Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Arimoclomol hos patienter diagnosticeret med Gauchers sygdom type 1 eller 3

10. januar 2023 opdateret af: KemPharm Denmark A/S

Multicenter dobbeltblindet, randomiseret placebokontrolleret undersøgelse af Arimoclomol hos patienter diagnosticeret med Gauchers sygdom type 1 eller 3

Multicenter, dobbeltblindet, randomiseret placebokontrolleret undersøgelse af arimoclomol hos patienter med Gauchers sygdom type 1 eller 3

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Evaluering af responsen af ​​3 dosisniveauer af arimoclomol på forskellige farmakodynamiske biomarkører i blod og cerebrospinalvæske som indikatorer for øget GBA i Gauchers sygdom type 1 eller 3.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indien, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700017
        • Institute of Child Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Kunne forstå og frivilligt underskrive informeret samtykke
  • En diagnose GD, enten type 1 eller type 3
  • For GD3 mindst 1 neurologisk symptom
  • Alder ≥ 4 år og ≤ 60 år på tilmeldingstidspunktet
  • Plasma- eller serumkitotriosidaseaktivitet større end 3 gange den øvre normalgrænse.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Modtager af en levertransplantation eller planlagt levertransplantation i løbet af undersøgelsen.
  • Splenektomi inden for 4 måneder efter studiestart eller planlagt splenektomi i løbet af studiet.
  • Alvorlig leverskade.
  • Alvorlig nyreinsufficiens.
  • Kropsvægt < 10 kg.

Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arimoclomol I
Arimoclomol, oral kapsel
Medicin: Arimoclomol
Arimoclomol i 3 forskellige doser
Eksperimentel: Arimoclomol II
Arimoclomol, oral kapsel
Medicin: Arimoclomol
Arimoclomol i 3 forskellige doser
Eksperimentel: Arimoclomol III
Arimoclomol, oral kapsel
Medicin: Arimoclomol
Arimoclomol i 3 forskellige doser
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral kapsel matchende eksperimentel arm
Medicin: Placebo oral kapsel
Matchende placebo kapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Den procentvise ændring i serumkitotriosidaseniveauer fra baseline til 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vækstendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i vægtkurve (Khadilkar og Khadilkar, 2011) målt i kilogram hver 6. måned
6 måneder
Vækstendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i længdekurve (Khadilkar og Khadilkar, 2011) målt i meter hver 6. måned
6 måneder
Modningsendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Alder ved pubertetstart (Tanner Stage II) for forsøgspersoner, der ikke var nået puberteten ved screening
6 måneder
Modningsendepunkt
Tidsramme: 6 - 12 måneder
Tanner Staging ved baseline, 6 måneder og mindst hver 12. måned (Tanner stage I-IV)
6 - 12 måneder
Billedbehandlingsendepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i størrelse af lever og milt vurderet ved ultralyd
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

KemPharm Denmark A/S

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

15. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2018

Først opslået (Faktiske)

19. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OR-ARI-GAU-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo oral kapsel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner