以前のVY-AADC01研究の参加者のための観察的、長期延長研究
2023年12月21日 更新者：Neurocrine Biosciences
以前の VY-AADC01 臨床試験の参加者に対する観察的長期延長試験
以前のVY-AADC01臨床試験を完了した参加者のための延長試験
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
14
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-以前のVY-AADC01臨床試験の参加者は、延長試験の対象となります
説明
主な採用基準:
1. VY-AADC01遺伝子治療のPD-1101またはPD-1102臨床試験への参加完了
主な除外基準:
なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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VY-AADC01 臨床試験の参加者:
VY-AADC01臨床試験（PD-1101またはPD-1102）への参加を完了した参加者は、この延長試験に参加するよう招待されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率（安全性と忍容性）
時間枠：VY-AADC01投与から最長8年間
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VY-AADC01の有害事象および重篤な有害事象による長期安全性
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VY-AADC01投与から最長8年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AADC 酵素活性の変化
時間枠：VY-AADC01投与から最長8年間
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[18F]-フルオロドーパ (F-ドーパ) 陽電子放出断層撮影法 (PET) で測定した AADC の継続的な発現
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VY-AADC01投与から最長8年間
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PD薬の変化
時間枠：VY-AADC01投与から最長8年間
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レボドパの等価用量として測定された PD 薬のベースラインからの変化
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VY-AADC01投与から最長8年間
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Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) によって評価される運動機能の変化
時間枠：VY-AADC01投与から最長8年間
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「オフ」と「オン」の両方の投薬状態で、UPDRS によって評価される運動機能のベースラインからの変化
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VY-AADC01投与から最長8年間
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参加者がパーキンソン病 (PD) 日記に記録した「オフ」時間と「オン」時間の変化
時間枠：VY-AADC01投与から最長8年間
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PDダイアリーに基づくベースラインからの変化：「オフ」時間。厄介なジスキネジアのない「ON」時間。ジスキネジアのない「ON」時間。厄介なジスキネジアの「ON」時間。問題のないジスキネジアの「ON」時間
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VY-AADC01投与から最長8年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Christine CW, Bankiewicz KS, Van Laar AD, Richardson RM, Ravina B, Kells AP, Boot B, Martin AJ, Nutt J, Thompson ME, Larson PS. Magnetic resonance imaging-guided phase 1 trial of putaminal AADC gene therapy for Parkinson's disease. Ann Neurol. 2019 May;85(5):704-714. doi: 10.1002/ana.25450. Epub 2019 Mar 26.
- Richardson RM, Bankiewicz KS, Christine CW, Van Laar AD, Gross RE, Lonser R, Factor SA, Kostyk SK, Kells AP, Ravina B, Larson PS. Data-driven evolution of neurosurgical gene therapy delivery in Parkinson's disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020 Nov;91(11):1210-1218. doi: 10.1136/jnnp-2020-322904. Epub 2020 Jul 30.
- Nutt JG, Curtze C, Hiller A, Anderson S, Larson PS, Van Laar AD, Richardson RM, Thompson ME, Sedkov A, Leinonen M, Ravina B, Bankiewicz KS, Christine CW. Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase Gene Therapy Enhances Levodopa Response in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 May;35(5):851-858. doi: 10.1002/mds.27993. Epub 2020 Mar 9.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月24日
一次修了 (実際)
2023年7月18日
研究の完了 (実際)
2023年7月18日
試験登録日
最初に提出
2018年10月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月5日
最初の投稿 (実際)
2018年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月21日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- PD-1104
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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