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고셔병 1형 또는 3형으로 진단된 환자의 아리모클로몰 연구

2023년 1월 10일 업데이트: KemPharm Denmark A/S

고셔병 유형 1 또는 3으로 진단된 환자의 Arimoclomol에 대한 다기관 이중 맹검, 무작위 위약 대조 연구

고셔병 1형 또는 3형 환자를 대상으로 한 arimoclomol의 다기관, 이중맹검, 무작위 위약 대조 연구

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

고셔병 1형 또는 3형에서 강화된 GBA의 지표로서 혈액 및 뇌척수액의 다양한 약력학적 바이오마커에 대한 arimoclomol의 3가지 용량 수준의 반응을 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

39

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 인도
      • New Delhi, 인도, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, 인도, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, 인도, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, 인도, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, 인도, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, 인도, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, 인도, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, 인도, 700017
        • Institute of Child Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의를 이해하고 자발적으로 서명할 수 있어야 합니다.
  • 진단 GD, 유형 1 또는 유형 3
  • GD3의 경우 최소 1개의 신경학적 증상
  • 등록 당시 연령 ≥ 4세 및 ≤ 60세
  • 정상 상한치의 3배를 초과하는 혈장 또는 혈청 키토트리오시다제 활성.

주요 제외 기준:

  • 연구 과정 동안 간 이식 또는 계획된 간 이식의 수혜자.
  • 연구 시작 4개월 이내의 비장 절제술 또는 연구 과정 동안 계획된 비장 절제술.
  • 심각한 간 손상.
  • 심한 신장 기능 부전.
  • 체중 < 10kg.

기타 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아리모클로몰 I
아리모클로몰, 경구 캡슐
의약품: 아리모클로몰
3가지 용량의 아리모클로몰
실험적: 아리모클로몰 II
아리모클로몰, 경구 캡슐
의약품: 아리모클로몰
3가지 용량의 아리모클로몰
실험적: 아리모클로몰 III
아리모클로몰, 경구 캡슐
의약품: 아리모클로몰
3가지 용량의 아리모클로몰
위약 비교기: 위약
위약 경구 캡슐 매칭 실험군
의약품: 위약 경구 캡슐
일치하는 위약 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기본 끝점
기간: 6 개월
기준선에서 6개월까지의 혈청 키토트리오시다제 수준의 백분율 변화
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
성장 종점
기간: 6 개월
6개월마다 킬로그램으로 측정한 체중 곡선의 변화(Khadilkar and Khadilkar, 2011)
6 개월
성장 종점
기간: 6 개월
6개월마다 미터 단위로 측정한 길이 곡선의 변화(Khadilkar and Khadilkar, 2011)
6 개월
성숙 종점
기간: 6 개월
스크리닝 시 사춘기에 도달하지 않은 피험자의 경우 사춘기 발병 연령(Tanner Stage II)
6 개월
성숙 종점
기간: 6~12개월
기준선에서 태너 단계, 6개월 및 최소 12개월마다(태너 단계 I-IV)
6~12개월
이미징 끝점
기간: 6 개월
초음파로 평가한 간과 비장의 크기 변화
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

KemPharm Denmark A/S

수사관

  • 수석 연구원: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 6일

기본 완료 (실제)

2020년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2021년 10월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 11월 16일

처음 게시됨 (실제)

2018년 11월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 1월 10일

마지막으로 확인됨

2023년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • OR-ARI-GAU-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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