Arimoclomol 在诊断为戈谢病 1 型或 3 型患者中的研究
2023年1月10日 更新者：KemPharm Denmark A/S
Arimoclomol 在诊断为戈谢病 1 型或 3 型患者中的多中心双盲、随机安慰剂对照研究
Arimoclomol 在 1 型或 3 型戈谢病患者中的多中心、双盲、随机安慰剂对照研究
研究概览
详细说明
评估 3 种剂量水平的 arimoclomol 对血液和脑脊液中各种药效学生物标志物的反应，作为戈谢病 1 型或 3 型 GBA 增强的指标。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
39
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
New Delhi、印度、110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi、印度、110002
- Maulana Azad Medical College
-
-
Delhi
-
New Delhi、Delhi、印度、110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
-
Maharashtra
-
Mumbai、Maharashtra、印度、4000012
- King Edward Memorial Hospital
-
Mumbai、Maharashtra、印度、400026
- Jaslok Hospital and Reseach Centre
-
Pune、Maharashtra、印度、411011
- KEM Hospital Research Centre
-
-
Tamilnadu
-
Vellore、Tamilnadu、印度、632004
- Christian Medical College and Hospital.
-
-
West Bengal
-
Kolkata、West Bengal、印度、700017
- Institute of Child Health
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 能够理解并自愿签署知情同意书
- 诊断 GD，类型 1 或类型 3
- 对于 GD3 至少有 1 种神经系统症状
- 入学时年龄 ≥ 4 岁且 ≤ 60 岁
- 血浆或血清壳三糖苷酶活性大于正常上限的 3 倍。
关键排除标准：
- 在研究过程中接受肝移植或计划进行肝移植。
- 在研究进入后 4 个月内进行脾切除术或在研究过程中计划进行脾切除术。
- 严重的肝损伤。
- 严重的肾功能不全。
- 体重 < 10 公斤。
其他纳入和排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Arimoclomol I
Arimoclomol，口服胶囊
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三种不同剂量的 Arimoclomol
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实验性的：Arimoclomol II
Arimoclomol，口服胶囊
|
三种不同剂量的 Arimoclomol
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实验性的：Arimoclomol III
Arimoclomol，口服胶囊
|
三种不同剂量的 Arimoclomol
|
|
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂口服胶囊匹配实验臂
|
匹配的安慰剂胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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主要终点
大体时间：6个月
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血清壳三糖苷酶水平从基线到 6 个月的百分比变化
|
6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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增长终点
大体时间：6个月
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体重曲线变化（Khadilkar 和 Khadilkar，2011 年），每 6 个月以千克为单位测量
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6个月
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增长终点
大体时间：6个月
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每 6 个月以米为单位测量的长度曲线变化（Khadilkar 和 Khadilkar，2011 年）
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6个月
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成熟终点
大体时间：6个月
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筛选时未进入青春期的受试者的青春期开始年龄（Tanner II 期）
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6个月
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成熟终点
大体时间：6 - 12 个月
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在基线、6 个月和至少每 12 个月进行一次 Tanner 分期（Tanner I-IV 期）
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6 - 12 个月
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成像端点
大体时间：6个月
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通过超声评估肝脏和脾脏大小的变化
|
6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Aabha Nagral, MD、Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月6日
初级完成 (实际的)
2020年4月1日
研究完成 (实际的)
2021年10月15日
研究注册日期
首次提交
2018年11月1日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月16日
首次发布 (实际的)
2018年11月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年1月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年1月10日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- OR-ARI-GAU-01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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