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Estudo do Arimoclomol em Pacientes Diagnosticados com Doença de Gaucher tipo 1 ou 3

10 de janeiro de 2023 atualizado por: KemPharm Denmark A/S

Estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo de arimoclomol em pacientes diagnosticados com doença de Gaucher tipo 1 ou 3

Estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de arimoclomol em pacientes com doença de Gaucher tipo 1 ou 3

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Avaliando a resposta de 3 níveis de dose de arimoclomol em vários biomarcadores farmacodinâmicos no sangue e líquido cefalorraquidiano como indicadores de GBA aumentado na doença de Gaucher tipo 1 ou 3.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

39

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Índia
      • New Delhi, Índia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Índia, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Índia, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Índia, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Índia, 700017
        • Institute of Child Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Ser capaz de compreender e assinar voluntariamente o consentimento informado
  • Um diagnóstico de DG, tipo 1 ou tipo 3
  • Para GD3 pelo menos 1 sintoma neurológico
  • Idade ≥ 4 anos e ≤ 60 anos no momento da inscrição
  • Atividade de quitotriosidase plasmática ou sérica maior que 3 vezes o limite superior do normal.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Destinatário de um transplante de fígado ou transplante de fígado planejado durante o estudo.
  • Esplenectomia dentro de 4 meses após a entrada no estudo ou esplenectomia planejada durante o curso do estudo.
  • Danos hepáticos graves.
  • Insuficiência renal grave.
  • Peso corporal < 10 kg.

Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Arimoclomol I
Arimoclomol, cápsula oral
Medicamento: Arimoclomol
Arimoclomol em 3 dosagens diferentes
Experimental: Arimoclomol II
Arimoclomol, cápsula oral
Medicamento: Arimoclomol
Arimoclomol em 3 dosagens diferentes
Experimental: Arimoclomol III
Arimoclomol, cápsula oral
Medicamento: Arimoclomol
Arimoclomol em 3 dosagens diferentes
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula oral de placebo correspondente ao braço experimental
Medicamento: Placebo cápsula oral
Cápsula de placebo correspondente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ponto final primário
Prazo: 6 meses
A variação percentual nos níveis séricos de quitotriosidase desde o início até 6 meses
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ponto final de crescimento
Prazo: 6 meses
Mudança na curva de peso (Khadilkar e Khadilkar, 2011) medida em quilogramas, a cada 6 meses
6 meses
Ponto final de crescimento
Prazo: 6 meses
Mudança na curva de comprimento (Khadilkar e Khadilkar, 2011) medida em metros a cada 6 meses
6 meses
Ponto Final de Maturação
Prazo: 6 meses
Idade de início da puberdade (Tanner Stage II) para indivíduos que não atingiram a puberdade na triagem
6 meses
Ponto Final de Maturação
Prazo: 6 - 12 meses
Estadiamento de Tanner no início do estudo, 6 meses e pelo menos a cada 12 meses (estágio I-IV de Tanner)
6 - 12 meses
Endpoint de imagem
Prazo: 6 meses
Alteração no tamanho do fígado e baço avaliada por ultrassonografia
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

KemPharm Denmark A/S

Investigadores

  • Investigador principal: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

15 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

19 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de janeiro de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OR-ARI-GAU-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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