livelli di glutatione disolfuro.
I dati verranno riportati come variazione del glutatione disolfuro nel tempo.
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14 giorni
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Livelli plasmatici di glutatione
Lasso di tempo: 14 giorni
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Il sangue verrà raccolto in più punti temporali (basale, 24 ore, 48 ore, 72 ore, giorno 7 e giorno 14) per l'analisi dei livelli di glutatione disolfuro.
I dati verranno riportati come variazione del glutatione disolfuro nel tempo.
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14 giorni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Capacità vitale lenta
Lasso di tempo: 14 giorni
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I partecipanti soffieranno in uno spirometro a un ritmo naturale di espirazione per misurare la capacità vitale del loro sistema respiratorio.
I dati verranno riportati come variazione della capacità vitale nel tempo.
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14 giorni
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Massima ventilazione volontaria (MVV)
Lasso di tempo: 14 giorni
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I partecipanti inaleranno il più profondamente e rapidamente possibile in uno spirometro nel corso di 15 secondi per valutare la funzione respiratoria.
I dati verranno riportati come variazione di MMV nel tempo.
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14 giorni
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Forza di presa
Lasso di tempo: 14 giorni
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I partecipanti comprimeranno un dinamometro che misurerà la forza massima generata in mmHG.
I dati verranno riportati come variazione della forza di presa nel tempo.
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14 giorni
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Destrezza manuale
Lasso di tempo: 14 giorni
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Ai partecipanti verranno misurati i movimenti grossolani delle braccia, delle mani e delle dita e le loro capacità motorie fini utilizzando la valutazione Purdue Pegboard.
Il test prevede il posizionamento di piccoli pioli in una tavola a vari intervalli di estensione delle estremità.
I partecipanti vengono valutati in base al numero di pioli che possono posizionare in una valutazione di 30 secondi.
I dati sono presentati come la variazione del numero di picchetti posizionati nel tempo.
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14 giorni
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Valutazione da seduto a in piedi
Lasso di tempo: 14 giorni
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I partecipanti saranno cronometrati nella loro capacità di alzarsi da una posizione seduta a quella completamente eretta.
I dati sono presentati come il cambiamento nel tempo per aumentare nel tempo.
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14 giorni
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Valutazione del cammino nel tempo
Lasso di tempo: 14 giorni
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I partecipanti avranno tempo nella loro capacità di camminare per 20 piedi.
I dati sono presentati come la variazione nel tempo per coprire la distanza nel tempo.
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14 giorni
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Generazione di forza isometrica
Lasso di tempo: 14 giorni
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Utilizzando un test accurato della forza isometrica degli arti (ATLIS), i partecipanti misurano la loro forza isometrica statica degli arti.
I dati sono presentati come variazione della forza degli arti nel tempo.
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14 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Edward Kasarskis, MD, University of Kentucky
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti antinfiammatori
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti broncodilatatori
- Agenti antiasmatici
- Agenti del sistema respiratorio
- Betametasone
- Betametasone valerato
- Betametasone-17,21-dipropionato
- Betametasone benzoato
- Betametasone sodio fosfato
- Betametasone acetato
- Betametasone acetato fosfato
Altri numeri di identificazione dello studio
- 17-0159-F6A
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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