Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Pilote E2 pour les femmes hypogonadiques avec CFBD

16 avril 2019 mis à jour par: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Étude pilote évaluant les effets de l'œstradiol chez les femmes hypogonadiques atteintes de fibrose kystique et d'ostéopénie

L'étude est une étude prospective, à double insu, contrôlée par placebo et randomisée visant à évaluer les effets des suppléments quotidiens d'œstrogènes oraux sur la santé osseuse, la santé sexuelle et reproductive, la qualité de vie et les marqueurs de l'inflammation et de la fonction pulmonaire lorsqu'ils sont administrés à des femmes hypogonadiques atteintes de fibrose kystique. maladie osseuse connexe (CFBD).

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La fibrose kystique (FK) est la maladie héréditaire mortelle la plus courante chez les Blancs non hispaniques ; La mucoviscidose entraîne de fréquentes infections pulmonaires, une inflammation chronique et une insuffisance pulmonaire progressive. Grâce aux progrès des soins médicaux, les patients atteints de mucoviscidose vivent plus longtemps. La survie médiane des femmes FK nées et diagnostiquées en 2010 devrait être de 37 ans. Les patients atteints de mucoviscidose vivent maintenant assez longtemps pour développer des comorbidités telles que la maladie osseuse liée à la fibrose kystique (CFBD), l'hypogonadisme se manifestant par un retard pubertaire, une insuffisance ovarienne prématurée ou un hypogonadisme hypothalamique. Ces comorbidités chez les femmes sans mucoviscidose peuvent être améliorées par une supplémentation en œstrogènes.

Il est bien établi que le traitement des femmes hypogonadiques (faible taux d'œstrogènes) avec des œstrogènes peut améliorer leur santé osseuse, ralentir le taux de perte osseuse et diminuer les marqueurs du remodelage osseux. Les œstrogènes supplémentaires administrés aux femmes hypogonadiques peuvent améliorer la santé sexuelle et reproductive, y compris la réduction des symptômes de la périménopause et l'amélioration de la fonction sexuelle, ce qui peut améliorer la qualité de vie. Il existe très peu de recherches portant sur les effets du traitement aux œstrogènes chez les femmes hypogonadiques atteintes de mucoviscidose. Le but de cette étude est de tester l'hypothèse selon laquelle les suppléments d'œstrogènes oraux quotidiens administrés aux femmes hypogonadiques atteintes de CFBD amélioreront leur santé osseuse, leur santé sexuelle et reproductive et leur qualité de vie et modifieront les marqueurs de l'inflammation et de la fonction pulmonaire.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Patientes fibro-kystiques adultes et adolescentes (âge ≥ 18 ans),
  • se présenter à la clinique de FK pour un suivi de routine de la fibrose kystique,
  • femmes hypogonadiques définies comme niveau E2 < 25,
  • Analyse d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) dans les 2 ans suivant l'inscription avec un score T ou Z <-1,
  • capable de tolérer les médicaments oraux.

Critère d'exclusion:

  • Incapacité à obtenir ou refuser le consentement éclairé du sujet et/ou du représentant légalement autorisé,
  • Grossesse,
  • Trop malade pour participer à l'étude selon l'opinion de l'investigateur ou de l'équipe d'étude,
  • Utilisation actuelle d'œstrogènes systémiques,
  • Antécédents d'événement thromboembolique au cours des 2 dernières années,
  • Antécédents de migraines avec aura,
  • Hypercoagulabilité, y compris un diagnostic antérieur de déficit en facteur V Leiden ou en protéine C ou S,
  • Fumeur actuel,
  • Antécédents de diagnostic de cancer du sein ou de l'utérus,
  • Maladie hépatique importante actuelle avec lithiase biliaire ou cirrhose,
  • Statut post transplantation pulmonaire ou hépatique,
  • Utilisation actuelle de stéroïdes systémiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement
Le groupe de traitement recevra Estradiol 2 mg par jour par voie orale pendant 6 mois. Les médicaments seront envoyés par la poste au patient. Tous les médicaments à l'étude seront délivrés par la pharmacie de médicaments expérimentaux.
Médicament: Estradiol 2 mg
Les participants à ce groupe recevront de l'estradiol 2 mg par jour par voie orale pendant 6 mois
Autres noms:
  • Estrace
Comparateur placebo: Groupe placebo
Le groupe placebo recevra un placebo par voie orale quotidiennement pendant 6 mois. Les médicaments seront envoyés par la poste au patient. Le placebo sera délivré par la Pharmacie des médicaments expérimentaux.
Autre: Placebo
Le groupe placebo recevra un placebo par voie orale quotidiennement pendant 6 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du taux sérique d'estradiol en picogrammes par millilitre (pg/mL) entre le départ et 6 mois dans les groupes de traitement et de placebo
Délai: Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
L'œstradiol sérique mesure la quantité d'œstradiol dans le sang. Le niveau est mesuré à l'aide d'un test sanguin effectué lors de la visite de référence/d'inscription et à 6 mois. Selon Mayo Medical Laboratories, les niveaux normaux d'estradiol (E2) pour les femmes menstruées vont de 15 à 350 picogrammes par millilitre (pg/mL). Les niveaux d'estradiol dans les deux groupes sont enregistrés et comparés de la ligne de base à 6 mois.
Visite de référence/d'inscription et à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des liaisons croisées du collagène carboxy-terminal sérique (CTX-1) entre le départ et 6 mois dans les groupes de traitement et de placebo
Délai: Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
Le sérum CTX est un télopeptide qui peut être utilisé comme biomarqueur dans le sérum pour mesurer le taux de renouvellement osseux. Le test CTX mesure la présence et la concentration d'une séquence peptidique réticulée du collagène de type I, trouvée, entre autres tissus, dans les os. Cette séquence peptidique spécifique concerne le remodelage osseux car c'est la partie qui est clivée par les ostéoclastes lors de la résorption osseuse, et ses taux sériques sont donc proportionnels à l'activité ostéoclastique au moment où l'échantillon sanguin est prélevé. Bien que les plages normales de laboratoire soient comprises entre 50 pg/mL et 450 pg/mL, les taux sériques chez les patients en bonne santé ne prenant pas de bisphosphonates ont tendance à être supérieurs à 300 pg/mL. Celle-ci est mesurée au départ et à 6 mois entre les 2 groupes et comparée.
Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
variation du Procollagène sérique I intact N-terminal (P1NP) mesuré en mcg/L entre le départ et 6 mois parmi les groupes de traitement et de placebo
Délai: Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
Les propeptides du procollagène de type I sont dérivés du collagène de type I, qui est le type de collagène le plus courant trouvé dans l'os minéralisé. Le propeptide N-terminal du procollagène de type I (P1NP) est considéré comme le marqueur le plus sensible de la formation osseuse et il est particulièrement utile pour surveiller les thérapies de formation osseuse et les thérapies antirésorptives. Elle est mesurée par une prise de sang. Le sang est prélevé au départ et à 6 mois parmi les participants des deux groupes et comparé. Valeurs de référence pour un homme adulte : 22-87 mcg/L ; Femme adulte préménopausée : 19-83 mcg/L ; Femme adulte ménopausée : 16-96 mcg/L.
Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
Changement du score respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) entre le départ et 6 mois parmi les groupes de traitement et de placebo
Délai: Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
Le questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) est un résultat validé rapporté par le patient (PRO) contenant à la fois des échelles génériques et des échelles spécifiques à la fibrose kystique (FK). Le CFQ-R mesure le fonctionnement dans une variété de domaines, y compris le fonctionnement physique, la vitalité, les perceptions de la santé, les symptômes respiratoires, le fardeau du traitement, le fonctionnement du rôle, le fonctionnement émotionnel et le fonctionnement social. Chaque domaine CFQ-R donne des scores standardisés allant de 0 à 100 ; des scores de domaine plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé. L'étude vise à examiner les changements dans les scores CFQ-R-Respiratoire entre les deux groupes. Le questionnaire est administré au départ et lors des visites de suivi. Le changement de score de la ligne de base à 6 mois est enregistré et comparé.
Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
Changement du pourcentage du VEMS entre le départ et 6 mois parmi les groupes de traitement et de placebo
Délai: Visite de référence/d'inscription et à 6 mois
Le FEV1 mesure le fonctionnement pulmonaire chez les patients atteints de fibrose kystique. La spirométrie est utilisée pour mesurer le VEMS. La spirométrie est réalisée en inspirant profondément et en expirant avec force dans un spiromètre (l'appareil qui enregistre les différentes mesures de la fonction pulmonaire). Le volume expiratoire forcé par seconde (FEV1) est une mesure de la quantité d'air qui peut être expirée en une seconde après une inspiration profonde. Chez les personnes normales, le pourcentage de la valeur prédite du VEMS est de 80 % ou plus. 60 % à 69 % sont modérément anormaux ; 35 % à 49 % d'anomalies sévères et moins de 35 % d'anomalies très sévères. Chez les patients atteints de mucoviscidose, il est généralement inférieur à la normale. Le test est administré au départ et lors des visites de suivi. Le changement de score de la ligne de base à 6 mois est enregistré et comparé.
Visite de référence/d'inscription et à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Emory University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 avril 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juin 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2018

Première publication (Réel)

30 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2019

Dernière vérification

1 avril 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00107135

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner