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Étude sur l'arimoclomol chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 ou 3

10 janvier 2023 mis à jour par: KemPharm Denmark A/S

Étude multicentrique, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo sur l'arimoclomol chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 ou 3

Étude multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo sur l'arimoclomol chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 ou 3

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Évaluation de la réponse de 3 niveaux de dose d'arimoclomol sur divers biomarqueurs pharmacodynamiques dans le sang et le liquide céphalo-rachidien en tant qu'indicateurs d'amélioration de l'ACS dans la maladie de Gaucher de type 1 ou 3.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

39

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Inde
      • New Delhi, Inde, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Inde, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Inde, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Inde, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Inde, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde, 700017
        • Institute of Child Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Être capable de comprendre et de signer volontairement un consentement éclairé
  • Un diagnostic GD, soit de type 1 ou de type 3
  • Pour GD3 au moins 1 symptôme neurologique
  • Âge ≥ 4 ans et ≤ 60 ans au moment de l'inscription
  • Activité plasmatique ou sérique de la chitotriosidase supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale.

Critères d'exclusion clés :

  • Receveur d'une greffe de foie ou d'une greffe de foie planifiée au cours de l'étude.
  • Splénectomie dans les 4 mois suivant l'entrée à l'étude ou splénectomie planifiée au cours de l'étude.
  • Dommages graves au foie.
  • Insuffisance rénale sévère.
  • Poids corporel < 10 kg.

D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Arimoclomol I
Arimoclomol, gélule orale
Médicament: Arimoclomol
Arimoclomol en 3 dosages différents
Expérimental: Arimoclomol II
Arimoclomol, gélule orale
Médicament: Arimoclomol
Arimoclomol en 3 dosages différents
Expérimental: Arimoclomol III
Arimoclomol, gélule orale
Médicament: Arimoclomol
Arimoclomol en 3 dosages différents
Comparateur placebo: Placebo
Capsule orale placebo correspondant au bras expérimental
Médicament: Capsule orale placebo
Capsule placebo assortie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère principal
Délai: 6 mois
Le pourcentage de variation des taux sériques de chitotriosidase entre le départ et 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère de croissance
Délai: 6 mois
Evolution de la courbe de poids (Khadilkar et Khadilkar, 2011) mesurée en kilogrammes, tous les 6 mois
6 mois
Critère de croissance
Délai: 6 mois
Variation de la courbe de longueur (Khadilkar et Khadilkar, 2011) mesurée en mètres tous les 6 mois
6 mois
Critère de maturité
Délai: 6 mois
Âge au début de la puberté (stade II de Tanner) pour les sujets qui n'avaient pas atteint la puberté au moment du dépistage
6 mois
Critère de maturité
Délai: 6 - 12 mois
Stade de Tanner au départ, 6 mois et au moins tous les 12 mois (stade de Tanner I-IV)
6 - 12 mois
Point final d'imagerie
Délai: 6 mois
Modification de la taille du foie et de la rate évaluée par échographie
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

KemPharm Denmark A/S

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

15 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2018

Première publication (Réel)

19 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OR-ARI-GAU-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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