Estudo Observacional de Extensão de Longo Prazo para Participantes de Estudos VY-AADC01 Anteriores
21 de dezembro de 2023 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Um estudo observacional de extensão de longo prazo para participantes em estudos clínicos VY-AADC01 anteriores
Um estudo de extensão para participantes que concluíram um estudo clínico VY-AADC01 anterior
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
14
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
40 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes de estudos clínicos VY-AADC01 anteriores serão elegíveis para o estudo de extensão
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
1. Participação concluída no estudo clínico PD-1101 ou PD-1102 da terapia genética VY-AADC01
Principais Critérios de Exclusão:
Nenhum
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Participantes dos estudos clínicos VY-AADC01:
Os participantes que concluíram a participação nos estudos clínicos VY-AADC01 (PD-1101 ou PD-1102) serão convidados a participar deste estudo de extensão
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança e tolerabilidade)
Prazo: Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Segurança a longo prazo de VY-AADC01 conforme medido por eventos adversos e eventos adversos graves
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Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na atividade da enzima AADC
Prazo: Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Expressão contínua de AADC medida por [18F]-fluorodopa (F-Dopa) tomografia por emissão de pósitrons (PET)
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Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Mudanças nos medicamentos para DP
Prazo: Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Mudança da linha de base em medicamentos para DP, medida como dose equivalente de levodopa
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Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Alterações na função motora avaliadas pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS)
Prazo: Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Alterações desde a linha de base na função motora conforme avaliada pela UPDRS, tanto nos estados de medicação "Desligado" quanto "Ligado"
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Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Mudanças no tempo "Desligado" e "Ligado" conforme registrado pelo participante no diário da Doença de Parkinson (DP)
Prazo: Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Alterações da linha de base com base no Diário de PD: tempo "OFF"; tempo "ON" sem discinesia incômoda; tempo "ON" sem discinesia; tempo "ON" com discinesia problemática; e tempo "ON" com discinesia não problemática
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Até 8 anos a partir da administração de VY-AADC01
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Christine CW, Bankiewicz KS, Van Laar AD, Richardson RM, Ravina B, Kells AP, Boot B, Martin AJ, Nutt J, Thompson ME, Larson PS. Magnetic resonance imaging-guided phase 1 trial of putaminal AADC gene therapy for Parkinson's disease. Ann Neurol. 2019 May;85(5):704-714. doi: 10.1002/ana.25450. Epub 2019 Mar 26.
- Richardson RM, Bankiewicz KS, Christine CW, Van Laar AD, Gross RE, Lonser R, Factor SA, Kostyk SK, Kells AP, Ravina B, Larson PS. Data-driven evolution of neurosurgical gene therapy delivery in Parkinson's disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020 Nov;91(11):1210-1218. doi: 10.1136/jnnp-2020-322904. Epub 2020 Jul 30.
- Nutt JG, Curtze C, Hiller A, Anderson S, Larson PS, Van Laar AD, Richardson RM, Thompson ME, Sedkov A, Leinonen M, Ravina B, Bankiewicz KS, Christine CW. Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase Gene Therapy Enhances Levodopa Response in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 May;35(5):851-858. doi: 10.1002/mds.27993. Epub 2020 Mar 9.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de agosto de 2018
Conclusão Primária (Real)
18 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
18 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de outubro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
7 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PD-1104
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .