Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilot E2 för hypogonadala kvinnor med CFBD

16 april 2019 uppdaterad av: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Pilotstudie som utvärderar effekterna av estradiol för hypogonadala kvinnor med cystisk fibros och osteopeni

Studien är en prospektiv, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad studie för att utvärdera effekterna av dagliga orala östrogentillskott på benhälsa, sexuell och reproduktiv hälsa, livskvalitet och markörer för inflammation och lungfunktion när de ges till hypogonadala kvinnor med cystisk fibros relaterad bensjukdom (CFBD).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cystisk fibros (CF) är den vanligaste dödliga ärftliga sjukdomen hos icke-spansktalande vita; CF resulterar i frekventa lunginfektioner, kronisk inflammation och progressiv lungsvikt. Med framsteg inom sjukvården lever patienter med CF längre. Medianöverlevnaden för kvinnor med CF födda och diagnostiserade 2010 beräknas vara 37 år. Patienter med CF lever nu tillräckligt länge för att utveckla komorbiditeter som cystisk fibros-relaterad bensjukdom (CFBD), hypogonadism som manifesterar sig som pubertetsförsening, för tidig ovarieinsufficiens eller hypotalamus hypogonadism. Dessa komorbiditeter hos kvinnor utan CF kan förbättras genom östrogentillskott.

Det är väl etablerat att behandling av hypogonadala (låga östrogennivåer) kvinnor med östrogen kan förbättra deras benhälsa, sakta ner hastigheten för benförlust och minska benomsättningsmarkörer. Kompletterande östrogen som ges till hypogonadala kvinnor kan förbättra sexuell och reproduktiv hälsa inklusive minskning av perimenopausala symtom och förbättring av sexuell funktion som kan förbättra livskvaliteten. Det finns mycket lite forskning som undersöker effekterna av östrogenbehandling för hypogonadala kvinnor med CF. Syftet med denna studie är att testa hypotesen att dagliga orala östrogentillskott som ges till hypogonadala kvinnor med CFBD kommer att förbättra deras benhälsa, sexuella och reproduktiva hälsa och livskvalitet och modifiera markörer för inflammation och lungfunktion.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna och ungdomar kvinnliga CF-patienter (ålder ≥ 18 år),
  • presenterar CF-kliniken för rutinmässig uppföljning av cystisk fibros,
  • hypogonadala kvinnor definierade som E2-nivå < 25,
  • dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DEXA) skanning inom 2 år efter registreringen med T- eller Z-poäng < -1,
  • kan tolerera orala mediciner.

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att erhålla eller avvisa informerat samtycke från försökspersonen och/eller juridiskt auktoriserad representant,
  • Graviditet,
  • För sjuk för att delta i studien baserad på utredarens eller studieteamets åsikt,
  • Nuvarande användning av systemiskt östrogen,
  • Historik av tromboembolisk händelse under de senaste 2 åren,
  • Historien om migrän med aura,
  • Hyperkoagulabilitet inklusive tidigare diagnos av faktor V Leiden eller protein C eller S-brist,
  • Aktuell rökare,
  • Historik med diagnos med bröst- eller livmodercancer,
  • Aktuell signifikant leversjukdom med kolelitiasis eller cirros,
  • Status efter lung- eller levertransplantation,
  • Nuvarande användning av systemiska steroider

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsgrupp
Behandlingsgruppen kommer att få Estradiol 2 mg oralt dagligen i 6 månader. Läkemedel kommer att skickas till patienten. Alla studieläkemedel kommer att dispenseras av Investigational Drug Pharmacy.
Läkemedel: Estradiol 2 mg
Deltagare i denna arm kommer att få Estradiol 2 mg oralt dagligen i 6 månader
Andra namn:
  • Estrace
Placebo-jämförare: Placebogruppen
Placebogruppen kommer att få placebo oralt dagligen i 6 månader. Läkemedel kommer att skickas till patienten. Placebo kommer att dispenseras av Investigational Drug Pharmacy.
Övrig: Placebo
Placebogruppen kommer att få placebo oralt dagligen i 6 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i serumöstradiolnivå i pikogram per milliliter (pg/ml) från baslinjen till 6 månader bland behandlings- och placebogrupperna
Tidsram: Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
Serumöstradiol mäter mängden av hormonet estradiol i blodet. Nivån mäts med hjälp av ett blodprov som görs vid baseline/inskrivningsbesök och vid 6 månader. Enligt Mayo Medical Laboratories varierar normala nivåer av östradiol (E2) för menstruerande kvinnor från 15 till 350 pikogram per milliliter (pg/ml). Nivåerna av östradiol bland båda grupperna registreras och jämförs från baslinjen till 6 månader.
Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i serumkarboxiterminala kollagen tvärbindningar (CTX-1) från baslinje till 6 månader bland behandlings- och placebogrupperna
Tidsram: Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
Serum CTX är en telopeptid som kan användas som en biomarkör i serumet för att mäta benomsättningshastigheten. CTX-testet mäter närvaron och koncentrationen av en tvärbunden peptidsekvens av typ I-kollagen, som bland annat finns i benvävnad. Denna specifika peptidsekvens hänför sig till benomsättning eftersom det är den del som klyvs av osteoklaster under benresorption, och dess serumnivåer är därför proportionella mot osteoklastisk aktivitet vid tidpunkten då blodprovet tas. Även om normala laboratorieintervall sägs vara mellan 50 pg/ml och 450 pg/ml, tenderar serumnivåerna hos friska patienter som inte tar bisfosfonater att vara över 300 pg/ml. Detta mäts vid baslinjen och vid 6 månader mellan de två grupperna och jämförs.
Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
förändring av Serum Procollagen I Intact N-Terminal (P1NP) mätt i mcg/L från baslinjen till 6 månader bland behandlings- och placebogrupperna
Tidsram: Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
Propeptider av prokollagen typ I härrör från kollagen typ I, som är den vanligaste kollagentypen som finns i mineraliserat ben. Prokollagen typ I N-terminal propeptid (P1NP) anses vara den mest känsliga markören för benbildning och den är särskilt användbar för att övervaka benbildningsterapier och antiresorptiva terapier. Det mäts genom ett blodprov. Blod tas vid baslinjen och efter 6 månader bland deltagarna i båda grupperna och jämförs. Referensvärden för vuxen man: 22-87 mcg/L; Vuxen kvinnlig premenopausal: 19-83 mcg/L; Vuxen kvinnlig postmenopausal: 16-96 mcg/L.
Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
Förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk poäng från baslinje till 6 månader bland behandlings- och placebogrupperna
Tidsram: Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) är ett validerat patientrapporterat resultat (PRO) som innehåller både generiska skalor och skalor specifika för cystisk fibros (CF). CFQ-R mäter funktion inom en mängd olika områden, inklusive fysisk funktion, vitalitet, hälsouppfattningar, andningssymtom, behandlingsbörda, rollfunktion, emotionell funktion och social funktion. Varje CFQ-R-domän ger standardiserade poäng som sträcker sig från 0 till 100; högre domänpoäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet. Studien syftar till att titta på förändringarna i CFQ-R-respiratoriska poäng bland de två grupperna. Frågeformuläret administreras vid baslinjen och vid uppföljningsbesök. Förändringen i poäng från Baseline till 6 månader registreras och jämförs.
Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
Förändring i procent av FEV1 från baslinjen till 6 månader bland behandlings- och placebogrupperna
Tidsram: Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader
FEV1 mäter lungfunktionen hos patienter med cystisk fibros. Spirometri används för mätning av FEV1. Spirometri utförs genom djup inandning och kraftfull utandning in i en spirometer (enheten som registrerar de olika mätningarna av lungfunktion). Forcerad utandningsvolym-en sekund (FEV1) är ett mått på hur mycket luft som kan andas ut på en sekund efter en djup inandning. Hos normala människor är andelen förutsagt FEV1-värde 80 % eller högre. 60%-69% är måttligt onormala; 35%-49% allvarligt onormalt och mindre än 35% mycket allvarligt onormalt. Hos patienter med cystisk fibros är det vanligtvis mindre än normalt. Testet administreras vid baslinjen och vid uppföljningsbesök. Förändringen i poäng från Baseline till 6 månader registreras och jämförs.
Baslinje/Inskrivningsbesök och vid 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emory University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 april 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

30 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00107135

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera