Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение аримокломола у пациентов с диагнозом болезни Гоше 1 или 3 типа

10 января 2023 г. обновлено: KemPharm Denmark A/S

Многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование аримокломола у пациентов с диагнозом болезни Гоше 1 или 3 типа

Многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование аримокломола у пациентов с болезнью Гоше 1 или 3 типа

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Оценка реакции 3 уровней дозы аримокломола на различные фармакодинамические биомаркеры в крови и спинномозговой жидкости как индикаторы усиленной ГБА при болезни Гоше 1 или 3 типа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

39

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Индия
      • New Delhi, Индия, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Индия, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Индия, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Индия, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Индия, 700017
        • Institute of Child Health

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Уметь понимать и добровольно подписывать информированное согласие
  • Диагноз БГ, тип 1 или тип 3
  • Для GD3 по крайней мере 1 неврологический симптом
  • Возраст ≥ 4 лет и ≤ 60 лет на момент зачисления
  • Плазменная или сывороточная активность хитотриозидазы более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы.

Ключевые критерии исключения:

  • Реципиент трансплантации печени или плановой трансплантации печени в ходе исследования.
  • Спленэктомия в течение 4 месяцев после включения в исследование или запланированная спленэктомия в ходе исследования.
  • Тяжелое поражение печени.
  • Тяжелая почечная недостаточность.
  • Масса тела < 10 кг.

Могут применяться другие критерии включения и исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аримокломол I
Аримокломол, оральные капсулы
Лекарство: Аримокломол
Аримокломол в 3 разных дозировках
Экспериментальный: Аримокломол II
Аримокломол, оральные капсулы
Лекарство: Аримокломол
Аримокломол в 3 разных дозировках
Экспериментальный: Аримокломол III
Аримокломол, оральные капсулы
Лекарство: Аримокломол
Аримокломол в 3 разных дозировках
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пероральная капсула плацебо, соответствующая экспериментальной группе
Лекарство: Пероральная капсула плацебо
Соответствующая капсула плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основная конечная точка
Временное ограничение: 6 месяцев
Процентное изменение уровня хитотриозидазы в сыворотке от исходного уровня до 6 месяцев
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Конечная точка роста
Временное ограничение: 6 месяцев
Кривая изменения веса (Khadilkar and Khadilkar, 2011), измеренная в килограммах, каждые 6 месяцев
6 месяцев
Конечная точка роста
Временное ограничение: 6 месяцев
Кривая изменения длины (Khadilkar and Khadilkar, 2011), измеряемая в метрах каждые 6 месяцев
6 месяцев
Конечная точка созревания
Временное ограничение: 6 месяцев
Возраст начала полового созревания (стадия Таннера II) для субъектов, которые не достигли половой зрелости на момент скрининга.
6 месяцев
Конечная точка созревания
Временное ограничение: 6 - 12 месяцев
Стадия Таннера на исходном уровне, через 6 месяцев и не реже одного раза в 12 месяцев (стадия Таннера I-IV)
6 - 12 месяцев
Конечная точка обработки изображений
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение размеров печени и селезенки по данным УЗИ
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

KemPharm Denmark A/S

Следователи

  • Главный следователь: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 ноября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

11 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 января 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OR-ARI-GAU-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться