CFBD가 있는 생식기능저하증 여성을 위한 파일럿 E2
2019년 4월 16일 업데이트: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University
낭포성 섬유증 및 골감소증이 있는 성선기능저하증 여성에 대한 에스트라디올의 효과를 평가하는 파일럿 연구
이 연구는 낭포성 섬유증이 있는 성선기능저하증 여성에게 투여했을 때 매일 경구용 에스트로겐 보충제가 뼈 건강, 성 및 생식 건강, 삶의 질, 염증 지표 및 폐 기능에 미치는 영향을 평가하기 위한 전향적, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 연구입니다. 관련 골질환(CFBD).
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)은 비 히스패닉계 백인에서 가장 흔한 치명적인 유전병입니다. CF는 빈번한 폐 감염, 만성 염증 및 진행성 폐 부전을 초래합니다. 의료 기술의 발전으로 CF 환자의 수명이 길어졌습니다. 2010년에 태어나 CF 진단을 받은 여성의 평균 생존 기간은 37년으로 예상됩니다. CF 환자는 현재 낭포성 섬유증 관련 골질환(CFBD), 사춘기 지연으로 나타나는 성선기능저하증, 조기 난소 부전 또는 시상하부성 성선기능저하증과 같은 합병증이 발생할 만큼 충분히 오래 살고 있습니다. CF가 없는 여성의 이러한 동반이환은 에스트로겐 보충으로 개선될 수 있습니다.
에스트로겐으로 생식선 기능 저하(낮은 에스트로겐 수치) 여성을 치료하면 뼈 건강이 개선되고 뼈 손실 속도가 느려지며 뼈 교체 지표가 감소할 수 있다는 것은 잘 알려져 있습니다. 생식선 기능 저하 여성에게 제공되는 보충 에스트로겐은 폐경기 주변 증상의 감소 및 삶의 질을 향상시킬 수 있는 성기능 개선을 포함하여 성 및 생식 건강을 개선할 수 있습니다. CF가 있는 성선기능저하증 여성에 대한 에스트로겐 치료의 효과를 조사한 연구는 거의 없습니다. 이 연구의 목적은 CFBD가 있는 성선기능저하증 여성에게 매일 경구 에스트로겐 보충제를 투여하면 뼈 건강, 성 및 생식 건강, 삶의 질이 향상되고 염증 및 폐 기능 지표가 수정된다는 가설을 테스트하는 것입니다.
연구 유형
중재적
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
- 성인 및 청소년 여성 CF 환자(연령 ≥ 18세),
- 낭포성 섬유증의 일상적인 추적 관찰을 위해 CF 클리닉에 제출,
- E2 수준 < 25로 정의되는 성선기능저하증 여성,
- T- 또는 Z-점수가 -1 미만인 등록 후 2년 이내에 이중 에너지 X선 흡광계(DEXA) 스캔,
- 경구 약물을 견딜 수 있습니다.
제외 기준:
- 피험자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인으로부터 정보에 입각한 동의를 얻거나 거부할 수 없음,
- 임신,
- 연구자 또는 연구 팀의 의견에 따라 연구에 참여하기에는 너무 아프다.
- 전신 에스트로겐의 현재 사용,
- 지난 2년 이내에 혈전색전증 사건의 병력,
- 조짐이 있는 편두통의 역사,
- 인자 V 라이덴(Factor V Leiden) 또는 단백질 C 또는 S 결핍의 이전 진단을 포함한 과응고성,
- 현재 흡연자,
- 유방암 또는 자궁암 진단 이력,
- 담석증 또는 간경변증을 동반한 현재 유의미한 간 질환,
- 폐 또는 간 이식 후 상태,
- 전신 스테로이드의 현재 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군
치료군은 6개월 동안 매일 에스트라디올 2mg을 경구 투여합니다.
약은 환자에게 우편으로 발송됩니다.
모든 연구 약물은 Investigational Drug Pharmacy에서 조제합니다.
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이 부문의 참가자는 6개월 동안 매일 에스트라디올 2mg 경구 투여를 받습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 플라시보 그룹
위약 그룹은 6개월 동안 매일 위약 경구 투여를 받게 됩니다.
약은 환자에게 우편으로 발송됩니다.
위약은 임상시험약국에서 조제할 것입니다.
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위약군은 6개월 동안 매일 위약 경구 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료군과 위약군 사이에서 기준선에서 6개월까지 밀리리터당 피코그램(pg/mL) 단위의 혈청 에스트라디올 수치 변화
기간: 기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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혈청 에스트라디올은 혈액 내 호르몬 에스트라디올의 양을 측정합니다.
수준은 기준선/등록 방문 및 6개월에 수행되는 혈액 검사를 사용하여 측정됩니다.
Mayo Medical Laboratories에 따르면 생리 중인 여성의 에스트라디올(E2) 정상 수치는 밀리리터당 15~350피코그램(pg/mL)입니다.
두 그룹 간의 에스트라디올 수준을 기록하고 기준선에서 6개월까지 비교합니다.
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기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료군과 위약군 사이에서 기준선에서 6개월까지의 혈청 카르복시-말단 콜라겐 교차결합(CTX-1)의 변화
기간: 기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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Serum CTX는 골교체율을 측정하기 위해 혈청에서 바이오마커로 사용할 수 있는 텔로펩티드입니다.
CTX 테스트는 다른 조직 중에서 뼈에서 발견되는 유형 I 콜라겐의 가교 펩티드 서열의 존재와 농도를 측정합니다.
이 특정 펩타이드 서열은 골 재흡수 동안 파골 세포에 의해 절단되는 부분이기 때문에 골 전환율과 관련이 있으며, 따라서 혈청 수준은 혈액 샘플을 채취할 때 파골 세포 활동에 비례합니다.
실험실 정상 범위는 50pg/mL에서 450pg/mL 사이라고 하지만 비스포스포네이트를 복용하지 않는 건강한 환자의 혈청 수치는 300pg/mL 이상인 경향이 있습니다.
이것은 두 그룹 사이의 기준선과 6개월에 측정되고 비교됩니다.
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기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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치료군과 위약군 사이에서 기준선에서 6개월까지 mcg/L로 측정한 혈청 프로콜라겐 I 온전한 N-말단(P1NP)의 변화
기간: 기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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프로콜라겐 유형 I 프로펩티드는 광물화된 뼈에서 발견되는 가장 일반적인 콜라겐 유형인 콜라겐 유형 I에서 파생됩니다.
프로콜라겐 유형 I N-말단 프로펩티드(P1NP)는 뼈 형성의 가장 민감한 마커로 간주되며 뼈 형성 요법 및 흡수 억제 요법을 모니터링하는 데 특히 유용합니다.
혈액검사를 통해 측정합니다.
두 그룹의 참가자 사이에서 기준선과 6개월에 혈액을 채취하고 비교합니다.
성인 남성 기준치: 22-87mcg/L; 폐경 전 성인 여성: 19-83mcg/L; 폐경 후 성인 여성: 16-96mcg/L.
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기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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치료군과 위약군 사이에서 기준선에서 6개월까지의 낭포성 섬유증 설문지 개정(CFQ-R) 호흡 점수의 변화
기간: 기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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낭포성 섬유증 설문지 개정판(CFQ-R)은 낭포성 섬유증(CF)에 특정한 척도와 일반적인 척도를 모두 포함하는 검증된 환자 보고 결과(PRO)입니다.
CFQ-R은 신체 기능, 활력, 건강 인식, 호흡기 증상, 치료 부담, 역할 기능, 감정 기능 및 사회적 기능을 포함한 다양한 영역에서 기능을 측정합니다.
각 CFQ-R 도메인은 0에서 100까지의 표준화된 점수를 산출합니다. 더 높은 영역 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
이 연구는 두 그룹 간의 CFQ-R-Respiratory 점수의 변화를 살펴보는 것을 목표로 합니다.
설문지는 기준선 및 후속 방문에서 관리됩니다.
베이스라인에서 6개월까지의 점수 변화를 기록하고 비교합니다.
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기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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치료군과 위약군에서 기준선에서 6개월까지의 FEV1 백분율 변화
기간: 기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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FEV1은 낭포성 섬유증 환자의 폐 기능을 측정합니다.
폐활량 측정법은 FEV1 측정에 사용됩니다. 폐활량 측정법은 폐활량계(폐 기능의 다양한 측정치를 기록하는 장치)로 깊게 숨을 들이마시고 힘차게 내쉬는 방식으로 수행됩니다.
강제 호기량 1초(FEV1)는 심호흡 후 1초 동안 얼마나 많은 공기를 내쉴 수 있는지를 측정한 것입니다.
정상인의 경우 예측 FEV1 값의 백분율은 80% 이상입니다.
60%-69%는 약간 비정상입니다. 35%-49%는 심각한 비정상이고 35% 미만은 매우 심각한 비정상입니다.
낭포성 섬유증 환자에서는 일반적으로 정상보다 적습니다.
테스트는 기준선과 후속 방문에서 관리됩니다.
베이스라인에서 6개월까지의 점수 변화를 기록하고 비교합니다.
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기준선/등록 방문 및 6개월 시점
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2019년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2021년 6월 1일
연구 완료 (예상)
2021년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 10월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 29일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 4월 16일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
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