Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотный проект E2 для женщин с гипогонадизмом и муковисцидозом

16 апреля 2019 г. обновлено: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Пилотное исследование по оценке эффектов эстрадиола у женщин с гипогонадизмом, муковисцидозом и остеопенией

Исследование представляет собой проспективное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование для оценки влияния ежедневных пероральных добавок эстрогена на здоровье костей, сексуальное и репродуктивное здоровье, качество жизни и маркеры воспаления и функцию легких при приеме женщинами с гипогонадизмом и муковисцидозом. родственное заболевание костей (CFBD).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Муковисцидоз (МВ) является наиболее распространенным наследственным заболеванием со смертельным исходом у неиспаноязычных белых; МВ приводит к частым инфекциям легких, хроническому воспалению и прогрессирующей легочной недостаточности. С развитием медицины пациенты с муковисцидозом живут дольше. Медиана выживаемости женщин с муковисцидозом, родившихся и диагностированных в 2010 г., по прогнозам, составит 37 лет. Пациенты с МВ в настоящее время живут достаточно долго, чтобы у них развились сопутствующие заболевания, такие как муковисцидоз, связанный с болезнью костей (CFBD), гипогонадизм, проявляющийся задержкой полового созревания, преждевременной недостаточностью яичников или гипоталамическим гипогонадизмом. Эти сопутствующие заболевания у женщин без муковисцидоза могут быть улучшены за счет приема эстрогенов.

Хорошо известно, что лечение женщин с гипогонадизмом (низкий уровень эстрогена) эстрогеном может улучшить здоровье их костей, замедлить скорость потери костной массы и уменьшить маркеры метаболизма костной ткани. Дополнительный эстроген, назначаемый женщинам с гипогонадизмом, может улучшить сексуальное и репродуктивное здоровье, включая уменьшение перименопаузальных симптомов и улучшение сексуальной функции, что может улучшить качество жизни. Существует очень мало исследований, изучающих эффекты лечения эстрогенами у женщин с гипогонадизмом и муковисцидозом. Целью данного исследования является проверка гипотезы о том, что ежедневный прием пероральных добавок эстрогена у женщин с гипогонадизмом и муковисцидозом улучшит здоровье их костей, сексуальное и репродуктивное здоровье и качество жизни, а также изменит маркеры воспаления и функцию легких.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые и подростки женского пола с муковисцидозом (возраст ≥ 18 лет),
  • обращение в клинику муковисцидоза для планового наблюдения по поводу муковисцидоза,
  • гипогонадные женщины определяются как уровень E2 < 25,
  • двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия (DEXA) в течение 2 лет после зачисления с T- или Z-показателем <-1,
  • способны переносить пероральные препараты.

Критерий исключения:

  • Невозможность получить или отказаться от получения информированного согласия субъекта и/или законного представителя,
  • Беременность,
  • Слишком болен, чтобы участвовать в исследовании, основываясь на мнении следователя или исследовательской группы,
  • Текущее использование системных эстрогенов,
  • История тромбоэмболических событий в течение предыдущих 2 лет,
  • История мигрени с аурой,
  • Гиперкоагуляция, включая предшествующий диагноз дефицита фактора V Лейдена или протеина С или S,
  • Текущий курильщик,
  • Наличие в анамнезе диагноза рака молочной железы или матки,
  • Текущее значительное заболевание печени с желчнокаменной болезнью или циррозом,
  • Состояние после трансплантации легких или печени,
  • Текущее использование системных стероидов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа лечения
Группа лечения будет получать эстрадиол по 2 мг перорально ежедневно в течение 6 месяцев. Лекарство будет отправлено пациенту по почте. Все исследуемые препараты будут продаваться в Аптеке экспериментальных препаратов.
Лекарство: Эстрадиол 2 мг
Участники этой группы будут получать эстрадиол по 2 мг перорально ежедневно в течение 6 месяцев.
Другие имена:
  • Изгнать
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
Группа плацебо будет получать плацебо перорально ежедневно в течение 6 месяцев. Лекарство будет отправлено пациенту по почте. Плацебо будет продаваться в аптеке по исследованию лекарственных средств.
Другой: Плацебо
Группа плацебо будет получать плацебо перорально ежедневно в течение 6 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня эстрадиола в сыворотке в пикограммах на миллилитр (пг/мл) от исходного уровня до 6 месяцев среди групп лечения и плацебо
Временное ограничение: Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
Эстрадиол в сыворотке измеряет количество гормона эстрадиола в крови. Уровень измеряется с помощью анализа крови, который проводится на исходном уровне/посещении при включении в исследование и через 6 месяцев. По данным Mayo Medical Laboratories, нормальный уровень эстрадиола (Е2) у менструирующих женщин колеблется от 15 до 350 пикограмм на миллилитр (пг/мл). Уровни эстрадиола в обеих группах регистрируются и сравниваются от исходного уровня до 6 месяцев.
Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение сывороточных карбоксиконцевых поперечных связей коллагена (CTX-1) от исходного уровня до 6 месяцев среди групп лечения и плацебо
Временное ограничение: Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
Сывороточный СТХ представляет собой телопептид, который можно использовать в качестве биомаркера в сыворотке крови для измерения скорости обновления костной ткани. Тест CTX измеряет наличие и концентрацию сшитой пептидной последовательности коллагена типа I, обнаруженной, среди других тканей, в костях. Эта специфическая пептидная последовательность связана с обновлением костной ткани, потому что это та часть, которая расщепляется остеокластами во время резорбции кости, и поэтому ее уровни в сыворотке пропорциональны активности остеокластов во время забора образца крови. Хотя нормальный диапазон лабораторных показателей составляет от 50 пг/мл до 450 пг/мл, уровни в сыворотке здоровых пациентов, не принимающих бисфосфонаты, как правило, превышают 300 пг/мл. Это измеряется на исходном уровне и через 6 месяцев между двумя группами и сравнивается.
Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
изменение сывороточного проколлагена I интактного N-конца (P1NP), измеренного в мкг/л, от исходного уровня до 6 месяцев среди групп лечения и плацебо
Временное ограничение: Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
Пропептиды проколлагена типа I получают из коллагена типа I, который является наиболее распространенным типом коллагена, встречающимся в минерализованной кости. N-концевой пропептид проколлагена I типа (P1NP) считается наиболее чувствительным маркером остеогенеза, и он особенно полезен для мониторинга терапии остеогенеза и антирезорбтивной терапии. Измеряется с помощью анализа крови. Кровь берут на исходном уровне и через 6 месяцев у участников обеих групп и сравнивают. Референсные значения для взрослых мужчин: 22-87 мкг/л; Взрослая женщина в пременопаузе: 19-83 мкг/л; Взрослая женщина в постменопаузе: 16-96 мкг/л.
Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
Изменение респираторного балла по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R) от исходного уровня до 6 месяцев среди групп лечения и плацебо
Временное ограничение: Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
Пересмотренный опросник по кистозному фиброзу (CFQ-R) представляет собой подтвержденный результат, сообщаемый пациентом (PRO), содержащий как общие шкалы, так и шкалы, специфичные для кистозного фиброза (CF). CFQ-R измеряет функционирование в различных областях, включая физическое функционирование, жизнеспособность, восприятие здоровья, респираторные симптомы, нагрузку на лечение, ролевое функционирование, эмоциональное функционирование и социальное функционирование. Каждый домен CFQ-R дает стандартизированные оценки в диапазоне от 0 до 100; более высокие баллы домена указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Исследование направлено на изучение изменений показателей CFQ-R-Respiratory среди двух групп. Анкета заполняется на исходном уровне и во время последующих посещений. Изменения в баллах от исходного уровня до 6 месяцев записывают и сравнивают.
Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
Изменение процента ОФВ1 от исходного уровня до 6 месяцев среди групп лечения и плацебо
Временное ограничение: Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев
ОФВ1 измеряет функционирование легких у пациентов с кистозным фиброзом. Спирометрия используется для измерения ОФВ1. Спирометрия выполняется путем глубокого вдоха и сильного выдоха в спирометр (устройство, которое записывает различные измерения функции легких). Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) — это показатель того, сколько воздуха можно выдохнуть за одну секунду после глубокого вдоха. У нормальных людей процент прогнозируемого значения ОФВ1 составляет 80% или выше. 60%-69% имеют умеренное отклонение от нормы; 35–49 % — серьезные отклонения и менее 35 % — очень серьезные отклонения. У больных муковисцидозом она обычно меньше нормы. Тест проводится на исходном уровне и во время последующих посещений. Изменения в баллах от исходного уровня до 6 месяцев записывают и сравнивают.
Визит исходного уровня/зачисления и через 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emory University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июня 2021 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 апреля 2019 г.

Последняя проверка

1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00107135

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться