Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arimoklomolia koskeva tutkimus potilailla, joilla on diagnosoitu Gaucherin tauti tyyppi 1 tai 3

tiistai 10. tammikuuta 2023 päivittänyt: KemPharm Denmark A/S

Monikeskuskaksoissokkoutettu, satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus arimoklomolista potilailla, joilla on diagnosoitu Gaucherin tauti tyyppi 1 tai 3

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus arimoklomolista potilailla, joilla on Gaucherin tauti tyyppi 1 tai 3

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Arimoklomolin kolmen annoksen vasteen arviointi erilaisiin farmakodynaamisiin biomarkkereihin veressä ja aivo-selkäydinnesteessä indikaattoreina kohonneesta GBA:sta Gaucherin taudin tyypissä 1 tai 3.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Intia, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Intia, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Intia, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Intia, 700017
        • Institute of Child Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Pystyy ymmärtämään ja vapaaehtoisesti allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen
  • Diagnoosi GD, joko tyyppi 1 tai tyyppi 3
  • GD3:lle vähintään 1 neurologinen oire
  • Ikä ≥ 4 vuotta ja ≤ 60 vuotta ilmoittautumishetkellä
  • Plasman tai seerumin kitotriosidaasiaktiivisuus on yli 3 kertaa normaalin yläraja.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Maksansiirron tai suunnitellun maksansiirron vastaanottaja tutkimuksen aikana.
  • Splenektomia 4 kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta tai suunniteltu pernan poisto tutkimuksen aikana.
  • Vakava maksavaurio.
  • Vaikea munuaisten vajaatoiminta.
  • Kehon paino < 10 kg.

Muita sisällyttämis- ja poissulkemisperusteita voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Arimoclomol I
Arimoclomol, oraalinen kapseli
Lääke: Arimoclomol
Arimoclomol kolmessa eri annoksessa
Kokeellinen: Arimoclomol II
Arimoclomol, oraalinen kapseli
Lääke: Arimoclomol
Arimoclomol kolmessa eri annoksessa
Kokeellinen: Arimoclomol III
Arimoclomol, oraalinen kapseli
Lääke: Arimoclomol
Arimoclomol kolmessa eri annoksessa
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo oraalinen kapseli, joka vastaa kokeellista haaraa
Lääke: Plasebo oraalinen kapseli
Yhteensopiva plasebokapseli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Prosentuaalinen muutos seerumin kitotriosidaasitasoissa lähtötasosta 6 kuukauteen
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvun päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Painokäyrän muutos (Khadilkar ja Khadilkar, 2011) kilogrammoina mitattuna kuuden kuukauden välein
6 kuukautta
Kasvun päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Pituuskäyrän muutos (Khadilkar ja Khadilkar, 2011) mitattuna metreinä kuuden kuukauden välein
6 kuukautta
Kypsymisen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ikä murrosiän alkaessa (Tanner Stage II) koehenkilöille, jotka eivät olleet saavuttaneet murrosikää seulonnassa
6 kuukautta
Kypsymisen päätepiste
Aikaikkuna: 6-12 kuukautta
Tanner Staging lähtötilanteessa, 6 kuukautta ja vähintään 12 kuukauden välein (Rakitusvaihe I-IV)
6-12 kuukautta
Kuvantamisen päätepiste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ultraäänellä arvioitu maksan ja pernan koon muutos
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

KemPharm Denmark A/S

Tutkijat

  • Päätutkija: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 11. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OR-ARI-GAU-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa