Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilot E2 for hypogonadale kvinner med CFBD

16. april 2019 oppdatert av: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Pilotstudie som evaluerer effekten av østradiol for hypogonadale kvinner med cystisk fibrose og osteopeni

Studien er en prospektiv, dobbeltblindet, placebokontrollert, randomisert studie for å evaluere effekten av daglige orale østrogentilskudd på beinhelse, seksuell og reproduktiv helse, livskvalitet og markører for betennelse og lungefunksjon når det gis til hypogonadale kvinner med cystisk fibrose. relatert beinsykdom (CFBD).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er den vanligste dødelige arvelige sykdommen hos ikke-spanske hvite; CF resulterer i hyppige lungeinfeksjoner, kroniske betennelser og progressiv lungesvikt. Med fremskritt innen medisinsk behandling, lever pasienter med CF lenger. Median overlevelse for kvinner med CF født og diagnostisert i 2010 anslås å være 37 år. Pasienter med CF lever nå lenge nok til å utvikle komorbiditeter som cystisk fibrose-relatert beinsykdom (CFBD), hypogonadisme som manifesterer seg som pubertetsforsinkelse, for tidlig ovarieinsuffisiens eller hypotalamus hypogonadisme. Disse komorbiditetene hos kvinner uten CF kan forbedres ved østrogentilskudd.

Det er veletablert at behandling av hypogonadale (lave østrogennivåer) kvinner med østrogen kan forbedre beinhelsen deres, redusere frekvensen av bentap og redusere beinomsetningsmarkører. Supplerende østrogen gitt til hypogonadale kvinner kan forbedre seksuell og reproduktiv helse, inkludert reduksjon av perimenopausale symptomer og forbedring av seksuell funksjon som kan forbedre livskvaliteten. Det er svært lite forskning som undersøker effekten av østrogenbehandling for hypogonadale kvinner med CF. Formålet med denne studien er å teste hypotesen om at daglige orale østrogentilskudd gitt til hypogonadale kvinner med CFBD vil forbedre deres beinhelse, seksuelle og reproduktive helse, og livskvalitet og modifisere markører for betennelse og lungefunksjon.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne og unge kvinnelige CF-pasienter (alder ≥ 18 år),
  • presentere til CF-klinikken for rutinemessig oppfølging av cystisk fibrose,
  • hypogonadale kvinner definert som E2-nivå < 25,
  • dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) skanning innen 2 år etter påmelding med T- eller Z-score < -1,
  • i stand til å tolerere orale medisiner.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å innhente eller avslå informert samtykke fra subjektet og/eller juridisk autorisert representant,
  • Svangerskap,
  • For syk til å delta i studien basert på etterforskerens eller studieteamets mening,
  • Nåværende bruk av systemisk østrogen,
  • Anamnese med tromboembolisk hendelse de siste 2 årene,
  • Historie om migrene med aura,
  • Hyperkoagulabilitet inkludert tidligere diagnose av faktor V Leiden eller protein C- eller S-mangel,
  • Nåværende røyker,
  • Historie med diagnose med bryst- eller livmorkreft,
  • Nåværende betydelig leversykdom med kolelitiasis eller skrumplever,
  • Status etter lunge- eller levertransplantasjon,
  • Nåværende bruk av systemiske steroider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsgruppe
Behandlingsgruppen vil få Estradiol 2 mg oralt daglig i 6 måneder. Medisiner vil bli sendt til pasienten. Alle studiemedikamenter vil bli utlevert av Investigational Drug Pharmacy.
Legemiddel: Østradiol 2 mg
Deltakere i denne armen vil få Estradiol 2 mg oralt daglig i 6 måneder
Andre navn:
  • Estrace
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebogruppen vil få placebo oralt daglig i 6 måneder. Medisiner vil bli sendt til pasienten. Placebo vil bli utlevert av Investigational Drug Pharmacy.
Annen: Placebo
Placebogruppen vil få placebo oralt daglig i 6 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serum østradiolnivå i pikogram per milliliter (pg/ml) fra baseline til 6 måneder blant behandlings- og placebogruppene
Tidsramme: Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
Serum østradiol måler mengden av hormonet østradiol i blodet. Nivået måles ved hjelp av en blodprøve som utføres ved baseline/registreringsbesøk og ved 6 måneder. Ifølge Mayo Medical Laboratories varierer normale nivåer av østradiol (E2) for menstruerende kvinner fra 15 til 350 pikogram per milliliter (pg/ml). Nivåene av østradiol blant begge grupper registreres og sammenlignes fra baseline til 6 måneder.
Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serumkarboksyterminale kollagenkryssbindinger (CTX-1) fra baseline til 6 måneder blant behandlings- og placebogruppene
Tidsramme: Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
Serum CTX er et telopeptid som kan brukes som en biomarkør i serumet for å måle beinomsetningshastigheten. CTX-testen måler for tilstedeværelse og konsentrasjon av en tverrbundet peptidsekvens av type I kollagen, som blant annet finnes i bein. Denne spesifikke peptidsekvensen er relatert til beinomsetning fordi det er delen som spaltes av osteoklaster under benresorpsjon, og serumnivåene er derfor proporsjonale med osteoklastisk aktivitet på tidspunktet blodprøven tas. Selv om laboratoriets normalverdier sies å være mellom 50 pg/ml og 450 pg/mL, har serumnivåer hos friske pasienter som ikke tar bisfosfonater en tendens til å være over 300 pg/ml. Dette måles ved baseline og ved 6 måneder mellom de 2 gruppene og sammenlignes.
Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
endring i Serum Procollagen I Intact N-Terminal (P1NP) målt i mcg/L fra baseline til 6 måneder blant behandlings- og placebogruppene
Tidsramme: Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
Procollagen type I propeptider er avledet fra kollagen type I, som er den vanligste kollagentypen som finnes i mineralisert bein. Procollagen type I N-terminalt propeptid (P1NP) regnes som den mest følsomme markøren for bendannelse og er spesielt nyttig for å overvåke bendannelsesterapier og antiresorptive terapier. Det måles gjennom en blodprøve. Blod blir tatt ved baseline og ved 6 måneder blant deltakerne i begge gruppene og sammenlignet. Referanseverdier for voksen hann: 22-87 mcg/L; Voksen kvinne premenopausal: 19-83 mcg/L; Voksen kvinne postmenopausal: 16-96 mcg/L.
Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
Endring i Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) respirasjonsscore fra baseline til 6 måneder blant behandlings- og placebogruppene
Tidsramme: Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) er et validert pasientrapportert utfall (PRO) som inneholder både generiske skalaer og skalaer spesifikke for cystisk fibrose (CF). CFQ-R måler funksjon på en rekke områder, inkludert fysisk funksjon, vitalitet, helseoppfatninger, luftveissymptomer, behandlingsbelastning, rollefungering, emosjonell funksjon og sosial funksjon. Hvert CFQ-R-domene gir standardiserte skårer fra 0 til 100; høyere domenescore indikerer bedre helserelatert livskvalitet. Studien tar sikte på å se på endringene i CFQ-R-respirasjonsskåre blant de to gruppene. Spørreskjemaet blir administrert ved baseline og ved oppfølgingsbesøk. Endringen i poengsum fra baseline til 6 måneder registreres og sammenlignes.
Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
Endring i prosentandel av FEV1 fra baseline til 6 måneder blant behandlings- og placebogruppene
Tidsramme: Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder
FEV1 måler lungefunksjonen blant pasienter med cystisk fibrose. Spirometri brukes til måling av FEV1. Spirometri utføres ved dyp inhalering og kraftig utpust inn i et spirometer (enheten som registrerer de ulike målingene av lungefunksjonen). Forsert ekspirasjonsvolum-ett sekund (FEV1) er et mål på hvor mye luft som kan pustes ut i løpet av ett sekund etter en dyp innånding. Hos normale mennesker er prosentandelen av antatt FEV1-verdi 80 % eller høyere. 60%-69% er moderat unormale; 35 %-49 % alvorlig unormal og mindre enn 35 % svært alvorlig unormal. Hos pasienter med cystisk fibrose er det vanligvis mindre enn normalt. Testen administreres ved baseline og ved oppfølgingsbesøk. Endringen i poengsum fra baseline til 6 måneder registreres og sammenlignes.
Baseline/påmeldingsbesøk og ved 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2019

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2021

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00107135

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere