Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Piloto E2 para mulheres hipogonádicas com CFBD

16 de abril de 2019 atualizado por: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Estudo Piloto Avaliando os Efeitos do Estradiol em Mulheres Hipogonádicas com Fibrose Cística e Osteopenia

O estudo é um estudo prospectivo, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado para avaliar os efeitos de suplementos orais diários de estrogênio na saúde óssea, saúde sexual e reprodutiva, qualidade de vida e marcadores de inflamação e função pulmonar quando administrados a mulheres hipogonádicas com fibrose cística Doença óssea relacionada (CFBD).

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A fibrose cística (FC) é a doença hereditária fatal mais comum em brancos não hispânicos; A FC resulta em infecções pulmonares frequentes, inflamação crônica e insuficiência pulmonar progressiva. Com os avanços nos cuidados médicos, os pacientes com FC estão vivendo mais. A sobrevida média de mulheres com FC nascidas e diagnosticadas em 2010 é projetada para ser de 37 anos. Pacientes com FC estão vivendo o suficiente para desenvolver comorbidades como Doença Óssea Relacionada à Fibrose Cística (CFBD), hipogonadismo manifestando-se como atraso puberal, insuficiência ovariana prematura ou hipogonadismo hipotalâmico. Essas comorbidades em mulheres sem FC podem ser melhoradas pela suplementação de estrogênio.

Está bem estabelecido que o tratamento de mulheres com hipogonadismo (baixos níveis de estrogênio) com estrogênio pode melhorar a saúde óssea, diminuir a taxa de perda óssea e diminuir os marcadores de remodelação óssea. O estrogênio suplementar administrado a mulheres com hipogonadismo pode melhorar a saúde sexual e reprodutiva, incluindo redução dos sintomas da perimenopausa e melhora da função sexual, o que pode melhorar a qualidade de vida. Há muito pouca pesquisa investigando os efeitos do tratamento com estrogênio para mulheres hipogonádicas com FC. O objetivo deste estudo é testar a hipótese de que os suplementos orais diários de estrogênio administrados a mulheres hipogonádicas com CFBD melhorarão sua saúde óssea, saúde sexual e reprodutiva e qualidade de vida e modificarão marcadores de inflamação e função pulmonar.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes adultas e adolescentes com FC (idade ≥ 18 anos),
  • apresentando-se à clínica de FC para acompanhamento de rotina da fibrose cística,
  • mulheres hipogonádicas definidas como nível E2 < 25,
  • varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) dentro de 2 anos da inscrição com T ou Z-score < -1,
  • capaz de tolerar medicamentos orais.

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de obter ou recusar o consentimento informado do sujeito e/ou representante legalmente autorizado,
  • Gravidez,
  • Muito doente para participar do estudo com base na opinião do investigador ou da equipe de estudo,
  • Uso atual de estrogênio sistêmico,
  • História de evento tromboembólico nos últimos 2 anos,
  • História de enxaqueca com aura,
  • Hipercoagulabilidade incluindo diagnóstico prévio de Fator V de Leiden ou deficiência de Proteína C ou S,
  • Fumante atual,
  • Histórico de diagnóstico de câncer de mama ou útero,
  • Doença hepática significativa atual com colelitíase ou cirrose,
  • Status após transplante de pulmão ou fígado,
  • Uso atual de esteroides sistêmicos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de tratamento
O grupo de tratamento receberá Estradiol 2 mg oral diariamente por 6 meses. A medicação será enviada pelo correio ao paciente. Todos os medicamentos do estudo serão dispensados ​​pela Farmácia de Medicamentos em Investigação.
Medicamento: Estradiol 2mg
Os participantes neste braço receberão estradiol 2 mg por via oral diariamente por 6 meses
Outros nomes:
  • Estrace
Comparador de Placebo: Grupo Placebo
O grupo placebo receberá placebo via oral diariamente por 6 meses. A medicação será enviada pelo correio ao paciente. O placebo será dispensado pela Farmácia de Medicamentos em Investigação.
Outro: Placebo
O grupo placebo receberá placebo via oral diariamente por 6 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no nível sérico de estradiol em picogramas por mililitro (pg/mL) desde o início até 6 meses entre os grupos de tratamento e placebo
Prazo: Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
O estradiol sérico mede a quantidade do hormônio estradiol no sangue. O nível é medido usando um exame de sangue que é realizado na consulta inicial/de inscrição e aos 6 meses. De acordo com o Mayo Medical Laboratories, os níveis normais de estradiol (E2) para mulheres menstruadas variam de 15 a 350 picogramas por mililitro (pg/mL). Os níveis de estradiol entre ambos os grupos são registrados e comparados desde o início até 6 meses.
Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nas ligações cruzadas de colágeno carboxi-terminal sérico (CTX-1) desde o início até 6 meses entre os grupos de tratamento e placebo
Prazo: Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
A CTX sérica é um telopeptídeo que pode ser usado como um biomarcador no soro para medir a taxa de remodelação óssea. O teste CTX mede a presença e a concentração de uma sequência peptídica reticulada de colágeno tipo I, encontrada, entre outros tecidos, no osso. Essa sequência peptídica específica está relacionada à remodelação óssea porque é a porção que é clivada pelos osteoclastos durante a reabsorção óssea e, portanto, seus níveis séricos são proporcionais à atividade osteoclástica no momento da coleta da amostra de sangue. Embora as faixas normais laboratoriais estejam entre 50 pg/mL e 450 pg/mL, os níveis séricos em pacientes saudáveis ​​que não tomam bisfosfonatos tendem a ficar acima de 300 pg/mL. Isso é medido no início do estudo e aos 6 meses entre os 2 grupos e comparado.
Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
alteração no Procolágeno I Intacto N-Terminal (P1NP) sérico medido em mcg/L desde o início até 6 meses entre os grupos de tratamento e placebo
Prazo: Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
Propeptídeos de procolágeno tipo I são derivados do colágeno tipo I, que é o tipo de colágeno mais comum encontrado no osso mineralizado. O propeptídeo N-terminal do tipo I (P1NP) é considerado o marcador mais sensível da formação óssea e é particularmente útil para monitorar terapias de formação óssea e terapias antirreabsortivas. É medido através de um exame de sangue. O sangue é coletado no início e aos 6 meses entre os participantes de ambos os grupos e comparado. Valores de Referência para Homem Adulto: 22-87 mcg/L; Mulher adulta na pré-menopausa: 19-83 mcg/L; Mulher adulta na pós-menopausa: 16-96 mcg/L.
Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
Mudança no escore respiratório revisado do Questionário de Fibrose Cística (CFQ-R) desde o início até 6 meses entre os grupos de tratamento e placebo
Prazo: Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
O Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) é um resultado validado relatado pelo paciente (PRO) contendo escalas genéricas e escalas específicas para fibrose cística (FC). O CFQ-R mede o funcionamento em uma variedade de domínios, incluindo Funcionamento Físico, Vitalidade, Percepções de Saúde, Sintomas Respiratórios, Sobrecarga do Tratamento, Funcionamento de Papel, Funcionamento Emocional e Funcionamento Social. Cada domínio do CFQ-R produz pontuações padronizadas que variam de 0 a 100; escores de domínio mais altos indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde. O estudo visa observar as mudanças nas pontuações do CFQ-R-Respiratório entre os dois grupos. O questionário é administrado na linha de base e nas visitas de acompanhamento. A mudança na pontuação desde a linha de base até 6 meses é registrada e comparada.
Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
Alteração na porcentagem de VEF1 desde o início até 6 meses entre os grupos de tratamento e placebo
Prazo: Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses
O VEF1 mede a função pulmonar entre os pacientes com Fibrose Cística. A espirometria é usada para medir o VEF1. A espirometria é realizada inspirando profundamente e expirando com força em um espirômetro (o dispositivo que registra as várias medições da função pulmonar). O volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) é uma medida de quanto ar pode ser expirado em um segundo após uma inspiração profunda. Em pessoas normais, a porcentagem do valor previsto de VEF1 é de 80% ou mais. 60%-69% são moderadamente anormais; 35%-49% severamente anormais e menos de 35% muito severamente anormais. Em pacientes com fibrose cística, geralmente é menor que o normal. O teste é administrado na linha de base e nas visitas de acompanhamento. A mudança na pontuação desde a linha de base até 6 meses é registrada e comparada.
Consulta inicial/inscrição e aos 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Emory University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de abril de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

30 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de abril de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de abril de 2019

Última verificação

1 de abril de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB00107135

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever