Observationel, langsigtet udvidelsesundersøgelse for deltagere i tidligere VY-AADC01-studier
21. december 2023 opdateret af: Neurocrine Biosciences
En observationel, langsigtet forlængelsesundersøgelse for deltagere i tidligere VY-AADC01 kliniske undersøgelser
En forlængelsesundersøgelse for deltagere, der har gennemført et tidligere VY-AADC01 klinisk studie
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
14
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Ohio State University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
40 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
N/A
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere fra tidligere VY-AADC01 kliniske studier vil være kvalificerede til forlængelsesstudiet
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
1. Fuldført deltagelse i det kliniske PD-1101- eller PD-1102-studie af VY-AADC01-genterapi
Nøgleekskluderingskriterier:
Ingen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Deltagere fra VY-AADC01 kliniske studier:
Deltagere, der har gennemført deltagelse i VY-AADC01 kliniske studier (PD-1101 eller PD-1102), vil blive inviteret til at deltage i denne forlængelsesundersøgelse
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
Langsigtet sikkerhed af VY-AADC01 målt ved bivirkninger og alvorlige bivirkninger
|
Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i AADC enzymaktivitet
Tidsramme: Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
Fortsat ekspression af AADC målt ved [18F]-fluorodopa (F-Dopa) positronemissionstomografi (PET)
|
Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
|
Ændringer i PD-medicin
Tidsramme: Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
Ændring fra baseline i PD-medicin, målt som levodopaækvivalent dosis
|
Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
|
Ændringer i motorisk funktion vurderet af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS)
Tidsramme: Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
Ændringer fra baseline i motorisk funktion som vurderet af UPDRS, i både "Fra" og "Til" medicintilstande
|
Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
|
Ændringer i "Fra" og "Til" tid som registreret af deltageren i Parkinsons sygdom (PD) dagbog
Tidsramme: Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
Ændringer fra baseline baseret på PD-dagbogen: "OFF"-tid; "ON" tid uden generende dyskinesi; "ON" tid uden dyskinesi; "ON" tid med generende dyskinesi; og "ON" tid med ikke-besværlig dyskinesi
|
Op til 8 år fra VY-AADC01 administration
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Christine CW, Bankiewicz KS, Van Laar AD, Richardson RM, Ravina B, Kells AP, Boot B, Martin AJ, Nutt J, Thompson ME, Larson PS. Magnetic resonance imaging-guided phase 1 trial of putaminal AADC gene therapy for Parkinson's disease. Ann Neurol. 2019 May;85(5):704-714. doi: 10.1002/ana.25450. Epub 2019 Mar 26.
- Richardson RM, Bankiewicz KS, Christine CW, Van Laar AD, Gross RE, Lonser R, Factor SA, Kostyk SK, Kells AP, Ravina B, Larson PS. Data-driven evolution of neurosurgical gene therapy delivery in Parkinson's disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020 Nov;91(11):1210-1218. doi: 10.1136/jnnp-2020-322904. Epub 2020 Jul 30.
- Nutt JG, Curtze C, Hiller A, Anderson S, Larson PS, Van Laar AD, Richardson RM, Thompson ME, Sedkov A, Leinonen M, Ravina B, Bankiewicz KS, Christine CW. Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase Gene Therapy Enhances Levodopa Response in Parkinson's Disease. Mov Disord. 2020 May;35(5):851-858. doi: 10.1002/mds.27993. Epub 2020 Mar 9.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. august 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. juli 2023
Studieafslutning (Faktiske)
18. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. oktober 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. november 2018
Først opslået (Faktiske)
7. november 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. december 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. december 2023
Sidst verificeret
1. december 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PD-1104
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .