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現在エクリズマブで治療されている発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人におけるラブリズマブ皮下（SC）対ラブリズマブ静脈内（IV）

2024年7月1日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

現在エクリズマブで治療されている発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者におけるラブリズマブの皮下投与と静脈内投与の第 3 相、無作為化、並行群間、多施設、非盲検、薬物動態、非劣性試験

この研究の主な目的は、エクリズマブで少なくとも6か月間臨床的に安定しているPNHの成人参加者を対象に、静脈内投与されたラブリズマブと比較して、オンボディデリバリーシステム（OBDS）を介して皮下投与されたラブリズマブの薬物動態（PK）を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、最長 30 日間のスクリーニング期間、10 週間の無作為治療期間、および 172 週間の延長期間で構成されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

139

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90089
        • Research Site
  • イタリア
      • Catania、イタリア、95123
        • Research Site
      • Milano、イタリア、20122
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00168
        • Research Site
      • Rome、イタリア、161
        • Research Site
  • オランダ
      • Maastricht、オランダ、6229 HX
        • Research Site
  • オーストラリア
      • Liverpool、オーストラリア、2170
        • Research Site
      • Parkville、オーストラリア、3050
        • Research Site
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Research Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • Research Site
  • スウェーデン
      • Uppsala、スウェーデン、75185
        • Research Site
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、8916
        • Research Site
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Research Site
      • Donostia、スペイン、20014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35020
        • Research Site
      • Madrid、スペイン、28040
        • Research Site
      • Majadahonda、スペイン、28222
        • Research Site
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Research Site
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00029
        • Research Site
  • フランス
      • Amiens、フランス、80054
        • Research Site
      • Brest、フランス、29609
        • Research Site
      • Lille、フランス、59037
        • Research Site
      • Montpellier Cedex 5、フランス、34090
        • Research Site
      • Nantes cedex 01、フランス、44093
        • Research Site
      • Nice、フランス、6200
        • Research Site
      • Paris、フランス、75010
        • Research Site
      • Pessac、フランス、F-33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex、フランス、69495
        • Research Site
      • Poitiers、フランス、86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9、フランス、35033
        • Research Site
      • Strasbourg、フランス、67098
        • Research Site
      • Tours、フランス、37044
        • Research Site
  • ブラジル
      • Botucatu、ブラジル、18618-970
        • Research Site
      • Ribeirão Preto、ブラジル、14049-901
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro、ブラジル、20211030
        • Research Site
      • Salvador、ブラジル、40170010
        • Research Site
      • Sao Paulo、ブラジル、05403-000
        • Research Site
      • São Paulo、ブラジル、01308-050
        • Research Site
  • ベルギー
      • Antwerpen、ベルギー、2020
        • Research Site
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Research Site
      • Hasselt、ベルギー、3500
        • Research Site
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Research Site
  • ロシア連邦
      • Ekaterinburg、ロシア連邦、620102
        • Research Site
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • Research Site
      • Moscow、ロシア連邦、125284
        • Research Site
      • Saint-Petersburg、ロシア連邦、197089
        • Research Site
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01330
        • Research Site
      • Istambul、七面鳥、34899
        • Research Site
      • Istanbul、七面鳥、34096
        • Research Site
      • Izmir、七面鳥、35100
        • Research Site
      • İstanbul、七面鳥、34093
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男性または女性
  • -1日目の少なくとも3か月前にPNHのエクリズマブで治療された
  • -LDHレベル≤1.5×スクリーニング時の正常上限（ULN）
  • -文書化された高感度フローサイトメトリーによって確認されたPNH診断。
  • -文書化された髄膜炎菌ワクチン接種は、研究治療の開始前または開始時に3年以内です。
  • 体重≧40～＜100キログラム（kg）
  • 出産の可能性のある女性参加者は、スクリーニングから開始し、ラブリズマブの最終投与後少なくとも8か月まで継続して、非常に効果的な避妊を使用する必要があります。
  • -書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供し、調査訪問スケジュールを順守することができます。

除外基準:

  • -LDHレベル≤2×通常の上限（ULN） 1日目前の3か月以内
  • 骨髄移植の歴史。
  • -治験責任医師またはスポンサーの意見では、参加を妨げる主要な心臓、肺、腎臓、内分泌、または肝臓の疾患の病歴または進行中。
  • -不安定な病状（たとえば、心筋虚血、活発な消化管出血、重度のうっ血性心不全、無作為化から6か月以内に大手術の必要性が予想される、PNHとは無関係の共存する慢性貧血）。
  • -妊娠中、授乳中の女性、またはスクリーニングまたは1日目に妊娠検査が陽性である女性。
  • -別の介入臨床研究への参加、または実験的治療の使用 この研究の1日目の治験薬の開始前30日以内、またはその治験薬の半減期の5以内のいずれか大きい方。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラブリズマブ SC 治療群

無作為化治療期間では、参加者は1日目にラブリズマブのIV負荷用量を受け取り、続いて15日目にラブリズマブOBDSを介してラブリズマブのSC維持用量を投与し、その後毎週（qw）合計10週間の研究治療。

延長期間では、ラブリズマブ SC は、71 日目 qw から 1274 日目まで、ラブリズマブ OBDS を介して投与されます。
組み合わせ製品：ラブリズマブ OBDS
ラブリズマブ OBDS は、ラブリズマブ SC を含むプレフィルド カートリッジとオンボディ インジェクターで構成される生物学的デバイスの組み合わせ製品です。
生物学的：ラブリズマブ
IV 注入によって管理されます。 ラブリズマブの IV 投与量は、参加者の体重に基づきます。
他の名前：
  • ALXN1210
アクティブコンパレータ：ラブリズマブ IV 治療群

無作為化治療期間では、参加者は1日目にラブリズマブのIV負荷量を受け取り、15日目にラブリズマブのIV維持量を投与します。

延長期間では、ラブリズマブ SC は、71 日目 qw から 1274 日目まで、ラブリズマブ OBDS を介して投与されます。
組み合わせ製品：ラブリズマブ OBDS
ラブリズマブ OBDS は、ラブリズマブ SC を含むプレフィルド カートリッジとオンボディ インジェクターで構成される生物学的デバイスの組み合わせ製品です。
生物学的：ラブリズマブ
IV 注入によって管理されます。 ラブリズマブの IV 投与量は、参加者の体重に基づきます。
他の名前：
  • ALXN1210

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
RavulizumabのCtrough血清濃度
時間枠：71日目の投与前
71日目の投与前

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
351日目のラブリズマブのCtrough血清濃度
時間枠：351日目の投与前
351日目の投与前
71日目の遊離血清補体成分5（C5）濃度
時間枠：71日目の投与前
71日目の投与前
351日目の遊離血清補体成分5（C5）濃度
時間枠：351日目の投与前
351日目の投与前
71日目の乳酸脱水素酵素（LDH）レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、71日目
ベースラインは、最初の治験薬投与前の最後の評価として定義されました。 卓上溶血の影響を受けた乳酸脱水素酵素サンプルは分析から除外されました。
ベースライン、71日目
351日目の乳酸脱水素酵素レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、351日目
皮下ベースラインは、皮下治療の最初の投与前の最後の評価として定義されました。 卓上溶血の影響を受けた乳酸脱水素酵素サンプルは分析から除外されました。
ベースライン、351日目
慢性疾患治療の機能評価（FACIT）のベースラインからの変化-71日目の疲労サブスケールバージョン4スコア
時間枠：ベースライン、71日目
FACIT 疲労サブスケールは、自己申告による疲労と、過去 7 日間の日常活動および機能への影響を評価する 13 項目のアンケートです。合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、71日目
慢性疾患治療の機能評価におけるベースラインからの変化-351日目の疲労スケールバージョン4スコア
時間枠：ベースライン、351日目
FACIT-fatigue scale は 13 項目のアンケートで、自己申告による疲労と、それが過去 7 日間の日常活動と機能に与える影響を評価します。合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。 ベースラインは、皮下治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、351日目
71日目の治療管理満足度アンケート（TASQ）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、71日目
治療管理満足度アンケート (TASQ) は、治療管理満足度を 5 つの領域 (身体的影響、心理的影響、日常生活への影響、利便性、満足度) で評価する 19 項目のアンケートです。 各ドメインは、最大 5 つの応答オプションを提供します。スコアが低いほど、より肯定的な反応を示します。 スコアリングは、5 つのドメインのそれぞれを合計することによって完了します。 試験中の合計 TASQ スコアは 0 ～ 367 の範囲で、スコアが低いほど治療に対する満足度が高いことを示しています。
ベースライン、71日目
351日目の治療管理満足度アンケート（TASQ）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、351日目
治療管理満足度アンケート (TASQ) は、治療管理満足度を 5 つの領域 (身体的影響、心理的影響、日常生活への影響、利便性、満足度) で評価する 19 項目のアンケートです。 各ドメインは、最大 5 つの応答オプションを提供します。スコアが低いほど、より肯定的な反応を示します。 スコアリングは、5 つのドメインのそれぞれを合計することによって完了します。 試験中の合計 TASQ スコアは 0 ～ 367 の範囲で、スコアが低いほど治療に対する満足度が高いことを示しています。
ベースライン、351日目
71日目までにブレークスルー溶血を経験した参加者の割合
時間枠：71日目までのベースライン
破過性溶血は、血管内溶血（疲労、ヘモグロビン尿、腹痛、息切れ[呼吸困難]、貧血[ヘモグロビン<10グラム/デシリットル（g/dL）]、重大な血管内溶血の少なくとも1つの新しいまたは悪化する症状または徴候として定義されました。イベント [MAVE、血栓症を含む]、嚥下障害、または勃起障害) 上昇した LDH ≥2*正常上限 (ULN) の存在下で。 パーセンテージの分母は、その期間のベースライン後のデータが少なくとも 1 つある参加者でした。 71 日目までは、データのある訪問のみを使用して破過性溶血を評価しました。
71日目までのベースライン
351日目までに画期的な溶血を経験した参加者の割合
時間枠：351日目までのベースライン
破過性溶血は、血管内溶血（疲労、ヘモグロビン尿、腹痛、息切れ[呼吸困難]、貧血[ヘモグロビン<10g/dL]、主要な有害血管事象[MAVE、血栓症]、嚥下障害、または勃起不全) 上昇した LDH ≥2*ULN の存在下で。 パーセンテージの分母は、その期間のベースライン後のデータが少なくとも 1 つある参加者でした。
351日目までのベースライン
71日目まで輸血回避を達成した参加者の割合
時間枠：71日目までのベースライン
輸血回避は、関心のある期間を通じて、輸血を行わず、治験薬の初回投与後も輸血を必要としなかった参加者として定義されました。 パーセンテージは、その期間のベースライン後のデータを持つ参加者に基づいています。 71 日目までは、輸血の回避を評価するために、データのある訪問のみが使用されました。
71日目までのベースライン
351日目までに輸血回避を達成した参加者の割合
時間枠：351日目までのベースライン
輸血回避は、関心のある期間を通じて、輸血を行わず、治験薬の初回投与後も輸血を必要としなかった参加者として定義されました。 パーセンテージの分母は、その期間のベースライン後のデータが少なくとも 1 つある参加者でした。
351日目までのベースライン
71日目まで安定化ヘモグロビンを維持した参加者の割合
時間枠：71日目までのベースライン
安定化ヘモグロビン (SHg) は、期間の終わりまで輸血を行わなかった場合に、ベースライン (治験薬の初回投与前の最後の評価として定義) からヘモグロビンレベルの 2 g/dL 以上の低下を回避することとして定義されました。興味を持っている。 パーセンテージは、その期間のベースライン後のデータが少なくとも 1 つある参加者に基づいていました。 71 日目までは、データのある訪問のみを使用して SHg を評価しました。
71日目までのベースライン
351日目まで安定化ヘモグロビンを維持した参加者の割合
時間枠：351日目までのベースライン
SHg は、関心のある期間の終わりまで輸血を行わない場合に、SC ベースライン (SC 治療の初回投与前の最後の評価として定義) からヘモグロビンレベルの 2 g/dL 以上の減少を回避することとして定義されました。 パーセンテージの分母は、その期間のベースライン後のデータが少なくとも 1 つある参加者でした。 訪問は、SC治療の初回投与からの日数に基づいていました。
351日目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年2月19日

一次修了 (実際)

2021年2月2日

研究の完了 (実際)

2023年8月31日

試験登録日

最初に提出

2018年11月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年11月19日

最初の投稿 (実際)

2018年11月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年7月1日

最終確認日

2024年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALXN1210-PNH-303
  • 2017-002370-39 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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