Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Arimoclomolu u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu 1 lub 3

10 stycznia 2023 zaktualizowane przez: KemPharm Denmark A/S

Wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie Arimoklomolu u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu 1 lub 3

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie arimoklomolu u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 lub 3

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ocena odpowiedzi 3 poziomów dawek arimoklomolu na różne biomarkery farmakodynamiczne we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym jako wskaźniki zwiększonego GBA w chorobie Gauchera typu 1 lub 3.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indie, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indie, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indie, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700017
        • Institute of Child Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Być w stanie zrozumieć i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę
  • Diagnoza GD, typu 1 lub typu 3
  • W przypadku GD3 co najmniej 1 objaw neurologiczny
  • Wiek ≥ 4 lata i ≤ 60 lat w momencie rejestracji
  • Aktywność chitotriozydazy w osoczu lub surowicy większa niż 3-krotność górnej granicy normy.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Biorca przeszczepu wątroby lub planowany przeszczep wątroby w trakcie badania.
  • Splenektomia w ciągu 4 miesięcy od rozpoczęcia badania lub zaplanowana splenektomia w trakcie badania.
  • Ciężkie uszkodzenie wątroby.
  • Ciężka niewydolność nerek.
  • Masa ciała < 10 kg.

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia i wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Arimoclomol I
Arimoklomol, kapsułka doustna
Lek: Arimoklomol
Arimoclomol w 3 różnych dawkach
Eksperymentalny: Arimoklomol II
Arimoklomol, kapsułka doustna
Lek: Arimoklomol
Arimoclomol w 3 różnych dawkach
Eksperymentalny: Arimoklomol III
Arimoklomol, kapsułka doustna
Lek: Arimoklomol
Arimoclomol w 3 różnych dawkach
Komparator placebo: Placebo
Kapsułka doustna placebo pasująca do ramienia eksperymentalnego
Lek: Kapsułka doustna placebo
Dopasowana kapsułka placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Główny punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Procentowa zmiana poziomu chitotriozydazy w surowicy od wartości początkowej do 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Punkt końcowy wzrostu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana krzywej wagi (Khadilkar i Khadilkar, 2011) mierzona w kilogramach co 6 miesięcy
6 miesięcy
Punkt końcowy wzrostu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana długości krzywej (Khadilkar i Khadilkar, 2011) mierzona w metrach co 6 miesięcy
6 miesięcy
Punkt końcowy dojrzewania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wiek początku dojrzewania (II etap Tannera) dla osób, które nie osiągnęły dojrzałości płciowej podczas badań przesiewowych
6 miesięcy
Punkt końcowy dojrzewania
Ramy czasowe: 6 - 12 miesięcy
Stopień zaawansowania Tannera na początku badania, 6 miesięcy i co najmniej co 12 miesięcy (stadium Tannera I-IV)
6 - 12 miesięcy
Punkt końcowy obrazowania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana wielkości wątroby i śledziony oceniana ultrasonograficznie
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

KemPharm Denmark A/S

Śledczy

  • Główny śledczy: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OR-ARI-GAU-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj