Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av arimoklomol hos patienter med diagnosen Gauchers sjukdom typ 1 eller 3

10 januari 2023 uppdaterad av: KemPharm Denmark A/S

Multicenter dubbelblind, randomiserad placebokontrollerad studie av arimoklomol hos patienter diagnostiserade med Gauchers sjukdom typ 1 eller 3

Multicenter, dubbelblind, randomiserad placebokontrollerad studie av arimoklomol hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 eller 3

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utvärdera svaret av 3 dosnivåer av arimoklomol på olika farmakodynamiska biomarkörer i blod och cerebrospinalvätska som indikatorer på förstärkt GBA vid Gauchers sjukdom typ 1 eller 3.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

39

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indien, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700017
        • Institute of Child Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Kunna förstå och frivilligt underteckna informerat samtycke
  • En diagnos GD, antingen typ 1 eller typ 3
  • För GD3 minst 1 neurologiskt symptom
  • Ålder ≥ 4 år och ≤ 60 år vid tidpunkten för inskrivningen
  • Plasma- eller serumkitotriosidasaktivitet större än 3 gånger den övre normalgränsen.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Mottagare av en levertransplantation eller planerad levertransplantation under studiens gång.
  • Splenektomi inom 4 månader efter studiestart eller planerad splenektomi under studiens gång.
  • Allvarlig leverskada.
  • Svår njurinsufficiens.
  • Kroppsvikt < 10 kg.

Andra inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arimoklomol I
Arimoklomol, oral kapsel
Läkemedel: Arimoklomol
Arimoklomol i 3 olika doser
Experimentell: Arimoklomol II
Arimoklomol, oral kapsel
Läkemedel: Arimoklomol
Arimoklomol i 3 olika doser
Experimentell: Arimoklomol III
Arimoklomol, oral kapsel
Läkemedel: Arimoklomol
Arimoklomol i 3 olika doser
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo oral kapsel matchande experimentarm
Läkemedel: Placebo oral kapsel
Matchande placebokapsel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primär slutpunkt
Tidsram: 6 månader
Den procentuella förändringen i serumkitotriosidasnivåer från baslinjen till 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tillväxtslutpunkt
Tidsram: 6 månader
Förändring i viktkurva (Khadilkar och Khadilkar, 2011) mätt i kilogram, var sjätte månad
6 månader
Tillväxtslutpunkt
Tidsram: 6 månader
Förändring i längdkurva (Khadilkar och Khadilkar, 2011) mätt i meter var sjätte månad
6 månader
Mognadsslutpunkt
Tidsram: 6 månader
Ålder vid pubertetsdebut (Tanner Stage II) för försökspersoner som inte hade nått puberteten vid screening
6 månader
Mognadsslutpunkt
Tidsram: 6-12 månader
Tanner Staging vid baslinjen, 6 månader och minst var 12:e månad (Tanner stage I-IV)
6-12 månader
Imaging Endpoint
Tidsram: 6 månader
Förändring i storlek på lever och mjälte bedöms med ultraljud
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

KemPharm Denmark A/S

Utredare

  • Huvudutredare: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2020

Avslutad studie (Faktisk)

15 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2018

Första postat (Faktisk)

19 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

11 januari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OR-ARI-GAU-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera