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Studie zu Arimoclomol bei Patienten mit diagnostizierter Gaucher-Krankheit Typ 1 oder 3

10. Januar 2023 aktualisiert von: KemPharm Denmark A/S

Multizentrische, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie mit Arimoclomol bei Patienten, bei denen Morbus Gaucher Typ 1 oder 3 diagnostiziert wurde

Multizentrische, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie mit Arimoclomol bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 oder 3

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Reaktion von 3 Dosisstufen von Arimoclomol auf verschiedene pharmakodynamische Biomarker in Blut und Zerebrospinalflüssigkeit als Indikatoren für eine erhöhte GBA bei der Gaucher-Krankheit Typ 1 oder 3.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indien, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700017
        • Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • In der Lage sein, eine Einverständniserklärung zu verstehen und freiwillig zu unterschreiben
  • Eine Diagnose GD, entweder Typ 1 oder Typ 3
  • Für GD3 mindestens 1 neurologisches Symptom
  • Alter ≥ 4 Jahre und ≤ 60 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Die Plasma- oder Serum-Chitotriosidase-Aktivität ist größer als das Dreifache der oberen Normgrenze.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Empfänger einer Lebertransplantation oder geplanten Lebertransplantation im Studienverlauf.
  • Splenektomie innerhalb von 4 Monaten nach Studieneintritt oder geplante Splenektomie im Studienverlauf.
  • Schwerer Leberschaden.
  • Schwere Niereninsuffizienz.
  • Körpergewicht < 10 kg.

Es können andere Ein- und Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arimoclomol I
Arimoclomol, orale Kapsel
Arzneimittel: Arimoclomol
Arimoclomol in 3 verschiedenen Dosierungen
Experimental: Arimoclomol II
Arimoclomol, orale Kapsel
Arzneimittel: Arimoclomol
Arimoclomol in 3 verschiedenen Dosierungen
Experimental: Arimoclomol III
Arimoclomol, orale Kapsel
Arzneimittel: Arimoclomol
Arimoclomol in 3 verschiedenen Dosierungen
Placebo-Komparator: Placebo
Orale Placebo-Kapsel, passend zum Versuchsarm
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Passende Placebo-Kapsel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Die prozentuale Veränderung der Serum-Chitotriosidase-Spiegel vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wachstumsendpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung der Gewichtskurve (Khadilkar und Khadilkar, 2011), gemessen in Kilogramm, alle 6 Monate
6 Monate
Wachstumsendpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Längenänderungskurve (Khadilkar und Khadilkar, 2011) alle 6 Monate in Metern gemessen
6 Monate
Reifungsendpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Alter bei Beginn der Pubertät (Tanner-Stadium II) für Probanden, die zum Zeitpunkt des Screenings die Pubertät noch nicht erreicht hatten
6 Monate
Reifungsendpunkt
Zeitfenster: 6 - 12 Monate
Tanner-Staging zu Beginn, nach 6 Monaten und mindestens alle 12 Monate (Tanner-Stadium I-IV)
6 - 12 Monate
Imaging-Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Größe von Leber und Milz, beurteilt durch Ultraschall
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

KemPharm Denmark A/S

Ermittler

  • Hauptermittler: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OR-ARI-GAU-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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