Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilot E2 pro hypogonadální ženy s CFBD

16. dubna 2019 aktualizováno: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Pilotní studie hodnotící účinky estradiolu u hypogonadálních žen s cystickou fibrózou a osteopenií

Studie je prospektivní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie k vyhodnocení účinků denních perorálních doplňků estrogenu na zdraví kostí, sexuální a reprodukční zdraví, kvalitu života a markery zánětu a plicních funkcí při podávání hypogonadálním ženám s cystickou fibrózou. související kostní onemocnění (CFBD).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cystická fibróza (CF) je nejčastější smrtelné dědičné onemocnění u nehispánských bělochů; CF má za následek časté plicní infekce, chronický zánět a progresivní plicní selhání. S pokrokem v lékařské péči žijí pacienti s CF déle. Medián přežití žen s CF narozených a diagnostikovaných v roce 2010 se odhaduje na 37 let. Pacienti s CF nyní žijí dostatečně dlouho na to, aby se u nich rozvinuly komorbidity, jako je onemocnění kostí související s cystickou fibrózou (CFBD), hypogonadismus projevující se opožděním puberty, předčasná ovariální insuficience nebo hypotalamický hypogonadismus. Tyto komorbidity u žen bez CF lze zlepšit suplementací estrogenů.

Je dobře známo, že léčba hypogonadálních (nízké hladiny estrogenu) žen estrogenem může zlepšit jejich zdraví kostí, zpomalit rychlost úbytku kostní hmoty a snížit markery kostního obratu. Doplňkový estrogen podávaný hypogonadálním ženám může zlepšit sexuální a reprodukční zdraví včetně snížení perimenopauzálních symptomů a zlepšení sexuálních funkcí, což může zlepšit kvalitu života. Existuje velmi málo výzkumů, které by zkoumaly účinky léčby estrogeny u hypogonadálních žen s CF. Účelem této studie je otestovat hypotézu, že denní perorální estrogenové doplňky podávané hypogonadálním ženám s CFBD zlepší jejich kostní zdraví, sexuální a reprodukční zdraví a kvalitu života a upraví markery zánětu a plicních funkcí.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělé a dospívající pacientky s CF (věk ≥ 18 let),
  • dostavit se na CF kliniku k rutinnímu sledování cystické fibrózy,
  • hypogonadální ženy definované jako hladina E2 < 25,
  • rentgenová absorptiometrie s duální energií (DEXA) do 2 let od zařazení s T- nebo Z-skóre < -1,
  • schopný tolerovat perorální léky.

Kritéria vyloučení:

  • nemožnost získat nebo odmítnout informovaný souhlas od subjektu a/nebo zákonně oprávněného zástupce,
  • Těhotenství,
  • Příliš nemocný na to, aby se účastnil studie na základě názoru zkoušejícího nebo studijního týmu,
  • Současné užívání systémových estrogenů,
  • anamnéza tromboembolické příhody během předchozích 2 let,
  • Historie migrén s aurou,
  • Hyperkoagulabilita včetně předchozí diagnózy faktoru V Leiden nebo deficitu proteinu C nebo S,
  • Současný kuřák,
  • Anamnéza diagnózy rakoviny prsu nebo dělohy,
  • Současné významné onemocnění jater s cholelitiázou nebo cirhózou,
  • Stav po transplantaci plic nebo jater,
  • Současné užívání systémových steroidů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina
Léčebná skupina bude dostávat estradiol 2 mg perorálně denně po dobu 6 měsíců. Lék bude zaslán pacientovi poštou. Všechny studované léky budou vydávat Investigational Drug Pharmacy.
Lék: Estradiol 2 mg
Účastníci v této větvi budou dostávat estradiol 2 mg perorálně denně po dobu 6 měsíců
Ostatní jména:
  • Estrace
Komparátor placeba: Placebo skupina
Skupina s placebem bude dostávat placebo perorálně denně po dobu 6 měsíců. Lék bude zaslán pacientovi poštou. Placebo bude vydávat Investigation Drug Pharmacy.
Jiný: Placebo
Skupina s placebem bude dostávat placebo perorálně denně po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna sérové ​​hladiny estradiolu v pikogramech na mililitr (pg/ml) od výchozí hodnoty do 6 měsíců mezi léčebnými skupinami a skupinami s placebem
Časové okno: Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
Sérový estradiol měří množství hormonu estradiolu v krvi. Hladina je měřena pomocí krevního testu, který se provádí při základní/zapisovací návštěvě a po 6 měsících. Podle Mayo Medical Laboratories se normální hladiny estradiolu (E2) u menstruujících žen pohybují od 15 do 350 pikogramů na mililitr (pg/ml). Hladiny estradiolu mezi oběma skupinami se zaznamenávají a porovnávají od výchozí hodnoty do 6 měsíců.
Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna sérových karboxy-terminálních příčných vazeb kolagenu (CTX-1) od výchozí hodnoty do 6 měsíců mezi léčebnými skupinami a skupinami s placebem
Časové okno: Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
Sérum CTX je telopeptid, který lze použít jako biomarker v séru k měření rychlosti kostního obratu. CTX test měří přítomnost a koncentraci zesíťované peptidové sekvence kolagenu typu I, která se nachází mimo jiné v kostech. Tato specifická peptidová sekvence se týká kostní přeměny, protože je to část, která je štěpena osteoklasty během kostní resorpce, a její hladiny v séru jsou proto úměrné osteoklastické aktivitě v době odběru krevního vzorku. I když se udává, že laboratorní normální rozmezí je mezi 50 pg/ml a 450 pg/ml, sérové ​​hladiny u zdravých pacientů, kteří neužívají bisfosfonáty, bývají nad 300 pg/ml. To se měří na začátku a po 6 měsících mezi oběma skupinami a srovnává se.
Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
změna v sérum Procollagen I Intact N-Terminal (P1NP) měřená v mcg/l od výchozí hodnoty do 6 měsíců mezi léčebnou a placebovou skupinou
Časové okno: Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
Propeptidy prokolagenu typu I jsou odvozeny od kolagenu typu I, což je nejběžnější typ kolagenu nalezený v mineralizované kosti. N-terminální propeptid prokolagenu typu I (P1NP) je považován za nejcitlivější marker tvorby kosti a je zvláště užitečný pro monitorování terapií tvorby kosti a antiresorpčních terapií. Měří se pomocí krevního testu. Krev se odebere na začátku a po 6 měsících účastníkům obou skupin a porovná se. Referenční hodnoty pro dospělého muže: 22-87 mcg/l; Dospělá žena před menopauzou: 19-83 mcg/l; Dospělé ženy po menopauze: 16-96 mcg/l.
Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
Změna respiračního skóre podle dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) od výchozího stavu do 6 měsíců mezi léčebnou a placebem
Časové okno: Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) je validovaný pacientem hlášený výsledek (PRO) obsahující jak generické škály, tak škály specifické pro cystickou fibrózu (CF). CFQ-R měří fungování v různých oblastech, včetně fyzického fungování, vitality, vnímání zdraví, respiračních příznaků, léčebné zátěže, fungování rolí, emocionálního fungování a sociálního fungování. Každá doména CFQ-R poskytuje standardizované skóre v rozsahu od 0 do 100; vyšší skóre domény ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím. Cílem studie je podívat se na změny v CFQ-R-respiračním skóre mezi těmito dvěma skupinami. Dotazník je administrován na začátku a při následných návštěvách. Zaznamenává se a porovnává změna skóre z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
Změna procenta FEV1 od výchozí hodnoty do 6 měsíců mezi léčenou skupinou a skupinou s placebem
Časové okno: Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících
FEV1 měří funkci plic u pacientů s cystickou fibrózou. Spirometrie se používá pro měření FEV1. Spirometrie se provádí hlubokým nádechem a násilným výdechem do spirometru (přístroj, který zaznamenává různá měření plicních funkcí). Usilovaný výdechový objem jedna sekunda (FEV1) je měřítkem toho, kolik vzduchu lze vydechnout za jednu sekundu po hlubokém nádechu. U normálních lidí je procento předpokládané hodnoty FEV1 80 % nebo vyšší. 60%-69% je středně abnormálních; 35%-49% vážně abnormálních a méně než 35% velmi vážně abnormálních. U pacientů s cystickou fibrózou je obvykle nižší než normální. Test se provádí na začátku a při následných návštěvách. Zaznamenává se a porovnává změna skóre z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
Základní/zápisová návštěva a po 6 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. dubna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

30. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00107135

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Estradiol 2 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit