Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilot E2 til hypogonadale kvinder med CFBD

16. april 2019 opdateret af: Vin Tangpricha, MD, PH.D, Emory University

Pilotundersøgelse, der evaluerer virkningerne af østradiol for hypogonadale kvinder med cystisk fibrose og osteopeni

Undersøgelsen er en prospektiv, dobbeltblindet, placebokontrolleret, randomiseret undersøgelse for at evaluere virkningerne af daglige orale østrogentilskud på knoglesundhed, seksuel og reproduktiv sundhed, livskvalitet og markører for inflammation og lungefunktion, når det gives til hypogonadale kvinder med cystisk fibrose. relateret knoglesygdom (CFBD).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er den mest almindelige dødelige arvelige sygdom hos ikke-spanske hvide; CF resulterer i hyppige lungeinfektioner, kronisk inflammation og progressiv lungesvigt. Med fremskridt inden for medicinsk behandling lever patienter med CF længere. Medianoverlevelsen for kvinder med CF født og diagnosticeret i 2010 forventes at være 37 år. Patienter med CF lever nu længe nok til at udvikle komorbiditeter som cystisk fibrose-relateret knoglesygdom (CFBD), hypogonadisme, der manifesterer sig som pubertetsforsinkelse, for tidlig ovarieinsufficiens eller hypothalamus hypogonadisme. Disse følgesygdomme hos kvinder uden CF kan forbedres ved østrogentilskud.

Det er veletableret, at behandling af hypogonadale (lave østrogenniveauer) kvinder med østrogen kan forbedre deres knoglesundhed, bremse hastigheden af ​​knogletab og mindske knogleomsætningsmarkører. Supplerende østrogen givet til hypogonadale kvinder kan forbedre seksuel og reproduktiv sundhed, herunder reduktion af perimenopausale symptomer og forbedring af seksuel funktion, som kan forbedre livskvaliteten. Der er meget lidt forskning, der undersøger virkningerne af østrogenbehandling for hypogonadale kvinder med CF. Formålet med denne undersøgelse er at teste hypotesen om, at daglige orale østrogentilskud givet til hypogonadale kvinder med CFBD vil forbedre deres knoglesundhed, seksuelle og reproduktive sundhed og livskvalitet og modificere markører for inflammation og lungefunktion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne og unge kvindelige CF-patienter (alder ≥ 18 år),
  • præsenterer for CF-klinikken for rutinemæssig opfølgning af cystisk fibrose,
  • hypogonadale kvinder defineret som E2-niveau < 25,
  • dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning inden for 2 år efter tilmelding med T- eller Z-score < -1,
  • i stand til at tolerere oral medicin.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at opnå eller afslå informeret samtykke fra forsøgspersonen og/eller juridisk autoriseret repræsentant,
  • Graviditet,
  • For syg til at deltage i undersøgelse baseret på efterforskerens eller undersøgelsesteamets mening,
  • Nuværende brug af systemisk østrogen,
  • Anamnese med tromboembolisk hændelse inden for de foregående 2 år,
  • Historie om migræne med aura,
  • Hyperkoagulabilitet inklusive tidligere diagnose af faktor V Leiden eller protein C- eller S-mangel,
  • Nuværende ryger,
  • Anamnese med diagnose med bryst- eller livmoderkræft,
  • Aktuel signifikant leversygdom med kolelithiasis eller skrumpelever,
  • Status efter lunge- eller levertransplantation,
  • Nuværende brug af systemiske steroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Behandlingsgruppen vil modtage Estradiol 2 mg oralt dagligt i 6 måneder. Medicin vil blive sendt til patienten. Alle undersøgelsesmedicin vil blive udleveret af Investigational Drug Pharmacy.
Medicin: Østradiol 2 mg
Deltagere i denne arm vil modtage Estradiol 2 mg oralt dagligt i 6 måneder
Andre navne:
  • Estrace
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebogruppen vil modtage placebo oralt dagligt i 6 måneder. Medicin vil blive sendt til patienten. Placebo vil blive udleveret af Investigational Drug Pharmacy.
Andet: Placebo
Placebogruppen vil modtage placebo oralt dagligt i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serumøstradiolniveau i picogram pr. milliliter (pg/ml) fra baseline til 6 måneder blandt behandlings- og placebogrupperne
Tidsramme: Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
Serum østradiol måler mængden af ​​hormonet østradiol i blodet. Niveauet måles ved hjælp af en blodprøve, der udføres ved baseline/indskrivningsbesøg og ved 6 måneder. Ifølge Mayo Medical Laboratories varierer normale niveauer af østradiol (E2) for menstruerende kvinder fra 15 til 350 picogram per milliliter (pg/ml). Niveauerne af østradiol blandt begge grupper registreres og sammenlignes fra baseline til 6 måneder.
Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serum carboxy-terminal kollagen tværbindinger (CTX-1) fra baseline til 6 måneder blandt behandlings- og placebogrupperne
Tidsramme: Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
Serum CTX er et telopeptid, der kan bruges som en biomarkør i serumet til at måle hastigheden af ​​knogleomsætning. CTX-testen måler tilstedeværelsen og koncentrationen af ​​en tværbindingspeptidsekvens af type I-kollagen, som blandt andet findes i knogler. Denne specifikke peptidsekvens relaterer sig til knogleomsætning, fordi det er den del, der spaltes af osteoklaster under knogleresorption, og dens serumniveauer er derfor proportionale med osteoklastisk aktivitet på det tidspunkt, hvor blodprøven tages. Selvom laboratoriets normalområder siges at være mellem 50 pg/ml og 450 pg/ml, har serumniveauer hos raske patienter, der ikke tager bisfosfonater, en tendens til at være over 300 pg/ml. Dette måles ved baseline og ved 6 måneder mellem de 2 grupper og sammenlignes.
Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
ændring i Serum Procollagen I Intact N-Terminal (P1NP) målt i mcg/L fra baseline til 6 måneder blandt behandlings- og placebogrupperne
Tidsramme: Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
Procollagen type I propeptider er afledt af kollagen type I, som er den mest almindelige kollagentype, der findes i mineraliseret knogle. Procollagen type I N-terminalt propeptid (P1NP) betragtes som den mest følsomme markør for knogledannelse, og det er særligt nyttigt til overvågning af knogledannelsesterapier og antiresorptive terapier. Det måles gennem en blodprøve. Blod udtages ved baseline og efter 6 måneder blandt deltagerne i begge grupper og sammenlignes. Referenceværdier for voksne mænd: 22-87 mcg/L; Voksen kvinde præmenopausal: 19-83 mcg/L; Voksen kvinde postmenopausal: 16-96 mcg/L.
Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
Ændring i Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) respiratorisk score fra baseline til 6 måneder blandt behandlings- og placebogrupperne
Tidsramme: Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) er et valideret patientrapporteret resultat (PRO), der indeholder både generiske skalaer og skalaer, der er specifikke for cystisk fibrose (CF). CFQ-R måler funktion inden for en række forskellige områder, herunder fysisk funktion, vitalitet, helbredsopfattelser, luftvejssymptomer, behandlingsbyrde, rollefunktion, følelsesmæssig funktion og social funktion. Hvert CFQ-R-domæne giver standardiserede scorer fra 0 til 100; højere domænescore indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Undersøgelsen har til formål at se på ændringerne i CFQ-R-respiratoriske score blandt de to grupper. Spørgeskemaet administreres ved baseline og ved opfølgningsbesøg. Ændringen i score fra baseline til 6 måneder registreres og sammenlignes.
Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
Ændring i procent af FEV1 fra baseline til 6 måneder blandt behandlings- og placebogrupperne
Tidsramme: Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder
FEV1 måler lungefunktionen blandt patienter med cystisk fibrose. Spirometri bruges til måling af FEV1. Spirometri udføres ved dyb indånding og kraftig udånding i et spirometer (det apparat, der registrerer de forskellige målinger af lungefunktion). Forceret ekspiratorisk volumen-et sekund (FEV1) er et mål for, hvor meget luft der kan udåndes på et sekund efter en dyb indånding. Hos normale mennesker er procentdelen af ​​forudsagt FEV1-værdi 80 % eller højere. 60%-69% er moderat unormale; 35%-49% alvorligt unormalt og mindre end 35% meget alvorligt unormalt. Hos patienter med cystisk fibrose er det normalt mindre end normalt. Testen administreres ved baseline og ved opfølgningsbesøg. Ændringen i score fra baseline til 6 måneder registreres og sammenlignes.
Baseline/Tilmeldingsbesøg og ved 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

30. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00107135

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Østradiol 2 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner