用倍他米松治疗 FUS 相关的 ALS - TRANSLATE 研究 (TRANSLATE)
通过这项研究，研究人员希望更多地了解肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的潜在原因，称为“氧化应激”。 氧化应激本质上是体内某些称为“自由基”的化学物质的产生与身体通过抗氧化剂中和来抵消或解毒其有害影响的能力之间的不平衡。 据认为，环境暴露（化学品和铅）、饮食、吸烟、饮酒、身体活动和心理压力等因素会导致体内发生氧化应激。
通过进行这项研究，研究人员希望了解 FDA 批准的称为倍他米松的类固醇药物是否会恢复肉瘤融合基因（FUS 基因）突变的 fALS 患者的整体抗氧化活性。
同意参加本研究的参与者同意承担以下责任：
- 参加所有预定的访问
- 将研究期间发生的任何疾病、意外或麻烦的副作用或任何其他医疗问题通知研究医生
- 完全诚实地回答他们对所有问题的回答
- 在服用任何新药之前，请咨询研究医生，无论是处方药还是“非处方药”，甚至是维生素和草药补充剂。
研究概览
详细说明
这将是肌注 (IM) 倍他米松在 ALS 患者和 FUS 基因突变家族的非 ALS 亲属中的单盲药代动力学和药效学研究。 参与者对他们的基因型仍然视而不见。
倍他米松是 FDA 批准的药物，只能以 IM 剂量形式提供 (Celestone®)。 这将是一项概念验证转化研究，该研究建立在我们肯塔基大学研究团队的发现之上。 所有参与者都将接受活性药物。
研究程序将在肯塔基大学（英国）Albert B. Chandler 医院进行，地址为 Pavilion H, 800 Rose Street, Lexington, KY。 参加者需要前往位于英国艾伯特·B·钱德勒医院 H 馆 3 楼（C300 室）的临床和转化科学中心 (CCTS) 进行同意/筛选访问。 如果发现符合条件并有资格参加研究，将要求参与者自愿书面同意参与。
签署同意书后，参与者将入住英国 Albert B. Chandler 医院 CCTS 住院部，5 楼，5 号医院北翼，住院 2 晚（约 48 小时）。 将进行以下测试和程序：
- 神经检查
- 将测量生命体征（血压、心率和呼吸频率）
- 将收集医疗和用药史
- 调查问卷
- 将采集血样进行药代动力学和药效学测试*
- 参与者还将被要求对他们的呼吸和身体能力进行一些测试。
将研究药物（倍他米松磷酸钠/醋酸倍他米松 [Celestone® Soluspan®]）注射到手臂或臀部等肌肉中 - 这将是研究期间四次注射研究药物中的第一次。
在第一次注射研究药物后 24 小时，同时仍在医院，研究药物将再次注射到肌肉中，例如手臂或臀部——这将是四次研究药物注射中的第二次在学习期间。
在第二次治疗后，在研究医生确定它是安全的之后，参与者将从医院出院。 他们将在当地一家汽车旅馆过夜，等待第二天的抽血、评估、测试和第三次研究药物治疗。
对于不住在医院附近的参与者，将免费提供汽车旅馆住宿，以便在 48 小时访问和 72 小时计划的后续访问之间过夜。
在第一次注射研究药物后 72 小时，研究药物将再次注射到肌肉中，例如手臂或臀部——这将是研究期间进行的四次注射中的第四次也是最后一次注射。 在这第四次治疗之后，在研究医生确定是否安全后，参与者将被允许离开。
72 小时（第 3 天）、168 小时（第 7 天）和 336 小时（第 14 天）访问每次大约需要 1 小时。 在本研究的 336 小时（14 天）持续时间内，参与者被要求自愿参加本研究的大约总时间为 51 小时。
参加者或其保险公司、Medicare 或 Medicaid 将负责他们通常会根据其病情接受的所有常规医疗护理和治疗的费用。 肯塔基大学不得就严格为研究而进行的医疗程序向保险公司、Medicare 或 Medicaid 收费。
参与者或其提供者均无需支付为研究执行的任何程序的费用。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
学习地点
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40475
- University of Kentucky Medical Center
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 家族性肌萎缩侧索硬化 (fALS) 的诊断
- fALS 患者的亲属并携带 FUS 基因
排除标准：
- 20岁以下或80岁以上
- 不能耐受类固醇，包括倍他米松
- 不愿意或不能参加所有预定的研究访问
- 目前正在参加另一项临床药物试验
- ALS 以外的主要神经系统疾病
- 孕
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组 - 肌萎缩侧索硬化症
倍他米松磷酸钠/醋酸倍他米松 (Celestone® Soluspan®)，30 毫克肌注，每天一次，持续四天
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在整个研究过程中，参与者将接受四次 IM 注射
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有源比较器：第 2 组 - 家族性肌萎缩侧索硬化症
倍他米松磷酸钠/醋酸倍他米松 (Celestone® Soluspan®)，30 毫克肌注，每天一次，持续四天
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在整个研究过程中，参与者将接受四次 IM 注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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倍他米松血浆水平
大体时间：14天
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将在多个时间点（基线、24 小时、48 小时、72 小时、第 7 天和第 14 天）收集血液，用于分析倍他米松水平。
数据将报告为倍他米松随时间的变化。
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14天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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蛋白质羰基血浆水平
大体时间：14天
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将在多个时间点（基线、24 小时、48 小时、72 小时、第 7 天和第 14 天）收集血液，用于分析蛋白质羰基水平。
数据将报告为蛋白质羰基随时间的变化。
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14天
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超氧化物歧化酶血浆水平
大体时间：14天
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将在多个时间点（基线、24 小时、48 小时、72 小时、第 7 天和第 14 天）收集血液，用于分析超氧化物歧化酶水平。
数据将报告为超氧化物歧化酶随时间的变化。
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14天
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过氧化物血浆水平
大体时间：14天
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将在多个时间点（基线、24 小时、48 小时、72 小时、第 7 天和第 14 天）收集血液用于分析过氧化物水平。
数据将报告为过氧化物随时间的变化。
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14天
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谷胱甘肽二硫化物血浆水平
大体时间：14天
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将在多个时间点（基线、24 小时、48 小时、72 小时、第 7 天和第 14 天）收集血液，用于分析谷胱甘肽二硫化物水平。
数据将报告为谷胱甘肽二硫化物随时间的变化。
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14天
|
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谷胱甘肽血浆水平
大体时间：14天
|
将在多个时间点（基线、24 小时、48 小时、72 小时、第 7 天和第 14 天）收集血液，用于分析谷胱甘肽二硫化物水平。
数据将报告为谷胱甘肽二硫化物随时间的变化。
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14天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺活量慢
大体时间：14天
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参与者将以自然呼气速率对着肺活量计吹气，以测量其呼吸系统的肺活量。
数据将报告为肺活量随时间的变化。
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14天
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最大自主通气量 (MVV)
大体时间：14天
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参与者将在 15 秒内尽可能深和快速地吸入肺活量计，以评估呼吸功能。
数据将报告为 MMV 随时间的变化。
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14天
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握力
大体时间：14天
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参与者将挤压一个测力计，该测力计将测量以 mmHG 为单位产生的最大力。
数据将报告为握力随时间的变化。
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14天
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手工灵巧度
大体时间：14天
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参与者将使用 Purdue Pegboard 评估来测量他们手臂、手和手指的粗略运动以及他们的精细运动能力。
该测试涉及在不同的肢体伸展范围内将小钉子放置在板上。
在 30 秒的评估中，参与者会根据他们可以放置的钉子数量进行评分。
数据表示为随时间放置的钉子数量的变化。
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14天
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坐站测评
大体时间：14天
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参与者将根据他们从坐姿上升到完全直立的能力进行计时。
数据呈现为随时间上升的时间变化。
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14天
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时间漫步评估
大体时间：14天
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参与者将在他们的时间里行走 20 英尺。
数据显示为随时间推移覆盖距离的时间变化。
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14天
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等长强度生成
大体时间：14天
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利用准确的肢体等长强度测试 (ATLIS) 参与者将测量他们的静态等长肢体力量。
数据表示为肢体强度随时间的变化。
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14天
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Edward Kasarskis, MD、University Of Kentucky
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 17-0159-F6A
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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