Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Arimoclomol vizsgálata 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórral diagnosztizált betegeknél

2023. január 10. frissítette: KemPharm Denmark A/S

Multicentrikus, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az arimoclomolról 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórral diagnosztizált betegeknél

Multicentrikus, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat arimoclomollal 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Három dózisszintű arimoclomol válaszának értékelése a vérben és az agy-gerincvelői folyadékban található különböző farmakodinámiás biomarkerekre, mint a fokozott GBA mutatójára az 1. vagy 3. típusú Gaucher-kórban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

39

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, India, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700017
        • Institute of Child Health

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Legyen képes megérteni és önkéntesen aláírni a tájékozott beleegyezést
  • GD diagnózis, 1-es vagy 3-as típusú
  • GD3 esetén legalább 1 neurológiai tünet
  • Életkor ≥ 4 év és ≤ 60 év a beiratkozáskor
  • A plazma vagy szérum kitotriozidáz aktivitása meghaladja a normál érték felső határának háromszorosát.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Májátültetett vagy tervezett májátültetésben részesülő személy a vizsgálat során.
  • Splenectomia a vizsgálatba lépéstől számított 4 hónapon belül vagy tervezett lépeltávolítás a vizsgálat során.
  • Súlyos májkárosodás.
  • Súlyos veseelégtelenség.
  • Testtömeg < 10 kg.

Más felvételi és kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Arimoclomol I
Arimoclomol, szájon át szedhető kapszula
Drog: Arimoclomol
Arimoclomol 3 különböző adagban
Kísérleti: Arimoclomol II
Arimoclomol, szájon át szedhető kapszula
Drog: Arimoclomol
Arimoclomol 3 különböző adagban
Kísérleti: Arimoclomol III
Arimoclomol, szájon át szedhető kapszula
Drog: Arimoclomol
Arimoclomol 3 különböző adagban
Placebo Comparator: Placebo
Placebo orális kapszula megfelel a kísérleti karnak
Drog: Placebo orális kapszula
Hozzáillő placebo kapszula

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges végpont
Időkeret: 6 hónap
A szérum kitotriozidáz szintjének százalékos változása a kiindulási értékről 6 hónapra
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Növekedési végpont
Időkeret: 6 hónap
A súlygörbe változása (Khadilkar és Khadilkar, 2011) kilogrammban mérve, 6 havonta
6 hónap
Növekedési végpont
Időkeret: 6 hónap
A hosszgörbe változása (Khadilkar és Khadilkar, 2011) méterben 6 havonta mérve
6 hónap
Érési végpont
Időkeret: 6 hónap
Életkor a pubertás kezdetén (Tanner II. szakasz) azon alanyok esetében, akik a szűréskor még nem érték el a pubertás kort
6 hónap
Érési végpont
Időkeret: 6-12 hónap
Tanner Staging a kiinduláskor, 6 havonta és legalább 12 havonta (Tanner szakasz I-IV)
6-12 hónap
Képalkotó végpont
Időkeret: 6 hónap
A máj és a lép méretének változása ultrahanggal
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

KemPharm Denmark A/S

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 16.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 10.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OR-ARI-GAU-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel