CFBDの性腺機能低下症の女性のためのパイロットE2
2019年4月16日 更新者：Vin Tangpricha, MD, PH.D、Emory University
嚢胞性線維症および骨減少症の性腺機能低下症の女性に対するエストラジオールの効果を評価するパイロット研究
この研究は、嚢胞性線維症の性腺機能低下症の女性に与えられた場合の骨の健康、性的および生殖の健康、生活の質、炎症および肺機能のマーカーに対する毎日の経口エストロゲンサプリメントの効果を評価するための、前向き、二重盲検、プラセボ対照、無作為化研究です。関連する骨疾患 (CFBD)。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症 (CF) は、非ヒスパニック系白人で最も一般的な致命的な遺伝性疾患です。 CF は、頻繁な肺感染症、慢性炎症、および進行性肺不全を引き起こします。 医療の進歩により、CF患者の生存期間は長くなっています。 2010 年に生まれて CF と診断された女性の生存期間の中央値は 37 年と予測されています。 CF患者は現在、嚢胞性線維症関連骨疾患（CFBD）、思春期遅延として現れる性腺機能低下症、早期卵巣機能不全または視床下部性腺機能低下症などの合併症を発症するのに十分な長さで生きています。 CF のない女性のこれらの併存疾患は、エストロゲンの補給によって改善できます。
性腺機能低下症（低エストロゲンレベル）の女性をエストロゲンで治療すると、骨の健康が改善され、骨量減少の速度が遅くなり、骨代謝マーカーが減少することが十分に確立されています. 性腺機能低下症の女性にエストロゲンを補給すると、閉経周辺期の症状の軽減や性機能の改善など、性的および生殖に関する健康を改善し、生活の質を改善することができます。 CFの性腺機能低下症の女性に対するエストロゲン治療の効果を調査した研究はほとんどありません. この研究の目的は、性腺機能低下症の CFBD の女性に毎日経口エストロゲン サプリメントを投与すると、骨の健康、性的および生殖の健康、生活の質が改善され、炎症および肺機能のマーカーが修正されるという仮説を検証することです。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 成人および思春期の女性CF患者（18歳以上）、
- 嚢胞性線維症の定期的なフォローアップのために CF クリニックを受診し、
- E2 レベル < 25 として定義される性腺機能低下症の女性、
- -TスコアまたはZスコアが-1未満の登録から2年以内のデュアルエネルギーX線吸収測定（DEXA）スキャン、
- 経口薬に耐えることができます。
除外基準:
- 被験者および/または法的に権限を与えられた代理人からインフォームドコンセントを取得または拒否できない、
- 妊娠、
- 治験責任医師または治験チームの意見に基づいて治験に参加するには病状が重く、
- 全身性エストロゲンの現在の使用、
- -過去2年以内の血栓塞栓イベントの履歴、
- 前兆のある片頭痛の病歴、
- 第V因子ライデンまたはプロテインCまたはS欠乏症の以前の診断を含む凝固亢進、
- 現在喫煙者、
- -乳がんまたは子宮がんの診断歴、
- -胆石症または肝硬変を伴う現在の重大な肝疾患、
- 肺または肝臓移植後の状態、
- 全身性ステロイドの現在の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療群
治療グループは、エストラジオール 2 mg を 6 か月間毎日経口投与されます。
薬は患者に郵送されます。
すべての治験薬は、治験薬薬局によって調剤されます。
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このアームの参加者は、エストラジオール 2 mg を 6 か月間毎日経口投与されます
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
プラセボ群には、6 か月間、毎日経口でプラセボを投与します。
薬は患者に郵送されます。
プラセボは、治験薬薬局によって調剤されます。
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プラセボ群には、6 か月間、毎日経口でプラセボを投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療群とプラセボ群におけるベースラインから 6 か月までの 1 ミリリットルあたりのピコグラム (pg/mL) で表した血清エストラジオール レベルの変化
時間枠：ベースライン/登録訪問時および6か月時
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血清エストラジオールは、血中のホルモンであるエストラジオールの量を測定します。
レベルは、ベースライン/登録来院時および 6 か月時に実施される血液検査を使用して測定されます。
Mayo Medical Laboratories によると、月経中の女性のエストラジオール (E2) の正常レベルは、1 ミリリットルあたり 15 ～ 350 ピコグラム (pg/mL) の範囲です。
両方のグループのエストラジオールのレベルを記録し、ベースラインから 6 か月まで比較します。
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ベースライン/登録訪問時および6か月時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療群とプラセボ群におけるベースラインから6か月までの血清カルボキシ末端コラーゲン架橋（CTX-1）の変化
時間枠：ベースライン/登録訪問時および6か月時
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血清 CTX は、血清中のバイオマーカーとして使用して、骨代謝回転率を測定できるテロペプチドです。
CTX テストは、他の組織の中でも特に骨に見られる I 型コラーゲンの架橋ペプチド配列の存在と濃度を測定します。
この特定のペプチド配列は、骨吸収中に破骨細胞によって切断される部分であるため、骨代謝回転に関連しており、したがって、その血清レベルは、血液サンプルが採取された時点での破骨細胞活性に比例します。
検査室の正常範囲は 50 pg/mL から 450 pg/mL の間と言われていますが、ビスフォスフォネートを服用していない健康な患者の血清レベルは 300 pg/mL を超える傾向があります。
これは、2 つのグループ間でベースラインと 6 か月で測定され、比較されます。
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ベースライン/登録訪問時および6か月時
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治療群とプラセボ群におけるベースラインから 6 か月までの mcg/L で測定された血清プロコラーゲン I インタクト N 末端 (P1NP) の変化
時間枠：ベースライン/登録訪問時および6か月時
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プロコラーゲン I 型プロペプチドは、石灰化した骨に見られる最も一般的なタイプのコラーゲンである I 型コラーゲンに由来します。
プロコラーゲン I 型 N 末端プロペプチド (P1NP) は、骨形成の最も感度の高いマーカーと考えられており、骨形成療法や骨吸収抑制療法のモニタリングに特に有用です。
血液検査で測ります。
両方のグループの参加者の間で、ベースライン時と 6 か月時に採血し、比較します。
成人男性の基準値: 22-87 mcg/L;閉経前の成人女性: 19-83 mcg/L;閉経後の成人女性：16～96 mcg/L。
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ベースライン/登録訪問時および6か月時
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治療群とプラセボ群における嚢胞性線維症質問票改訂版（CFQ-R）呼吸スコアのベースラインから6か月までの変化
時間枠：ベースライン/登録訪問時および6か月時
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Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) は、一般的な尺度と嚢胞性線維症 (CF) に固有の尺度の両方を含む、検証済みの患者報告アウトカム (PRO) です。
CFQ-R は、身体機能、活力、健康認識、呼吸器症状、治療負荷、役割機能、感情機能、社会機能など、さまざまな領域での機能を測定します。
各 CFQ-R ドメインは、0 ～ 100 の範囲の標準化されたスコアを生成します。ドメイン スコアが高いほど、健康関連の生活の質が高いことを示します。
この研究は、2 つのグループ間の CFQ-R-Respiratory スコアの変化を調べることを目的としています。
アンケートは、ベースライン時およびフォローアップ訪問時に実施されます。
ベースラインから 6 か月までのスコアの変化が記録され、比較されます。
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ベースライン/登録訪問時および6か月時
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治療群とプラセボ群における、ベースラインから 6 か月までの FEV1 のパーセンテージの変化
時間枠：ベースライン/登録訪問時および6か月時
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FEV1 は、嚢胞性線維症患者の肺機能を測定します。
スパイロメトリーは、FEV1 の測定に使用されます。
1 秒間強制呼気量 (FEV1) は、深く息を吸った後、1 秒間にどれだけの空気を吐き出すことができるかの尺度です。
正常な人の FEV1 予測値のパーセンテージは 80% 以上です。
60% ～ 69% は中程度の異常です。 35%～49%が重度の異常で、35%未満が非常に重度の異常です。
嚢胞性線維症の患者では、通常、正常値よりも低くなります。
テストは、ベースライン時およびフォローアップ来院時に実施されます。
ベースラインから 6 か月までのスコアの変化が記録され、比較されます。
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ベースライン/登録訪問時および6か月時
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2019年4月1日
一次修了 (予想される)
2021年6月1日
研究の完了 (予想される)
2021年6月1日
試験登録日
最初に提出
2018年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月29日
最初の投稿 (実際)
2018年10月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年4月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年4月16日
最終確認日
2019年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。