Pilot E2 hypogonadaalisille naisille, joilla on CFBD
tiistai 16. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University
Pilottitutkimus estradiolin vaikutuksista hypogonadaalisille naisille, joilla on kystinen fibroosi ja osteopenia
Tutkimus on prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu tutkimus, jossa arvioidaan päivittäin suun kautta otettavien estrogeenilisien vaikutuksia luuston terveyteen, seksuaaliseen ja lisääntymisterveyteen, elämänlaatuun sekä tulehduksen ja keuhkojen toiminnan merkkiaineisiin, kun niitä annetaan hypogonadaalisille naisille, joilla on kystinen fibroosi. liittyvä luusairaus (CFBD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi (CF) on yleisin kuolemaan johtava perinnöllinen sairaus muilla kuin latinalaisamerikkalaisilla valkoisilla; CF johtaa toistuviin keuhkotulehduksiin, krooniseen tulehdukseen ja etenevään keuhkojen vajaatoimintaan. Lääketieteen edistymisen myötä CF-potilaat elävät pidempään. Vuonna 2010 syntyneiden ja diagnosoitujen CF-sairaiden naisten mediaanieloonjäämisen ennustetaan olevan 37 vuotta. CF-potilaat elävät nyt tarpeeksi kauan kehittääkseen muita sairauksia, kuten kystiseen fibroosiin liittyvää luusairautta (CFBD), hypogonadismia, joka ilmenee murrosiän viivästymisenä, ennenaikaisena munasarjojen vajaatoimintana tai hypotalamuksen hypogonadismina. Näitä liitännäissairauksia naisilla, joilla ei ole CF:ää, voidaan parantaa estrogeenilisällä.
On tunnettua, että hypogonadaalisten (alhainen estrogeenitaso) naisten hoito estrogeenilla voi parantaa heidän luuston terveyttä, hidastaa luukadon nopeutta ja vähentää luun vaihtumismarkkereita. Täydentävä estrogeeni, jota annetaan hypogonadaalisille naisille, voi parantaa seksuaali- ja lisääntymisterveyttä, mukaan lukien perimenopausaalisten oireiden vähentäminen ja seksuaalisen toiminnan parantaminen, mikä voi parantaa elämänlaatua. On hyvin vähän tutkimusta, jossa tutkitaan estrogeenihoidon vaikutuksia hypogonadaalisille naisille, joilla on CF. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata hypoteesia, että päivittäinen oraalinen estrogeenilisä, jota annetaan hypogonadaalisille naisille, joilla on CFBD, parantaa luuston terveyttä, seksuaalista ja lisääntymisterveyttä sekä elämänlaatua ja muuttaa tulehduksen ja keuhkojen toiminnan merkkiaineita.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset ja nuoret naispuoliset CF-potilaat (ikä ≥ 18 vuotta),
- hakeutuminen CF-klinikalle kystisen fibroosin rutiininomaiseen seurantaan,
- hypogonadaaliset naiset, joiden E2-taso on < 25,
- kaksoisenergiaröntgenabsorptiometria (DEXA) -skannaus 2 vuoden sisällä rekisteröinnistä, kun T- tai Z-pistemäärä < -1,
- pystyy sietämään suun kautta otettavia lääkkeitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys saada tietoon perustuva suostumus tai evätty suostumus tutkittavalta ja/tai laillisesti valtuutetulta edustajalta,
- Raskaus,
- Liian sairas osallistuakseen tutkimukseen tutkijan tai tutkimusryhmän mielipiteen perusteella,
- Nykyinen systeemisen estrogeenin käyttö,
- Aiemmat tromboemboliset tapahtumat kahden edellisen vuoden aikana,
- Aurallinen migreeni,
- Hyperkoagulaatio, mukaan lukien aiempi diagnosoitu tekijä V Leiden tai proteiini C- tai S-puutos,
- Nykyinen tupakoitsija,
- Aiemmin diagnosoitu rinta- tai kohdunsyöpä,
- Nykyinen merkittävä maksasairaus, johon liittyy kolelitiaasi tai kirroosi,
- Keuhkon- tai maksansiirron jälkeinen tila,
- Systeemisten steroidien nykyinen käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä
Hoitoryhmä saa estradiolia 2 mg suun kautta päivittäin 6 kuukauden ajan.
Lääkkeet postitetaan potilaalle.
Tutkimuslääkeapteekki jakaa kaikki tutkimuslääkkeet.
|
Tämän ryhmän osallistujat saavat estradiolia 2 mg suun kautta päivittäin 6 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
Lumeryhmä saa lumelääkettä suun kautta päivittäin 6 kuukauden ajan.
Lääkkeet postitetaan potilaalle.
Plaseboa jakaa Tutkimuslääkeapteekki.
|
Lumeryhmä saa lumelääkettä suun kautta päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin estradiolitason muutos pikogrammeina millilitraa kohti (pg/ml) lähtötasosta 6 kuukauteen hoito- ja lumelääkeryhmissä
Aikaikkuna: Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
Seerumin estradioli mittaa estradiolihormonin määrää veressä.
Taso mitataan verikokeella, joka tehdään lähtötilanteen/ilmoittautumiskäynnin yhteydessä ja 6 kuukauden kuluttua.
Mayo Medical Laboratoriesin mukaan normaalit estradiolitasot (E2) kuukautisten naisilla vaihtelevat välillä 15-350 pikogrammaa millilitrassa (pg/ml).
Molempien ryhmien estradiolitasot kirjataan ja niitä verrataan lähtötasosta 6 kuukauteen.
|
Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos seerumin karboksiterminaalisen kollageenin ristisidoksissa (CTX-1) lähtötasosta 6 kuukauteen hoito- ja lumelääkeryhmissä
Aikaikkuna: Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
Seerumin CTX on telopeptidi, jota voidaan käyttää seerumin biomarkkerina luun vaihtumisnopeuden mittaamiseen.
CTX-testi mittaa tyypin I kollageenin ristisidospeptidisekvenssin läsnäoloa ja pitoisuutta, jota löytyy muun muassa luusta.
Tämä spesifinen peptidisekvenssi liittyy luun vaihtumiseen, koska se on se osa, jonka osteoklastit pilkkovat luun resorption aikana, ja sen seerumitasot ovat siksi verrannollisia osteoklastien aktiivisuuteen verinäytteen ottohetkellä.
Vaikka laboratorionormaalien vaihteluvälien sanotaan olevan välillä 50 pg/ml - 450 pg/ml, terveiden potilaiden seerumitasot, jotka eivät käytä bisfosfonaatteja, ovat yleensä yli 300 pg/ml.
Tämä mitataan lähtötilanteessa ja 6 kuukauden kuluttua kahden ryhmän välillä ja niitä verrataan.
|
Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
|
muutos seerumin prokollageeni I:n ehjässä N-terminaalissa (P1NP) mitattuna mikrogrammaa/l lähtötasosta 6 kuukauteen hoito- ja lumelääkeryhmissä
Aikaikkuna: Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
Prokollageenityypin I propeptidit ovat peräisin tyypin I kollageenista, joka on yleisin mineralisoituneesta luusta löytyvä kollageenityyppi.
Prokollageenin tyypin I N-terminaalista propeptidiä (P1NP) pidetään herkimpänä luunmuodostuksen merkkiaineena ja se on erityisen käyttökelpoinen luunmuodostushoitojen ja antiresorptiivisten hoitojen seurannassa.
Se mitataan verikokeella.
Veri otetaan lähtötilanteessa ja 6 kuukauden kuluttua molempien ryhmien osallistujilta ja verrataan.
Vertailuarvot aikuisille miehille: 22-87 mcg/l; Aikuinen nainen premenopausaalisessa: 19-83 mcg/l; Aikuisten naisten postmenopausaalinen: 16-96 mcg/l.
|
Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
|
Muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengityspistemäärässä lähtötasosta 6 kuukauteen hoito- ja lumelääkeryhmissä
Aikaikkuna: Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
Kystinen fibroosi Questionnaire-Revised (CFQ-R) on validoitu potilaan ilmoittama tulos (PRO), joka sisältää sekä yleiset että kystiselle fibroosille (CF) spesifiset asteikot.
CFQ-R mittaa toimintaa useilla eri aloilla, mukaan lukien fyysinen toiminta, elinvoimaisuus, terveyshavainnot, hengitystieoireet, hoitotaakka, roolien toiminta, emotionaalinen toiminta ja sosiaalinen toiminta.
Jokainen CFQ-R-domeeni tuottaa standardoidut pisteet, jotka vaihtelevat välillä 0 - 100; korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Tutkimuksen tavoitteena on tarkastella muutoksia CFQ-R-hengityspisteissä näiden kahden ryhmän välillä.
Kyselylomake käsitellään lähtötilanteessa ja seurantakäynneillä.
Pisteiden muutos lähtötasosta 6 kuukauteen kirjataan ja verrataan.
|
Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
|
FEV1:n prosenttiosuuden muutos lähtötasosta 6 kuukauteen hoito- ja lumelääkeryhmissä
Aikaikkuna: Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
FEV1 mittaa keuhkojen toimintaa kystistä fibroosia sairastavilla potilailla.
Spirometriaa käytetään FEV1:n mittaamiseen. Spirometria suoritetaan hengittämällä syvään sisään ja väkisin ulos spirometriin (laitteeseen, joka tallentaa keuhkojen toiminnan erilaisia mittauksia).
Pakotettu uloshengitystilavuus yksi sekunti (FEV1) on mitta siitä, kuinka paljon ilmaa voidaan hengittää ulos sekunnissa syvän sisäänhengityksen jälkeen.
Normaalilla ihmisellä ennustetun FEV1-arvon prosenttiosuus on 80 % tai suurempi.
60–69 % on kohtalaisen epänormaaleja; 35–49 % vakavasti epänormaalia ja alle 35 % erittäin vakavasti epänormaalia.
Kystistä fibroosia sairastavilla potilailla se on yleensä normaalia pienempi.
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja seurantakäynneillä.
Pisteiden muutos lähtötasosta 6 kuukauteen kirjataan ja verrataan.
|
Perustilanne/ilmoittautumiskäynti ja 6 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 30. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. huhtikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. huhtikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Luun sairaudet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Estrogeenit
- Estradioli
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00107135
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .