Étude observationnelle d'extension à long terme pour les participants d'études VY-AADC01 antérieures
21 décembre 2023 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Une étude observationnelle d'extension à long terme pour les participants à des études cliniques VY-AADC01 antérieures
Une étude d'extension pour les participants qui ont déjà terminé une étude clinique VY-AADC01
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
14
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California, San Francisco
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Ohio State University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
40 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
N/A
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants des études cliniques antérieures VY-AADC01 seront éligibles pour l'étude d'extension
La description
Critères d'inclusion clés :
1. Participation terminée à l'étude clinique PD-1101 ou PD-1102 de la thérapie génique VY-AADC01
Critères d'exclusion clés :
Aucun
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Participants aux études cliniques VY-AADC01 :
Les participants ayant terminé leur participation aux études cliniques VY-AADC01 (PD-1101 ou PD-1102) seront invités à participer à cette étude d'extension
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement (innocuité et tolérabilité)
Délai: Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Sécurité à long terme de VY-AADC01 telle que mesurée par les événements indésirables et les événements indésirables graves
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Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de l'activité enzymatique AADC
Délai: Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Expression continue de l'AADC mesurée par [18F]-fluorodopa (F-Dopa) tomographie par émission de positrons (TEP)
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Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Changements dans les médicaments contre la maladie de Parkinson
Délai: Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Changement par rapport au départ des médicaments contre la maladie de Parkinson, mesuré en dose équivalente de lévodopa
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Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Modifications de la fonction motrice évaluées par l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS)
Délai: Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Changements par rapport à la ligne de base de la fonction motrice, tels qu'évalués par l'UPDRS, dans les états de traitement « Off » et « On »
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Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Changements dans le temps "Off" et "On" tels qu'enregistrés par le participant dans le journal de la maladie de Parkinson (MP)
Délai: Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Changements par rapport à la ligne de base en fonction du journal PD : temps "OFF" ; Temps "ON" sans dyskinésie gênante ; Temps "ON" sans dyskinésie ; Temps "ON" avec dyskinésie gênante ; et temps "ON" avec dyskinésie non gênante
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Jusqu'à 8 ans à partir de l'administration VY-AADC01
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Christine CW, Bankiewicz KS, Van Laar AD, Richardson RM, Ravina B, Kells AP, Boot B, Martin AJ, Nutt J, Thompson ME, Larson PS. Magnetic resonance imaging-guided phase 1 trial of putaminal AADC gene therapy for Parkinson's disease. Ann Neurol. 2019 May;85(5):704-714. doi: 10.1002/ana.25450. Epub 2019 Mar 26.
- Richardson RM, Bankiewicz KS, Christine CW, Van Laar AD, Gross RE, Lonser R, Factor SA, Kostyk SK, Kells AP, Ravina B, Larson PS. Data-driven evolution of neurosurgical gene therapy delivery in Parkinson's disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020 Nov;91(11):1210-1218. doi: 10.1136/jnnp-2020-322904. Epub 2020 Jul 30.
- Nutt JG, Curtze C, Hiller A, Anderson S, Larson PS, Van Laar AD, Richardson RM, Thompson ME, Sedkov A, Leinonen M, Ravina B, Bankiewicz KS, Christine CW. Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase Gene Therapy Enhances Levodopa Response in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 May;35(5):851-858. doi: 10.1002/mds.27993. Epub 2020 Mar 9.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 août 2018
Achèvement primaire (Réel)
18 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
18 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 octobre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 novembre 2018
Première publication (Réel)
7 novembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 décembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PD-1104
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .