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Pilot E2 para mujeres hipogonadales con CFBD

16 de abril de 2019 actualizado por: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Estudio piloto que evalúa los efectos del estradiol en mujeres hipogonadales con fibrosis quística y osteopenia

El estudio es un estudio aleatorizado prospectivo, doble ciego, controlado con placebo para evaluar los efectos de los suplementos diarios de estrógeno oral sobre la salud ósea, la salud sexual y reproductiva, la calidad de vida y los marcadores de inflamación y función pulmonar cuando se administran a mujeres hipogonadales con fibrosis quística. enfermedad ósea relacionada (CFBD).

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La fibrosis quística (FQ) es la enfermedad hereditaria fatal más común en los blancos no hispanos; La FQ da como resultado infecciones pulmonares frecuentes, inflamación crónica e insuficiencia pulmonar progresiva. Con los avances en la atención médica, los pacientes con FQ viven más tiempo. Se proyecta que la mediana de supervivencia de las mujeres con FQ nacidas y diagnosticadas en 2010 sea de 37 años. Los pacientes con FQ ahora viven lo suficiente como para desarrollar comorbilidades como la enfermedad ósea relacionada con la fibrosis quística (CFBD), hipogonadismo que se manifiesta como retraso puberal, insuficiencia ovárica prematura o hipogonadismo hipotalámico. Estas comorbilidades en mujeres sin FQ pueden mejorarse con suplementos de estrógeno.

Está bien establecido que tratar a las mujeres hipogonadales (niveles bajos de estrógeno) con estrógeno puede mejorar la salud de sus huesos, disminuir la tasa de pérdida ósea y disminuir los marcadores de recambio óseo. El estrógeno suplementario administrado a mujeres hipogonadales puede mejorar la salud sexual y reproductiva, incluida la reducción de los síntomas perimenopáusicos y la mejora de la función sexual, lo que puede mejorar la calidad de vida. Hay muy poca investigación que investigue los efectos del tratamiento con estrógenos para las mujeres hipogonadales con FQ. El propósito de este estudio es probar la hipótesis de que los suplementos orales diarios de estrógeno administrados a mujeres hipogonadales con CFBD mejorarán su salud ósea, su salud sexual y reproductiva y su calidad de vida y modificarán los marcadores de inflamación y función pulmonar.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes adultas y adolescentes con FQ (edad ≥ 18 años),
  • presentarse a la clínica de FQ para el seguimiento de rutina de la fibrosis quística,
  • mujeres hipogonadales definidas como nivel E2 < 25,
  • exploración de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) dentro de los 2 años posteriores a la inscripción con puntuación T o Z < -1,
  • capaz de tolerar medicamentos orales.

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para obtener o rechazar el consentimiento informado del sujeto y/o representante legalmente autorizado,
  • El embarazo,
  • Demasiado enfermo para participar en el estudio según la opinión del investigador o del equipo de estudio,
  • Uso actual de estrógeno sistémico,
  • Antecedentes de evento tromboembólico en los 2 años anteriores,
  • Historia de migrañas con aura,
  • Hipercoagulabilidad, incluido el diagnóstico previo de factor V Leiden o deficiencia de proteína C o S,
  • Actual fumador,
  • Antecedentes de diagnóstico con cáncer de mama o de útero,
  • Enfermedad hepática significativa actual con colelitiasis o cirrosis,
  • Estado posterior al trasplante de pulmón o hígado,
  • Uso actual de esteroides sistémicos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de tratamiento
El grupo de tratamiento recibirá Estradiol 2 mg por vía oral diariamente durante 6 meses. El medicamento se enviará por correo al paciente. Todos los medicamentos del estudio serán dispensados ​​por la Farmacia de Medicamentos en Investigación.
Droga: Estradiol 2 mg
Los participantes en este brazo recibirán Estradiol 2 mg por vía oral diariamente durante 6 meses
Otros nombres:
  • Estracé
Comparador de placebos: Grupo placebo
El grupo de placebo recibirá placebo por vía oral diariamente durante 6 meses. El medicamento se enviará por correo al paciente. El placebo será despachado por la Farmacia de Medicamentos en Investigación.
Otro: Placebo
El grupo de placebo recibirá placebo por vía oral diariamente durante 6 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el nivel de estradiol sérico en picogramos por mililitro (pg/mL) desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de tratamiento y placebo
Periodo de tiempo: Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
El estradiol sérico mide la cantidad de la hormona estradiol en la sangre. El nivel se mide mediante un análisis de sangre que se realiza en la visita inicial/de inscripción ya los 6 meses. Según Mayo Medical Laboratories, los niveles normales de estradiol (E2) para mujeres que menstrúan oscilan entre 15 y 350 picogramos por mililitro (pg/mL). Los niveles de estradiol entre ambos grupos se registran y comparan desde el inicio hasta los 6 meses.
Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los enlaces cruzados de colágeno carboxi-terminales en suero (CTX-1) desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de tratamiento y placebo
Periodo de tiempo: Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
Serum CTX es un telopéptido que se puede utilizar como biomarcador en el suero para medir la tasa de recambio óseo. La prueba CTX mide la presencia y concentración de una secuencia peptídica reticulada de colágeno tipo I, que se encuentra, entre otros tejidos, en el hueso. Esta secuencia peptídica específica se relaciona con el recambio óseo porque es la porción que los osteoclastos escinden durante la resorción ósea y, por lo tanto, sus niveles séricos son proporcionales a la actividad osteoclástica en el momento en que se extrae la muestra de sangre. Aunque se dice que los rangos normales de laboratorio están entre 50 pg/mL y 450 pg/mL, los niveles séricos en pacientes sanos que no toman bisfosfonatos tienden a estar por encima de 300 pg/mL. Esto se mide al inicio y a los 6 meses entre los 2 grupos y se compara.
Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
cambio en el N-terminal intacto de procolágeno I sérico (P1NP) medido en mcg/L desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de tratamiento y placebo
Periodo de tiempo: Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
Los propéptidos de procolágeno tipo I se derivan del colágeno tipo I, que es el tipo de colágeno más común que se encuentra en el hueso mineralizado. El propéptido N-terminal de procolágeno tipo I (P1NP) se considera el marcador más sensible de la formación ósea y es particularmente útil para controlar las terapias de formación ósea y las terapias antirresortivas. Se mide a través de un análisis de sangre. Se extrae sangre al inicio ya los 6 meses entre los participantes de ambos grupos y se compara. Valores de referencia para hombres adultos: 22-87 mcg/L; Mujeres adultas premenopáusicas: 19-83 mcg/L; Mujer adulta posmenopáusica: 16-96 mcg/L.
Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
Cambio en la puntuación respiratoria del Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado (CFQ-R) desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de tratamiento y placebo
Periodo de tiempo: Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
El Cuestionario revisado de fibrosis quística (CFQ-R) es un resultado informado por el paciente (PRO) validado que contiene escalas genéricas y escalas específicas para la fibrosis quística (FQ). El CFQ-R mide el funcionamiento en una variedad de dominios, que incluyen el funcionamiento físico, la vitalidad, las percepciones de salud, los síntomas respiratorios, la carga del tratamiento, el funcionamiento del rol, el funcionamiento emocional y el funcionamiento social. Cada dominio CFQ-R produce puntajes estandarizados que van de 0 a 100; las puntuaciones de dominio más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud. El estudio tiene como objetivo observar los cambios en las puntuaciones de CFQ-R-Respiratory entre los dos grupos. El cuestionario se administra al inicio y en las visitas de seguimiento. Se registra y compara el cambio en la puntuación desde el inicio hasta los 6 meses.
Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
Cambio en el porcentaje de FEV1 desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de tratamiento y placebo
Periodo de tiempo: Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses
FEV1 mide el funcionamiento pulmonar entre los pacientes con Fibrosis Quística. La espirometría se usa para medir el FEV1. La espirometría se realiza inhalando profundamente y exhalando con fuerza en un espirómetro (el dispositivo que registra las diversas mediciones de la función pulmonar). El volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) es una medida de la cantidad de aire que se puede exhalar en un segundo después de una inhalación profunda. En personas normales, el porcentaje del valor de FEV1 previsto es del 80 % o superior. 60%-69% son moderadamente anormales; 35%-49% severamente anormal y menos del 35% muy severamente anormal. En los pacientes con fibrosis quística suele ser inferior a lo normal. La prueba se administra al inicio y en las visitas de seguimiento. Se registra y compara el cambio en la puntuación desde el inicio hasta los 6 meses.
Visita inicial/de inscripción y a los 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emory University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2021

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

30 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de abril de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2019

Última verificación

1 de abril de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00107135

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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