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Pilota E2 per donne ipogonadiche con CFBD

16 aprile 2019 aggiornato da: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Studio pilota che valuta gli effetti dell'estradiolo per le donne ipogonadiche con fibrosi cistica e osteopenia

Lo studio è uno studio prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato per valutare gli effetti degli integratori orali giornalieri di estrogeni sulla salute delle ossa, sulla salute sessuale e riproduttiva, sulla qualità della vita e sui marcatori di infiammazione e funzione polmonare quando somministrati a donne ipogonadi con fibrosi cistica malattia ossea correlata (CFBD).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fibrosi cistica (CF) è la malattia ereditaria mortale più comune nei bianchi non ispanici; La FC provoca frequenti infezioni polmonari, infiammazione cronica e insufficienza polmonare progressiva. Con i progressi nell'assistenza medica, i pazienti con FC vivono più a lungo. Si prevede che la sopravvivenza mediana delle donne con FC nate e diagnosticate nel 2010 sia di 37 anni. I pazienti con FC ora vivono abbastanza a lungo da sviluppare comorbilità come la malattia ossea correlata alla fibrosi cistica (CFBD), l'ipogonadismo che si manifesta come ritardo puberale, l'insufficienza ovarica prematura o l'ipogonadismo ipotalamico. Queste comorbilità nelle donne senza FC possono essere migliorate con l'integrazione di estrogeni.

È ben noto che il trattamento delle donne ipogonadiche (bassi livelli di estrogeni) con estrogeni può migliorare la salute delle loro ossa, rallentare il tasso di perdita ossea e diminuire i marcatori del turnover osseo. Gli estrogeni supplementari somministrati alle donne ipogonadiche possono migliorare la salute sessuale e riproduttiva, compresa la riduzione dei sintomi della perimenopausa e il miglioramento della funzione sessuale che può migliorare la qualità della vita. C'è pochissima ricerca che indaga sugli effetti del trattamento con estrogeni per le donne ipogonadiche con FC. Lo scopo di questo studio è testare l'ipotesi che gli integratori orali giornalieri di estrogeni somministrati a donne ipogonadiche con CFBD miglioreranno la loro salute ossea, la salute sessuale e riproduttiva e la qualità della vita e modificheranno i marcatori di infiammazione e funzionalità polmonare.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti e adolescenti con FC di sesso femminile (età ≥ 18 anni),
  • presentarsi alla clinica CF per il follow-up di routine della fibrosi cistica,
  • donne ipogonadi definite come livello E2 < 25,
  • scansione di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) entro 2 anni dall'arruolamento con punteggio T o Z <-1,
  • in grado di tollerare i farmaci orali.

Criteri di esclusione:

  • Impossibilità di ottenere o rifiutare il consenso informato del soggetto e/o del rappresentante legalmente autorizzato,
  • Gravidanza,
  • Troppo malato per partecipare allo studio sulla base dell'opinione del ricercatore o del gruppo di studio,
  • Uso corrente di estrogeni sistemici,
  • Storia di eventi tromboembolici nei 2 anni precedenti,
  • Storia di emicrania con aura,
  • Ipercoagulabilità inclusa precedente diagnosi di fattore V Leiden o carenza di proteina C o S,
  • Fumatore attuale,
  • Storia di diagnosi di cancro al seno o all'utero,
  • Attuali malattie epatiche significative con colelitiasi o cirrosi,
  • Stato post trapianto di polmone o fegato,
  • Uso attuale di steroidi sistemici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento
Il gruppo di trattamento riceverà Estradiolo 2 mg per via orale al giorno per 6 mesi. Il farmaco verrà spedito al paziente. Tutti i farmaci oggetto dello studio saranno dispensati dalla Investigational Drug Pharmacy.
Droga: Estradiolo 2 mg
I partecipanti a questo braccio riceveranno Estradiolo 2 mg per via orale al giorno per 6 mesi
Altri nomi:
  • Estrace
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Il gruppo placebo riceverà placebo per via orale al giorno per 6 mesi. Il farmaco verrà spedito al paziente. Il placebo sarà dispensato dalla Investigational Drug Pharmacy.
Altro: Placebo
Il gruppo placebo riceverà placebo per via orale al giorno per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del livello sierico di estradiolo in picogrammi per millilitro (pg/mL) dal basale a 6 mesi tra i gruppi di trattamento e placebo
Lasso di tempo: Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
L'estradiolo sierico misura la quantità dell'ormone estradiolo nel sangue. Il livello viene misurato utilizzando un esame del sangue che viene eseguito al basale/visita di iscrizione e a 6 mesi. Secondo Mayo Medical Laboratories, i livelli normali di estradiolo (E2) per le donne mestruate vanno da 15 a 350 picogrammi per millilitro (pg/mL). I livelli di estradiolo tra entrambi i gruppi sono registrati e confrontati dal basale a 6 mesi.
Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei collegamenti incrociati del collagene carbossi-terminale sierico (CTX-1) dal basale a 6 mesi tra i gruppi di trattamento e placebo
Lasso di tempo: Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
Serum CTX è un telopeptide che può essere utilizzato come biomarcatore nel siero per misurare il tasso di ricambio osseo. Il test CTX misura la presenza e la concentrazione di una sequenza peptidica reticolata del collagene di tipo I, che si trova, tra gli altri tessuti, nelle ossa. Questa specifica sequenza peptidica è correlata al turnover osseo perché è la porzione che viene scissa dagli osteoclasti durante il riassorbimento osseo e i suoi livelli sierici sono quindi proporzionali all'attività osteoclastica al momento del prelievo del campione di sangue. Sebbene si dica che i valori normali di laboratorio siano compresi tra 50 pg/mL e 450 pg/mL, i livelli sierici in pazienti sani che non assumono bifosfonati tendono ad essere superiori a 300 pg/mL. Questo viene misurato al basale ea 6 mesi tra i 2 gruppi e confrontato.
Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
variazione del siero procollagene I intatto N-terminale (P1NP) misurata in mcg/L dal basale a 6 mesi tra i gruppi di trattamento e placebo
Lasso di tempo: Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
I propeptidi di procollagene di tipo I derivano dal collagene di tipo I, che è il tipo di collagene più comune presente nell'osso mineralizzato. Il propeptide procollagene di tipo I N-terminale (P1NP) è considerato il marker più sensibile della formazione ossea ed è particolarmente utile per monitorare le terapie di formazione ossea e le terapie antiriassorbimento. Si misura attraverso un esame del sangue. Il sangue viene prelevato al basale ea 6 mesi tra i partecipanti di entrambi i gruppi e confrontato. Valori di riferimento per maschi adulti: 22-87 mcg/L; Donne adulte in premenopausa: 19-83 mcg/L; Donne adulte in postmenopausa: 16-96 mcg/L.
Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
Variazione del punteggio respiratorio Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) dal basale a 6 mesi tra i gruppi di trattamento e placebo
Lasso di tempo: Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
Il Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) è un risultato convalidato riportato dal paziente (PRO) contenente sia scale generiche che scale specifiche per la fibrosi cistica (CF). Il CFQ-R misura il funzionamento in una varietà di domini, tra cui il funzionamento fisico, la vitalità, la percezione della salute, i sintomi respiratori, l'onere del trattamento, il funzionamento del ruolo, il funzionamento emotivo e il funzionamento sociale. Ogni dominio CFQ-R produce punteggi standardizzati che vanno da 0 a 100; punteggi di dominio più elevati indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute. Lo studio si propone di esaminare i cambiamenti nei punteggi CFQ-R-respiratorio tra i due gruppi. Il questionario viene somministrato al basale e alle visite di follow-up. La variazione del punteggio dal basale a 6 mesi viene registrata e confrontata.
Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
Variazione della percentuale di FEV1 dal basale a 6 mesi tra i gruppi di trattamento e placebo
Lasso di tempo: Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi
FEV1 misura il funzionamento polmonare tra i pazienti con fibrosi cistica. La spirometria viene utilizzata per la misurazione del FEV1. La spirometria viene eseguita inspirando profondamente ed espirando con forza in uno spirometro (il dispositivo che registra le varie misurazioni della funzione polmonare). Il volume espiratorio forzato di un secondo (FEV1) è una misura di quanta aria può essere espirata in un secondo dopo una profonda inspirazione. Nelle persone normali la percentuale del valore FEV1 previsto è dell'80% o superiore. il 60%-69% è moderatamente anormale; 35%-49% gravemente anormale e meno del 35% molto gravemente anormale. Nei pazienti con fibrosi cistica di solito è inferiore al normale. Il test viene somministrato al basale e alle visite di follow-up. La variazione del punteggio dal basale a 6 mesi viene registrata e confrontata.
Visita di riferimento/iscrizione e a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 aprile 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00107135

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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