Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilot E2 voor hypogonadale vrouwen met CFBD

16 april 2019 bijgewerkt door: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Pilotstudie ter evaluatie van de effecten van estradiol voor hypogonadale vrouwen met cystische fibrose en osteopenie

De studie is een prospectieve, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde studie om de effecten te evalueren van dagelijkse orale oestrogeensupplementen op botgezondheid, seksuele en reproductieve gezondheid, kwaliteit van leven en markers van ontsteking en longfunctie bij toediening aan hypogonadale vrouwen met Cystic Fibrosis. gerelateerde botziekte (CFBD).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cystic fibrosis (CF) is de meest voorkomende dodelijke erfelijke ziekte bij niet-Spaanse blanken; CF resulteert in frequente longinfecties, chronische ontsteking en progressief longfalen. Door de vooruitgang in de medische zorg leven patiënten met CF langer. De mediane overleving van vrouwen met CF geboren en gediagnosticeerd in 2010 is naar verwachting 37 jaar. Patiënten met CF leven nu lang genoeg om comorbiditeiten te ontwikkelen zoals cystische fibrose-gerelateerde botziekte (CFBD), hypogonadisme dat zich manifesteert als puberale vertraging, premature ovariële insufficiëntie of hypothalamus hypogonadisme. Deze comorbiditeiten bij vrouwen zonder CF kunnen worden verbeterd door oestrogeensuppletie.

Het is algemeen bekend dat het behandelen van hypogonadale (lage oestrogeenspiegels) vrouwen met oestrogeen hun botgezondheid kan verbeteren, de snelheid van botverlies kan vertragen en markers voor botomzetting kunnen verminderen. Aanvullend oestrogeen dat wordt gegeven aan hypogonadale vrouwen kan de seksuele en reproductieve gezondheid verbeteren, waaronder vermindering van perimenopauzale symptomen en verbetering van de seksuele functie, wat de kwaliteit van leven kan verbeteren. Er is zeer weinig onderzoek naar de effecten van oestrogeenbehandeling voor hypogonadale vrouwen met CF. Het doel van deze studie is om de hypothese te testen dat dagelijkse orale oestrogeensupplementen die worden gegeven aan hypogonadale vrouwen met CFBD hun botgezondheid, seksuele en reproductieve gezondheid en kwaliteit van leven zullen verbeteren en markers van ontsteking en longfunctie zullen wijzigen.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen en adolescente vrouwelijke CF-patiënten (leeftijd ≥ 18 jaar),
  • presenteren aan de CF-kliniek voor routinematige follow-up van cystische fibrose,
  • hypogonadale vrouwen gedefinieerd als E2-niveau < 25,
  • dual energy X-ray absorptiometry (DEXA) scan binnen 2 jaar na inschrijving met T- of Z-score < -1,
  • orale medicatie kunnen verdragen.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming van de proefpersoon en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger te verkrijgen of te weigeren,
  • Zwangerschap,
  • Te ziek om deel te nemen aan onderzoek op basis van de mening van de onderzoeker of het onderzoeksteam,
  • Huidig ​​​​gebruik van systemisch oestrogeen,
  • Geschiedenis van trombo-embolische gebeurtenis in de afgelopen 2 jaar,
  • Geschiedenis van migraine met aura,
  • Hypercoagulabiliteit inclusief eerdere diagnose van Factor V Leiden of Proteïne C- of S-deficiëntie,
  • Huidige roker,
  • Geschiedenis van de diagnose met borst- of baarmoederkanker,
  • Huidige significante leverziekte met cholelithiasis of cirrose,
  • Status na long- of levertransplantatie,
  • Huidig ​​​​gebruik van systemische steroïden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsgroep
De behandelde groep krijgt dagelijks 2 mg estradiol oraal gedurende 6 maanden. Medicatie wordt opgestuurd naar de patiënt. Alle studiegeneesmiddelen worden verstrekt door de Investigational Drug Pharmacy.
Geneesmiddel: Estradiol 2 mg
Deelnemers aan deze arm zullen gedurende 6 maanden dagelijks oraal 2 mg estradiol krijgen
Andere namen:
  • Estrace
Placebo-vergelijker: Placebo-groep
De placebogroep krijgt gedurende 6 maanden dagelijks oraal placebo. Medicatie wordt opgestuurd naar de patiënt. Placebo wordt verstrekt door de Investigational Drug Pharmacy.
Ander: Placebo
De placebogroep krijgt gedurende 6 maanden dagelijks oraal placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serumoestradiolspiegel in picogram per milliliter (pg/ml) vanaf baseline tot 6 maanden tussen de behandelings- en placebogroepen
Tijdsspanne: Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
Serum estradiol meet de hoeveelheid van het hormoon estradiol in het bloed. Het niveau wordt gemeten met behulp van een bloedtest die wordt uitgevoerd bij het baseline-/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden. Volgens Mayo Medical Laboratories variëren de normale niveaus van estradiol (E2) voor menstruerende vrouwen van 15 tot 350 picogram per milliliter (pg/mL). De niveaus van oestradiol tussen beide groepen worden geregistreerd en vergeleken vanaf de basislijn tot 6 maanden.
Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Serum carboxy-terminal collageen crosslinks (CTX-1) vanaf baseline tot 6 maanden tussen de behandelings- en placebogroepen
Tijdsspanne: Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
Serum CTX is een telopeptide dat kan worden gebruikt als biomarker in het serum om de snelheid van botomzetting te meten. De CTX-test meet de aanwezigheid en concentratie van een crosslink-peptidesequentie van type I-collageen, die onder andere in botweefsel wordt aangetroffen. Deze specifieke peptidesequentie heeft betrekking op botomzetting omdat het het deel is dat door osteoclasten wordt gekliefd tijdens botresorptie, en de serumspiegels zijn daarom evenredig met de osteoclastische activiteit op het moment dat het bloedmonster wordt afgenomen. Hoewel de normale waarden in het laboratorium naar verluidt tussen 50 pg/ml en 450 pg/ml liggen, zijn de serumspiegels bij gezonde patiënten die geen bisfosfonaten gebruiken meestal hoger dan 300 pg/ml. Dit wordt gemeten bij baseline en na 6 maanden tussen de 2 groepen en vergeleken.
Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
verandering in Serum Procollagen I Intact N-Terminal (P1NP) gemeten in mcg/L vanaf baseline tot 6 maanden tussen de behandelings- en placebogroepen
Tijdsspanne: Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
Procollageen type I-propeptiden zijn afgeleid van collageen type I, het meest voorkomende collageentype dat wordt aangetroffen in gemineraliseerd bot. Procollageen type I N-terminaal propeptide (P1NP) wordt beschouwd als de meest gevoelige marker van botvorming en is bijzonder nuttig voor het monitoren van botvormingstherapieën en antiresorptieve therapieën. Het wordt gemeten door middel van een bloedtest. Bij de basislijn en na 6 maanden wordt bloed afgenomen bij de deelnemers van beide groepen en vergeleken. Referentiewaarden voor volwassen mannen: 22-87 mcg/L; Volwassen vrouwelijke premenopauzaal: 19-83 mcg/L; Volwassen vrouw na de menopauze: 16-96 mcg/L.
Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
Verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) respiratoire score vanaf baseline tot 6 maanden tussen de behandelings- en placebogroepen
Tijdsspanne: Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
De Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) is een gevalideerde door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) die zowel generieke schalen als schalen specifiek voor cystic fibrosis (CF) bevat. De CFQ-R meet het functioneren in verschillende domeinen, waaronder fysiek functioneren, vitaliteit, gezondheidspercepties, ademhalingssymptomen, behandellast, rolfunctioneren, emotioneel functioneren en sociaal functioneren. Elk CFQ-R-domein levert gestandaardiseerde scores op van 0 tot 100; hogere domeinscores wijzen op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De studie heeft tot doel te kijken naar de veranderingen in CFQ-R-Respiratory-scores tussen de twee groepen. De vragenlijst wordt afgenomen bij baseline en bij vervolgbezoeken. De verandering in score van Baseline naar 6 maanden wordt geregistreerd en vergeleken.
Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
Verandering in percentage van FEV1 vanaf baseline tot 6 maanden tussen de behandelings- en placebogroepen
Tijdsspanne: Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden
FEV1 meet de longfunctie bij de Cystic Fibrosis-patiënten. Spirometrie wordt gebruikt voor het meten van FEV1.Spirometrie wordt uitgevoerd door diep in te ademen en krachtig uit te ademen in een spirometer (het apparaat dat de verschillende metingen van de longfunctie registreert). Geforceerd expiratoir volume één seconde (FEV1) is een maat voor hoeveel lucht er in één seconde kan worden uitgeademd na een diepe inademing. Bij normale mensen is het percentage voorspelde FEV1-waarde 80% of hoger. 60% -69% is matig abnormaal; 35%-49% ernstig abnormaal en minder dan 35% zeer ernstig abnormaal. Bij cystic fibrosis-patiënten is het meestal minder dan normaal. De test wordt afgenomen bij baseline en bij vervolgbezoeken. De verandering in score van Baseline naar 6 maanden wordt geregistreerd en vergeleken.
Basislijn/inschrijvingsbezoek en na 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 april 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00107135

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren