CFBD 性腺功能减退妇女的 E2 试点
2019年4月16日 更新者：Vin Tangpricha, MD, PH.D、Emory University
初步研究评估雌二醇对患有囊性纤维化和骨质减少的性腺功能减退症妇女的影响
该研究是一项前瞻性、双盲、安慰剂对照的随机研究，旨在评估每日口服雌激素补充剂对患有囊性纤维化的性腺功能减退女性的骨骼健康、性健康和生殖健康、生活质量以及炎症和肺功能标志物的影响相关骨病（CFBD）。
研究概览
详细说明
囊性纤维化 (CF) 是非西班牙裔白人中最常见的致命遗传性疾病； CF导致频繁的肺部感染、慢性炎症和进行性肺衰竭。 随着医疗保健的进步，CF 患者的寿命更长。 2010 年出生并诊断为 CF 的女性的中位生存期预计为 37 年。 CF 患者现在的寿命足够长，可以发展合并症，如囊性纤维化相关骨病 (CFBD)、表现为青春期延迟的性腺功能减退症、卵巢早衰或下丘脑性腺功能减退症。 没有 CF 的女性的这些合并症可以通过补充雌激素得到改善。
众所周知，用雌激素治疗性腺机能减退（雌激素水平低）的女性可以改善她们的骨骼健康，减缓骨质流失速度并降低骨转换指标。 给予性腺功能减退妇女补充雌激素可以改善性健康和生殖健康，包括减少围绝经期症状和改善性功能，从而提高生活质量。 很少有研究调查雌激素治疗对患有 CF 的性腺功能减退妇女的影响。 本研究的目的是检验这样一个假设，即每天给患有 CFBD 的性腺功能减退妇女口服雌激素补充剂将改善她们的骨骼健康、性健康和生殖健康以及生活质量，并改变炎症和肺功能的标志物。
研究类型
介入性
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 成年和青少年女性 CF 患者（年龄≥18 岁），
- 到 CF 诊所进行囊性纤维化的常规随访，
- 性腺功能减退女性定义为 E2 水平 < 25，
- 入组后 2 年内双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 扫描，T 或 Z 分数 < -1，
- 能够耐受口服药物。
排除标准：
- 无法获得或拒绝受试者和/或合法授权代表的知情同意，
- 怀孕，
- 根据研究者或研究团队的意见，病情太重无法参加研究，
- 目前使用全身性雌激素，
- 过去 2 年内的血栓栓塞事件史，
- 有先兆偏头痛史，
- 高凝状态，包括先前诊断为因子 V Leiden 或蛋白 C 或 S 缺乏症，
- 目前吸烟者，
- 乳腺癌或子宫癌的诊断史，
- 目前患有胆石症或肝硬化的重大肝病，
- 肺或肝移植后的状态，
- 目前使用全身性类固醇
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组
治疗组将每天口服雌二醇 2 毫克，持续 6 个月。
药物将邮寄给患者。
所有研究药物都将由研究药物药房配药。
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该组的参与者将每天口服 2 毫克雌二醇，持续 6 个月
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂组
安慰剂组将每天口服安慰剂，持续 6 个月。
药物将邮寄给患者。
安慰剂将由研究药物药房配药。
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安慰剂组将每天口服安慰剂，持续 6 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗组和安慰剂组从基线到 6 个月的血清雌二醇水平变化，单位为皮克每毫升 (pg/mL)
大体时间：基线/注册访问和 6 个月
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血清雌二醇测量血液中雌二醇激素的含量。
该水平是使用在基线/登记访问和 6 个月时进行的血液测试来测量的。
根据 Mayo Medical Laboratories 的数据，经期女性的正常雌二醇 (E2) 水平为每毫升 15 至 350 皮克 (pg/mL)。
记录两组的雌二醇水平，并从基线到 6 个月进行比较。
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基线/注册访问和 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗组和安慰剂组血清羧基末端胶原蛋白交联 (CTX-1) 从基线到 6 个月的变化
大体时间：基线/注册访问和 6 个月
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血清 CTX 是一种端肽，可用作血清中的生物标志物以测量骨转换率。
CTX 测试测量 I 型胶原的交联肽序列的存在和浓度，在其他组织中，在骨骼中发现。
这种特定的肽序列与骨转换有关，因为它是在骨吸收过程中被破骨细胞切割的部分，因此其血清水平与抽取血样时的破骨细胞活性成正比。
虽然据说实验室正常范围在 50 pg/mL 和 450 pg/mL 之间，但未服用双膦酸盐的健康患者的血清水平往往高于 300 pg/mL。
这是在基线和 6 个月时在两组之间测量并进行比较的。
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基线/注册访问和 6 个月
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治疗组和安慰剂组从基线到 6 个月的血清前胶原 I 完整 N 末端 (P1NP) 的变化（以 mcg/L 为单位）
大体时间：基线/注册访问和 6 个月
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I 型前胶原前肽源自 I 型胶原，这是在矿化骨中发现的最常见的胶原类型。
I 型前胶原 N 末端前肽 (P1NP) 被认为是骨形成最敏感的标志物，特别适用于监测骨形成疗法和抗再吸收疗法。
它是通过验血来测量的。
在基线和 6 个月时抽取两组参与者的血液并进行比较。
成年男性参考值：22-87 mcg/L；成年女性绝经前：19-83 mcg/L；成年女性绝经后：16-96 mcg/L。
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基线/注册访问和 6 个月
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治疗组和安慰剂组囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸评分从基线到 6 个月的变化
大体时间：基线/注册访问和 6 个月
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囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 是经过验证的患者报告结果 (PRO)，包含通用量表和囊性纤维化 (CF) 特定量表。
CFQ-R 衡量各个领域的功能，包括身体功能、活力、健康感知、呼吸系统症状、治疗负担、角色功能、情绪功能和社会功能。
每个 CFQ-R 域都会产生从 0 到 100 的标准化分数；更高的领域分数表明更好的健康相关生活质量。
该研究旨在观察两组之间 CFQ-R-Respiratory 分数的变化。
调查问卷在基线和随访时进行。
记录并比较从基线到 6 个月的分数变化。
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基线/注册访问和 6 个月
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治疗组和安慰剂组 FEV1 从基线到 6 个月的百分比变化
大体时间：基线/注册访问和 6 个月
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FEV1 测量囊性纤维化患者的肺功能。
肺活量测定法用于测量 FEV1。肺活量测定是通过深吸气并用力呼气到肺活量计（记录肺功能各种测量值的设备）中进行的。
每秒用力呼气量 (FEV1) 是衡量深吸气后一秒钟内可以呼出多少空气的量度。
在正常人中，预计 FEV1 值的百分比为 80% 或更高。
60%-69%为中度异常； 35%-49% 严重异常，不到 35% 非常严重异常。
在囊性纤维化患者中，它通常低于正常值。
该测试在基线和后续访问时进行。
记录并比较从基线到 6 个月的分数变化。
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基线/注册访问和 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2019年4月1日
初级完成 (预期的)
2021年6月1日
研究完成 (预期的)
2021年6月1日
研究注册日期
首次提交
2018年10月29日
首先提交符合 QC 标准的
2018年10月29日
首次发布 (实际的)
2018年10月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年4月16日
最后验证
2019年4月1日
更多信息
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