针对先前 VY-AADC01 研究参与者的观察性长期扩展研究
2023年12月21日 更新者：Neurocrine Biosciences
针对先前 VY-AADC01 临床研究参与者的观察性长期扩展研究
针对已完成先前 VY-AADC01 临床研究的参与者的扩展研究
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
14
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
40年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
先前 VY-AADC01 临床研究的参与者将有资格参加扩展研究
描述
关键纳入标准：
1.完成参与VY-AADC01基因治疗的PD-1101或PD-1102临床研究
关键排除标准：
没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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来自 VY-AADC01 临床研究的参与者：
已完成参与VY-AADC01临床研究（PD-1101或PD-1102）的参与者将受邀参与本次扩展研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件的发生率（安全性和耐受性）
大体时间：从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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根据不良事件和严重不良事件衡量的 VY-AADC01 的长期安全性
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从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AADC 酶活性的变化
大体时间：从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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通过 [18F]-氟多巴 (F-Dopa) 正电子发射断层扫描 (PET) 测量 AADC 的持续表达
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从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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PD 药物的变化
大体时间：从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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PD 药物相对于基线的变化，以左旋多巴当量剂量衡量
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从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 评估的运动功能变化
大体时间：从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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在“关闭”和“开启”药物状态下，UPDRS 评估的运动功能相对于基线的变化
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从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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参与者在帕金森病 (PD) 日记中记录的“关”和“开”时间的变化
大体时间：从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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基于 PD 日记的基线变化：“OFF”时间； “ON”时间没有麻烦的运动障碍； “ON”时间无异动；有麻烦的运动障碍的“ON”时间；和非麻烦性运动障碍的“开启”时间
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从 VY-AADC01 管理起长达 8 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Christine CW, Bankiewicz KS, Van Laar AD, Richardson RM, Ravina B, Kells AP, Boot B, Martin AJ, Nutt J, Thompson ME, Larson PS. Magnetic resonance imaging-guided phase 1 trial of putaminal AADC gene therapy for Parkinson's disease. Ann Neurol. 2019 May;85(5):704-714. doi: 10.1002/ana.25450. Epub 2019 Mar 26.
- Richardson RM, Bankiewicz KS, Christine CW, Van Laar AD, Gross RE, Lonser R, Factor SA, Kostyk SK, Kells AP, Ravina B, Larson PS. Data-driven evolution of neurosurgical gene therapy delivery in Parkinson's disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020 Nov;91(11):1210-1218. doi: 10.1136/jnnp-2020-322904. Epub 2020 Jul 30.
- Nutt JG, Curtze C, Hiller A, Anderson S, Larson PS, Van Laar AD, Richardson RM, Thompson ME, Sedkov A, Leinonen M, Ravina B, Bankiewicz KS, Christine CW. Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase Gene Therapy Enhances Levodopa Response in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 May;35(5):851-858. doi: 10.1002/mds.27993. Epub 2020 Mar 9.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月24日
初级完成 (实际的)
2023年7月18日
研究完成 (实际的)
2023年7月18日
研究注册日期
首次提交
2018年10月19日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月5日
首次发布 (实际的)
2018年11月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年12月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月21日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
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