Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van arimoclomol bij patiënten met de diagnose van de ziekte van Gaucher type 1 of 3

10 januari 2023 bijgewerkt door: KemPharm Denmark A/S

Multicentrisch dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek naar arimoclomol bij patiënten bij wie de ziekte van Gaucher type 1 of 3 is vastgesteld

Multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek naar arimoclomol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 of 3

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Evaluatie van de respons van 3 dosisniveaus van arimoclomol op verschillende farmacodynamische biomarkers in bloed en cerebrospinale vloeistof als indicatoren van verhoogde GBA bij de ziekte van Gaucher type 1 of 3.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

39

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Indië
      • New Delhi, Indië, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indië, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indië, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indië, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700017
        • Institute of Child Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • In staat zijn geïnformeerde toestemming te begrijpen en vrijwillig te ondertekenen
  • Een diagnose GD, Type 1 of Type 3
  • Voor GD3 minimaal 1 neurologisch symptoom
  • Leeftijd ≥ 4 jaar en ≤ 60 jaar op het moment van inschrijving
  • Plasma- of serumchitotriosidase-activiteit groter dan 3 keer de bovengrens van normaal.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Ontvanger van een levertransplantatie of geplande levertransplantatie in de loop van het onderzoek.
  • Splenectomie binnen 4 maanden na aanvang van de studie of geplande splenectomie in de loop van de studie.
  • Ernstige leverschade.
  • Ernstige nierinsufficiëntie.
  • Lichaamsgewicht < 10 kg.

Er kunnen andere in- en uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arimoclomol I
Arimoclomol, orale capsule
Geneesmiddel: Arimoclomol
Arimoclomol in 3 verschillende doseringen
Experimenteel: Arimoclomol II
Arimoclomol, orale capsule
Geneesmiddel: Arimoclomol
Arimoclomol in 3 verschillende doseringen
Experimenteel: Arimoclomol III
Arimoclomol, orale capsule
Geneesmiddel: Arimoclomol
Arimoclomol in 3 verschillende doseringen
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-capsule voor oraal gebruik, passend bij de experimentele arm
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Bijpassende placebo-capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primair eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
De procentuele verandering in serumchitotriosidasespiegels vanaf baseline tot 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Groei eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in gewichtscurve (Khadilkar en Khadilkar, 2011) gemeten in kilogram, om de 6 maanden
6 maanden
Groei eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in lengtecurve (Khadilkar en Khadilkar, 2011) gemeten in meters om de 6 maanden
6 maanden
Rijping eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
Leeftijd bij het begin van de puberteit (Tanner-stadium II) voor proefpersonen die bij de screening nog niet in de puberteit waren
6 maanden
Rijping eindpunt
Tijdsspanne: 6 - 12 maanden
Tanner-stadium bij aanvang, 6 maanden en ten minste elke 12 maanden (Tanner-stadium I-IV)
6 - 12 maanden
Beeldvorming eindpunt
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in grootte van lever en milt beoordeeld door middel van echografie
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

KemPharm Denmark A/S

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OR-ARI-GAU-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Gaucher, type 1

Klinische onderzoeken op Placebo orale capsule

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren