ゴーシェ病1型または3型と診断された患者におけるアリモクロモールの研究
2023年1月10日 更新者：KemPharm Denmark A/S
ゴーシェ病1型または3型と診断された患者におけるアリモクロモールの多施設二重盲検ランダム化プラセボ対照研究
ゴーシェ病1型または3型患者におけるアリモクロモールの多施設二重盲検無作為化プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
ゴーシェ病 1 型または 3 型における GBA の増強の指標として、血液および脳脊髄液中のさまざまな薬力学的バイオマーカーに対するアリモクロモールの 3 つの用量レベルの反応を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
39
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Delhi、インド、110002
- Maulana Azad Medical College
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Delhi
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New Delhi、Delhi、インド、110060
- Sir Ganga Ram Hospital
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-
Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、4000012
- King Edward Memorial Hospital
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Mumbai、Maharashtra、インド、400026
- Jaslok Hospital and Reseach Centre
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Pune、Maharashtra、インド、411011
- KEM Hospital Research Centre
-
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Tamilnadu
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Vellore、Tamilnadu、インド、632004
- Christian Medical College and Hospital.
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West Bengal
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Kolkata、West Bengal、インド、700017
- Institute of Child Health
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -インフォームドコンセントを理解し、自発的に署名できる
- タイプ1またはタイプ3のいずれかの診断GD
- GD3の場合、少なくとも1つの神経学的症状
- 入学時の年齢が4歳以上60歳以下
- 血漿または血清のキトトリオシダーゼ活性が正常上限の 3 倍を超える。
主な除外基準:
- -研究の過程で肝移植または計画された肝移植のレシピエント。
- -研究登録から4か月以内の脾臓摘出術、または研究の過程で計画された脾臓摘出術。
- 重度の肝障害。
- 重度の腎不全。
- 体重が10kg未満。
他の包含および除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アリモクロモル I
アリモクロモール、経口カプセル
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3つの異なる用量のアリモクロモール
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実験的：アリモクロモル II
アリモクロモール、経口カプセル
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3つの異なる用量のアリモクロモール
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実験的：アリモクロモール III
アリモクロモール、経口カプセル
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3つの異なる用量のアリモクロモール
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プラセボコンパレーター：プラセボ
実験群に一致するプラセボ経口カプセル
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マッチングプラセボカプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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一次エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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ベースラインから 6 か月までの血清キトトリオシダーゼ レベルの変化率
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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成長エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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体重曲線の変化 (Khadilkar and Khadilkar, 2011) 6 か月ごとにキログラム単位で測定
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6ヶ月
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成長エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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長さ曲線の変化 (Khadilkar and Khadilkar, 2011) 6 か月ごとにメートル単位で測定
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6ヶ月
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成熟エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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スクリーニング時に思春期に達していない被験者の思春期発症年齢（Tanner Stage II）
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6ヶ月
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成熟エンドポイント
時間枠：6～12ヶ月
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ベースラインでのタナーステージング、6か月、および少なくとも12か月ごと（タナーステージI〜IV）
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6～12ヶ月
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イメージング エンドポイント
時間枠：6ヶ月
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超音波で評価した肝臓と脾臓の大きさの変化
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6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Aabha Nagral, MD、Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月6日
一次修了 (実際)
2020年4月1日
研究の完了 (実際)
2021年10月15日
試験登録日
最初に提出
2018年11月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月16日
最初の投稿 (実際)
2018年11月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年1月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月10日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OR-ARI-GAU-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。