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Estudio de Arimoclomol en pacientes diagnosticados con enfermedad de Gaucher tipo 1 o 3

10 de enero de 2023 actualizado por: KemPharm Denmark A/S

Estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo de arimoclomol en pacientes diagnosticados con enfermedad de Gaucher tipo 1 o 3

Estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo de arimoclomol en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 o 3

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Evaluación de la respuesta de 3 niveles de dosis de arimoclomol en varios biomarcadores farmacodinámicos en sangre y líquido cefalorraquídeo como indicadores de GBA mejorado en la enfermedad de Gaucher tipo 1 o 3.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

39

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, India, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700017
        • Institute of Child Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Ser capaz de comprender y firmar voluntariamente el consentimiento informado
  • Un diagnóstico GD, ya sea Tipo 1 o Tipo 3
  • Para GD3 al menos 1 síntoma neurológico
  • Edad ≥ 4 años y ≤ 60 años en el momento de la inscripción
  • Actividad de quitotriosidasa en plasma o suero mayor de 3 veces el límite superior de lo normal.

Criterios clave de exclusión:

  • Receptor de un trasplante de hígado o un trasplante de hígado planificado durante el curso del estudio.
  • Esplenectomía dentro de los 4 meses posteriores al ingreso al estudio o esplenectomía planificada durante el curso del estudio.
  • Daño hepático severo.
  • Insuficiencia renal severa.
  • Peso corporal < 10 kg.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Arimoclomol I
Arimoclomol, cápsula oral
Droga: Arimoclomol
Arimoclomol en 3 dosis diferentes
Experimental: Arimoclomol II
Arimoclomol, cápsula oral
Droga: Arimoclomol
Arimoclomol en 3 dosis diferentes
Experimental: Arimoclomol III
Arimoclomol, cápsula oral
Droga: Arimoclomol
Arimoclomol en 3 dosis diferentes
Comparador de placebos: Placebo
Cápsula oral de placebo que coincide con el brazo experimental
Droga: Cápsula oral de placebo
Cápsula de placebo a juego

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Variable principal
Periodo de tiempo: 6 meses
El cambio porcentual en los niveles séricos de quitotriosidasa desde el inicio hasta los 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Punto final de crecimiento
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio en la curva de peso (Khadilkar y Khadilkar, 2011) medido en kilogramos, cada 6 meses
6 meses
Punto final de crecimiento
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio en la curva de longitud (Khadilkar y Khadilkar, 2011) medido en metros cada 6 meses
6 meses
Punto final de maduración
Periodo de tiempo: 6 meses
Edad de inicio de la pubertad (etapa II de Tanner) para sujetos que no habían alcanzado la pubertad en el momento de la selección
6 meses
Punto final de maduración
Periodo de tiempo: 6 - 12 meses
Estadificación de Tanner al inicio, a los 6 meses y al menos cada 12 meses (Estadio de Tanner I-IV)
6 - 12 meses
Punto final de imagen
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio en el tamaño del hígado y el bazo evaluado por ultrasonido
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

KemPharm Denmark A/S

Investigadores

  • Investigador principal: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

15 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

19 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

11 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OR-ARI-GAU-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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