Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Arimoclomol hos pasienter diagnostisert med Gauchers sykdom type 1 eller 3

10. januar 2023 oppdatert av: KemPharm Denmark A/S

Multisenter dobbeltblindet, randomisert placebokontrollert studie av arimoklomol hos pasienter diagnostisert med Gauchers sykdom type 1 eller 3

Multisenter, dobbeltblindet, randomisert placebokontrollert studie av arimoklomol hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 eller 3

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Evaluering av responsen til 3 dosenivåer av arimoklomol på forskjellige farmakodynamiske biomarkører i blod og cerebrospinalvæske som indikatorer på forbedret GBA ved Gauchers sykdom type 1 eller 3.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, India, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700017
        • Institute of Child Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Kunne forstå og frivillig signere informert samtykke
  • En diagnose GD, enten type 1 eller type 3
  • For GD3 minst 1 nevrologisk symptom
  • Alder ≥ 4 år og ≤ 60 år ved påmelding
  • Plasma- eller serumkitotriosidaseaktivitet større enn 3 ganger øvre normalgrense.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Mottaker av en levertransplantasjon eller planlagt levertransplantasjon i løpet av studien.
  • Splenektomi innen 4 måneder etter studiestart eller planlagt splenektomi i løpet av studiet.
  • Alvorlig leverskade.
  • Alvorlig nyresvikt.
  • Kroppsvekt < 10 kg.

Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arimoclomol I
Arimoklomol, oral kapsel
Legemiddel: Arimoklomol
Arimoklomol i 3 forskjellige doser
Eksperimentell: Arimoclomol II
Arimoklomol, oral kapsel
Legemiddel: Arimoklomol
Arimoklomol i 3 forskjellige doser
Eksperimentell: Arimoclomol III
Arimoklomol, oral kapsel
Legemiddel: Arimoklomol
Arimoklomol i 3 forskjellige doser
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral kapsel matchende eksperimentell arm
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Matchende placebokapsel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Den prosentvise endringen i serumkitotriosidasenivåer fra baseline til 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vekstendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Endring i vektkurve (Khadilkar og Khadilkar, 2011) målt i kilogram, hver 6. måned
6 måneder
Vekstendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Endring i lengdekurve (Khadilkar og Khadilkar, 2011) målt i meter hver 6. måned
6 måneder
Modningsendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Alder ved pubertetstart (Tanner Stage II) for forsøkspersoner som ikke hadde nådd puberteten ved screening
6 måneder
Modningsendepunkt
Tidsramme: 6 - 12 måneder
Tanner Staging ved baseline, 6 måneder og minst hver 12. måned (Tanner stadium I-IV)
6 - 12 måneder
Bildeendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Endring i størrelse på lever og milt vurderes ved ultralyd
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

KemPharm Denmark A/S

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

15. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OR-ARI-GAU-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere