Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie arimoklomolu u pacientů s diagnostikovanou Gaucherovou chorobou typu 1 nebo 3

10. ledna 2023 aktualizováno: KemPharm Denmark A/S

Multicentrická dvojitě zaslepená, randomizovaná placebem kontrolovaná studie arimoklomolu u pacientů s diagnózou Gaucherovy choroby typu 1 nebo 3

Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná placebem kontrolovaná studie arimoklomolu u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 nebo 3

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hodnocení reakce 3 dávek arimoklomolu na různé farmakodynamické biomarkery v krvi a mozkomíšním moku jako indikátory zvýšené GBA u Gaucherovy choroby typu 1 nebo 3.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indie, 110002
        • Maulana Azad Medical College
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indie, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 4000012
        • King Edward Memorial Hospital
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400026
        • Jaslok Hospital and Reseach Centre
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411011
        • KEM Hospital Research Centre
    • Tamilnadu
      • Vellore, Tamilnadu, Indie, 632004
        • Christian Medical College and Hospital.
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700017
        • Institute of Child Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Umět porozumět a dobrovolně podepsat informovaný souhlas
  • Diagnóza GD, buď typu 1 nebo typu 3
  • U GD3 alespoň 1 neurologický příznak
  • Věk ≥ 4 roky a ≤ 60 let v době zápisu
  • Plazmatická nebo sérová aktivita chitotriosidázy vyšší než trojnásobek horní hranice normálu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Příjemce transplantace jater nebo plánované transplantace jater v průběhu studie.
  • Splenektomie do 4 měsíců od vstupu do studie nebo plánovaná splenektomie v průběhu studie.
  • Těžké poškození jater.
  • Těžká renální insuficience.
  • Tělesná hmotnost < 10 kg.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Arimoclomol I
Arimoclomol, perorální kapsle
Lék: Arimoclomol
Arimoclomol ve 3 různých dávkách
Experimentální: Arimoclomol II
Arimoclomol, perorální kapsle
Lék: Arimoclomol
Arimoclomol ve 3 různých dávkách
Experimentální: Arimoclomol III
Arimoclomol, perorální kapsle
Lék: Arimoclomol
Arimoclomol ve 3 různých dávkách
Komparátor placeba: Placebo
Placebo perorální kapsle odpovídající experimentálnímu rameni
Lék: Placebo perorální kapsle
Odpovídající placebo kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Procentuální změna hladin chitotriosidázy v séru od výchozí hodnoty do 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncový bod růstu
Časové okno: 6 měsíců
Změna hmotnostní křivky (Khadilkar a Khadilkar, 2011) měřená v kilogramech každých 6 měsíců
6 měsíců
Koncový bod růstu
Časové okno: 6 měsíců
Změna délkové křivky (Khadilkar a Khadilkar, 2011) měřená v metrech každých 6 měsíců
6 měsíců
Koncový bod zrání
Časové okno: 6 měsíců
Věk nástupu puberty (Tannerovo stadium II) u subjektů, které při screeningu nedosáhly puberty
6 měsíců
Koncový bod zrání
Časové okno: 6 - 12 měsíců
Tanner Staging na začátku, 6 měsíců a alespoň každých 12 měsíců (Tannerovo stadium I-IV)
6 - 12 měsíců
Koncový bod zobrazování
Časové okno: 6 měsíců
Změna velikosti jater a sleziny hodnocená ultrazvukem
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

KemPharm Denmark A/S

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Aabha Nagral, MD, Jaslok Hospital and Reseach Centre, Mumbai

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

15. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OR-ARI-GAU-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Klinické studie na Placebo perorální kapsle

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit