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Studio di Arimoclomol in pazienti con diagnosi di malattia di Gaucher di tipo 1 o 3

10 gennaio 2023 aggiornato da: KemPharm Denmark A/S

Studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'arimoclomolo in pazienti con diagnosi di malattia di Gaucher di tipo 1 o 3

Studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'arimoclomolo in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 o 3

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Valutazione della risposta di 3 livelli di dose di arimoclomolo su vari biomarcatori farmacodinamici nel sangue e nel liquido cerebrospinale come indicatori di GBA potenziato nella malattia di Gaucher di tipo 1 o 3.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, India, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700017
        • Institute of Child Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Essere in grado di comprendere e firmare volontariamente il consenso informato
  • Una diagnosi GD, di tipo 1 o di tipo 3
  • Per GD3 almeno 1 sintomo neurologico
  • Età ≥ 4 anni e ≤ 60 anni al momento dell'iscrizione
  • Attività della chitotriosidasi plasmatica o sierica superiore a 3 volte il limite superiore della norma.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Destinatario di un trapianto di fegato o di un trapianto di fegato pianificato durante il corso dello studio.
  • - Splenectomia entro 4 mesi dall'ingresso nello studio o splenectomia pianificata durante il corso dello studio.
  • Grave danno epatico.
  • Grave insufficienza renale.
  • Peso corporeo < 10 kg.

Possono essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Arimoclomolo I
Arimoclomol, capsula orale
Droga: Arimoclomolo
Arimoclomol in 3 diversi dosaggi
Sperimentale: Arimoclomolo II
Arimoclomol, capsula orale
Droga: Arimoclomolo
Arimoclomol in 3 diversi dosaggi
Sperimentale: Arimoclomolo III
Arimoclomol, capsula orale
Droga: Arimoclomolo
Arimoclomol in 3 diversi dosaggi
Comparatore placebo: Placebo
Capsula orale di placebo corrispondente al braccio sperimentale
Droga: Capsula orale di placebo
Capsula placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint primario
Lasso di tempo: 6 mesi
La variazione percentuale dei livelli sierici di chitotriosidasi dal basale a 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint di crescita
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione della curva del peso (Khadilkar e Khadilkar, 2011) misurata in chilogrammi, ogni 6 mesi
6 mesi
Endpoint di crescita
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione della curva di lunghezza (Khadilkar e Khadilkar, 2011) misurata in metri ogni 6 mesi
6 mesi
Punto finale di maturazione
Lasso di tempo: 6 mesi
Età all'inizio della pubertà (Tanner Stage II) per i soggetti che non avevano raggiunto la pubertà allo screening
6 mesi
Punto finale di maturazione
Lasso di tempo: 6 - 12 mesi
Stadiazione di Tanner al basale, 6 mesi e almeno ogni 12 mesi (stadio di Tanner I-IV)
6 - 12 mesi
Endpoint di imaging
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione delle dimensioni del fegato e della milza valutata mediante ecografia
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

KemPharm Denmark A/S

Investigatori

  • Investigatore principale: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

15 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OR-ARI-GAU-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 1

Prove cliniche su Capsula orale di placebo

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