Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilot E2 dla kobiet z hipogonadyzmem z CFBD

16 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Badanie pilotażowe oceniające wpływ estradiolu na kobiety z hipogonadyzmem z mukowiscydozą i osteopenią

Badanie to jest prospektywnym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym badaniem mającym na celu ocenę wpływu codziennych doustnych suplementów estrogenu na zdrowie kości, zdrowie seksualne i reprodukcyjne, jakość życia oraz markery stanu zapalnego i czynność płuc kobietom z hipogonadyzmem i mukowiscydozą powiązana choroba kości (CFBD).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest najczęstszą śmiertelną chorobą dziedziczną u białych nie-Latynosów; CF skutkuje częstymi infekcjami płuc, przewlekłym stanem zapalnym i postępującą niewydolnością płuc. Dzięki postępom w opiece medycznej pacjenci z mukowiscydozą żyją dłużej. Przewiduje się, że mediana przeżycia kobiet z mukowiscydozą urodzonych i zdiagnozowanych w 2010 roku wyniesie 37 lat. Pacjenci z mukowiscydozą żyją obecnie wystarczająco długo, aby rozwinąć choroby współistniejące, takie jak choroba kości związana z mukowiscydozą (CFBD), hipogonadyzm objawiający się opóźnieniem dojrzewania płciowego, przedwczesna niewydolność jajników lub hipogonadyzm podwzgórza. Te choroby współistniejące u kobiet bez mukowiscydozy można złagodzić poprzez suplementację estrogenami.

Powszechnie wiadomo, że leczenie estrogenem kobiet z hipogonadyzmem (niski poziom estrogenu) może poprawić ich zdrowie kości, spowolnić tempo utraty masy kostnej i zmniejszyć markery obrotu kostnego. Uzupełniający estrogen podawany kobietom z hipogonadyzmem może poprawić zdrowie seksualne i reprodukcyjne, w tym zmniejszyć objawy okołomenopauzalne i poprawić funkcje seksualne, co może poprawić jakość życia. Istnieje bardzo niewiele badań dotyczących wpływu leczenia estrogenami na kobiety z mukowiscydozą z hipogonadyzmem. Celem tego badania jest przetestowanie hipotezy, że codzienne doustne suplementy estrogenu podawane kobietom z hipogonadyzmem z CFBD poprawią ich zdrowie kości, zdrowie seksualne i reprodukcyjne oraz jakość życia oraz zmodyfikują markery stanu zapalnego i czynność płuc.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorosłe i nastoletnie pacjentki z mukowiscydozą (w wieku ≥ 18 lat),
  • zgłoszenie się do poradni mukowiscydozy w celu rutynowej kontroli mukowiscydozy,
  • kobiety z hipogonadyzmem definiowane jako poziom E2 < 25,
  • skan absorpcjometrii rentgenowskiej podwójnej energii (DEXA) w ciągu 2 lat od rejestracji z T- lub Z-score < -1,
  • toleruje leki doustne.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność uzyskania lub odmowa uzyskania świadomej zgody od podmiotu i/lub przedstawiciela ustawowego,
  • Ciąża,
  • Zbyt chory, aby uczestniczyć w badaniu na podstawie opinii badacza lub zespołu badawczego,
  • Obecne stosowanie ogólnoustrojowego estrogenu,
  • Historia zdarzenia zakrzepowo-zatorowego w ciągu ostatnich 2 lat,
  • Historia migreny z aurą,
  • nadkrzepliwość, w tym wcześniej rozpoznany niedobór czynnika V Leiden lub białka C lub S,
  • Obecny palacz,
  • historia rozpoznania raka piersi lub macicy,
  • Obecna istotna choroba wątroby z kamicą żółciową lub marskością wątroby,
  • Stan po przeszczepie płuc lub wątroby,
  • Obecne stosowanie ogólnoustrojowych sterydów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna
Grupa leczona będzie otrzymywać codziennie doustnie 2 mg estradiolu przez 6 miesięcy. Leki zostaną wysłane do pacjenta. Wszystkie badane leki będą wydawane przez Investigational Drug Pharmacy.
Lek: Estradiol 2mg
Uczestnicy tej grupy będą otrzymywać doustnie 2 mg estradiolu codziennie przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Estrace
Komparator placebo: Grupa placebo
Grupa placebo będzie codziennie otrzymywać placebo doustnie przez 6 miesięcy. Leki zostaną wysłane do pacjenta. Placebo będzie wydawane przez Investigational Drug Pharmacy.
Inny: Placebo
Grupa placebo będzie codziennie otrzymywać placebo doustnie przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu estradiolu w surowicy w pikogramach na mililitr (pg/ml) od wartości początkowej do 6 miesięcy w grupie leczonej i placebo
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
Estradiol w surowicy mierzy ilość hormonu estradiolu we krwi. Poziom jest mierzony za pomocą badania krwi, które przeprowadza się podczas wizyty początkowej/rejestracyjnej i po 6 miesiącach. Według Mayo Medical Laboratories normalny poziom estradiolu (E2) u kobiet w okresie menstruacji wynosi od 15 do 350 pikogramów na mililitr (pg/ml). Poziomy estradiolu w obu grupach są rejestrowane i porównywane od wartości wyjściowej do 6 miesięcy.
Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w karboksy-końcowych wiązaniach krzyżowych kolagenu w surowicy (CTX-1) od wartości początkowej do 6 miesięcy w grupie leczonej i placebo
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
Surowica CTX jest telopeptydem, który może być stosowany jako biomarker w surowicy do pomiaru szybkości obrotu kostnego. Test CTX mierzy obecność i stężenie sieciującej sekwencji peptydowej kolagenu typu I, występującej m.in. w kościach. Ta specyficzna sekwencja peptydowa dotyczy obrotu kostnego, ponieważ jest to część, która jest rozszczepiana przez osteoklasty podczas resorpcji kości, a zatem jej poziomy w surowicy są proporcjonalne do aktywności osteoklastów w momencie pobierania próbki krwi. Chociaż uważa się, że prawidłowe zakresy laboratoryjne wynoszą od 50 pg/ml do 450 pg/ml, poziomy w surowicy u zdrowych pacjentów nieprzyjmujących bisfosfonianów zwykle przekraczają 300 pg/ml. Jest to mierzone na początku badania i po 6 miesiącach między dwiema grupami i porównywane.
Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
zmiana nienaruszonego N-końca surowicy prokolagenu I (P1NP) mierzona w mcg/l od wartości początkowej do 6 miesięcy w grupie leczonej i placebo
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
Propeptydy prokolagenu typu I pochodzą z kolagenu typu I, który jest najczęściej występującym typem kolagenu w zmineralizowanej kości. N-końcowy propeptyd prokolagenu typu I (P1NP) jest uważany za najbardziej czuły marker kościotworzenia i jest szczególnie przydatny w monitorowaniu terapii kościotworzenia i terapii antyresorpcyjnych. Mierzy się ją poprzez badanie krwi. Krew jest pobierana na linii podstawowej i po 6 miesiącach wśród uczestników obu grup i porównywana. Wartości referencyjne dla dorosłego mężczyzny: 22-87 mcg/L; Dorosłe kobiety przed menopauzą: 19-83 mcg/L; Dorosłe kobiety po menopauzie: 16-96 mcg/L.
Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
Zmiana punktacji układu oddechowego w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) od wartości początkowej do 6 miesięcy w grupie leczonej i placebo
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
Zrewidowany kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R) jest zatwierdzonym wynikiem zgłaszanym przez pacjentów (PRO) zawierającym zarówno skale ogólne, jak i skale specyficzne dla mukowiscydozy (CF). CFQ-R mierzy funkcjonowanie w różnych domenach, w tym funkcjonowanie fizyczne, witalność, postrzeganie zdrowia, objawy ze strony układu oddechowego, obciążenie związane z leczeniem, funkcjonowanie w rolach, funkcjonowanie emocjonalne i funkcjonowanie społeczne. Każda domena CFQ-R daje znormalizowane wyniki w zakresie od 0 do 100; wyższe wyniki domeny wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Badanie ma na celu przyjrzenie się zmianom w wynikach CFQ-R-Respiratory w obu grupach. Kwestionariusz jest podawany na początku badania i podczas wizyt kontrolnych. Rejestruje się i porównuje zmianę wyniku od linii bazowej do 6 miesięcy.
Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
Zmiana odsetka FEV1 od wartości początkowej do 6 miesięcy w grupie leczonej i placebo
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach
FEV1 mierzy funkcjonowanie płuc wśród pacjentów z mukowiscydozą. Spirometria służy do pomiaru FEV1. Spirometria jest wykonywana poprzez głęboki wdech i mocny wydech do spirometru (urządzenia rejestrującego różne pomiary czynności płuc). Wymuszona objętość wydechowa na jedną sekundę (FEV1) jest miarą tego, ile powietrza można wydychać w ciągu jednej sekundy po głębokim wdechu. U zdrowych ludzi odsetek przewidywanej wartości FEV1 wynosi 80% lub więcej. 60% -69% jest umiarkowanie nienormalnych; 35% -49% z poważnymi zaburzeniami i mniej niż 35% z bardzo poważnymi zaburzeniami. U pacjentów z mukowiscydozą jest zwykle mniejszy niż normalnie. Test jest podawany na początku badania i podczas wizyt kontrolnych. Rejestruje się i porównuje zmianę wyniku od linii bazowej do 6 miesięcy.
Wizyta wyjściowa/rejestracyjna i po 6 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00107135

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj