Ravulizumab 皮下注射 (SC) 与 Ravulizumab 静脉注射 (IV) 在目前接受 Eculizumab 治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成人中的对比
2024年7月1日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
在目前接受 Eculizumab 治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年患者中皮下注射与静脉注射 Ravulizumab 的 3 期、随机、平行组、多中心、开放标签、药代动力学、非劣效性研究
本研究的主要目的是评估通过在体给药系统 (OBDS) 皮下给药与静脉给药 ravulizumab 相比，在接受依库珠单抗治疗至少 6 个月临床稳定的 PNH 成年参与者中，ravulizumab 的药代动力学 (PK)。
研究概览
详细说明
该研究将包括长达 30 天的筛选期、10 周的随机治疗期和 172 周的延长期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
139
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ekaterinburg、俄罗斯联邦、620102
- Research Site
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Moscow、俄罗斯联邦、125167
- Research Site
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Moscow、俄罗斯联邦、125284
- Research Site
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Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、197089
- Research Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Research Site
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Vienna、奥地利、1090
- Research Site
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Botucatu、巴西、18618-970
- Research Site
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Ribeirão Preto、巴西、14049-901
- Research Site
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Rio De De Janeiro、巴西、20211030
- Research Site
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Salvador、巴西、40170010
- Research Site
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Sao Paulo、巴西、05403-000
- Research Site
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São Paulo、巴西、01308-050
- Research Site
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Catania、意大利、95123
- Research Site
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Milano、意大利、20122
- Research Site
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Roma、意大利、00168
- Research Site
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Rome、意大利、161
- Research Site
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Antwerpen、比利时、2020
- Research Site
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Bruxelles、比利时、1200
- Research Site
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Hasselt、比利时、3500
- Research Site
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Leuven、比利时、3000
- Research Site
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Amiens、法国、80054
- Research Site
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Brest、法国、29609
- Research Site
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Lille、法国、59037
- Research Site
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Montpellier Cedex 5、法国、34090
- Research Site
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Nantes cedex 01、法国、44093
- Research Site
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Nice、法国、6200
- Research Site
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Paris、法国、75010
- Research Site
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Pessac、法国、F-33604
- Research Site
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Pierre Benite Cedex、法国、69495
- Research Site
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Poitiers、法国、86021
- Research Site
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Rennes Cedex 9、法国、35033
- Research Site
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Strasbourg、法国、67098
- Research Site
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Tours、法国、37044
- Research Site
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Liverpool、澳大利亚、2170
- Research Site
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Parkville、澳大利亚、3050
- Research Site
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Adana、火鸡、01330
- Research Site
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Istambul、火鸡、34899
- Research Site
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Istanbul、火鸡、34096
- Research Site
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Izmir、火鸡、35100
- Research Site
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İstanbul、火鸡、34093
- Research Site
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Uppsala、瑞典、75185
- Research Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90089
- Research Site
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Helsinki、芬兰、00029
- Research Site
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Maastricht、荷兰、6229 HX
- Research Site
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Badalona、西班牙、8916
- Research Site
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Barcelona、西班牙、08036
- Research Site
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Donostia、西班牙、20014
- Research Site
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Las Palmas de Gran Canaria、西班牙、35020
- Research Site
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Madrid、西班牙、28040
- Research Site
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Majadahonda、西班牙、28222
- Research Site
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Sevilla、西班牙、41013
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥18岁的男性或女性
- 在第 1 天之前用依库珠单抗治疗 PNH 至少 3 个月
- 筛选时 LDH 水平≤1.5 × 正常值上限 (ULN)
- PNH 诊断通过记录的高灵敏度流式细胞仪确认。
- 在开始研究治疗之前或开始研究治疗时，有记录的脑膜炎球菌疫苗接种时间不超过 3 年。
- 体重≥40至<100千克（kg）
- 有生育潜力的女性参与者必须使用高效的避孕措施，从筛选开始，一直持续到最后一剂拉武珠单抗后至少 8 个月。
- 愿意并能够给予书面知情同意并遵守研究访问时间表。
排除标准：
- 第 1 天前 3 个月内 LDH 水平 ≤ 2 × 正常上限 (ULN)
- 骨髓移植史。
- 研究者或申办者认为将排除参与的主要心脏、肺、肾脏、内分泌或肝脏疾病的病史或正在进行的。
- 不稳定的医疗条件（例如，心肌缺血、活动性胃肠道出血、严重的充血性心力衰竭、预计需要在随机分组后 6 个月内进行大手术、与 PNH 无关的并存慢性贫血）。
- 怀孕、哺乳或在筛选或第 1 天妊娠试验呈阳性的女性。
- 在本研究第 1 天开始研究药物之前的 30 天内或该研究产品的 5 个半衰期内，参加另一项介入性临床研究或使用任何实验疗法，以较长者为准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Ravulizumab SC 治疗组
在随机治疗期，参与者将在第 1 天接受 IV 负荷剂量的 ravulizumab，然后在第 15 天和之后每周 (qw) 通过 ravulizumab OBDS 皮下注射维持剂量的 ravulizumab，总共进行 10 周的研究治疗。 在延长期内，从第 71 天到第 1274 天，ravulizumab SC 将通过 ravulizumab OBDS 给药。 |
Ravulizumab OBDS 是一种生物装置组合产品，由含有 ravulizumab SC 的预装药筒和一个体表注射器组成。
通过静脉输液给药。
Ravulizumab IV 剂量将根据参与者的体重而定。
其他名称：
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有源比较器：Ravulizumab IV 治疗组
在随机治疗期，参与者将在第 1 天接受 IV 负荷剂量的 ravulizumab，然后在第 15 天接受 IV 维持剂量的 ravulizumab。 在延长期内，从第 71 天到第 1274 天，ravulizumab SC 将通过 ravulizumab OBDS 给药。 |
Ravulizumab OBDS 是一种生物装置组合产品，由含有 ravulizumab SC 的预装药筒和一个体表注射器组成。
通过静脉输液给药。
Ravulizumab IV 剂量将根据参与者的体重而定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Ravulizumab 的谷血清浓度
大体时间：第 71 天给药前
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第 71 天给药前
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 351 天 Ravulizumab 的谷血清浓度
大体时间：第 351 天给药前
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第 351 天给药前
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第 71 天的游离血清补体成分 5 (C5) 浓度
大体时间：第 71 天给药前
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第 71 天给药前
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第 351 天的游离血清补体成分 5 (C5) 浓度
大体时间：第 351 天给药前
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第 351 天给药前
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第 71 天乳酸脱氢酶 (LDH) 水平相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 71 天
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基线被定义为第一次研究药物剂量之前的最后一次评估。
受桌面溶血影响的乳酸脱氢酶样品被排除在分析之外。
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基线，第 71 天
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第 351 天乳酸脱氢酶水平相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 351 天
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皮下基线定义为第一次皮下治疗剂量之前的最后一次评估。
受桌面溶血影响的乳酸脱氢酶样品被排除在分析之外。
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基线，第 351 天
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第 71 天慢性疾病治疗功能评估 (FACIT)-疲劳子量表第 4 版评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 71 天
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FACIT 疲劳子量表是一个包含 13 个项目的问卷，用于评估自我报告的疲劳及其对前 7 天日常活动和功能的影响；总分范围从 0 到 52，得分越高表明健康相关生活质量越好。
基线定义为研究药物首次给药前的最后一个非缺失值。
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基线，第 71 天
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第 351 天慢性疾病治疗-疲劳量表第 4 版功能评估评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 351 天
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FACIT 疲劳量表是一个包含 13 个项目的问卷，用于评估自我报告的疲劳及其对前 7 天日常活动和功能的影响；总分范围从 0 到 52，得分越高表明健康相关生活质量越好。
基线被定义为第一次皮下治疗之前的最后一个非缺失值。
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基线，第 351 天
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第 71 天时治疗管理满意度问卷 (TASQ) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 71 天
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治疗管理满意度问卷 (TASQ) 是一份包含 19 个项目的问卷，评估 5 个领域的治疗管理满意度：身体影响、心理影响、对日常生活活动的影响、便利性和满意度。
每个域最多提供 5 个响应选项；较低的分数表示更积极的反应。
通过对 5 个领域中的每一个领域求和来完成评分。
研究期间的总 TASQ 分数范围为 0 至 367，分数越低表明对治疗管理的满意度越高。
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基线，第 71 天
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第 351 天时治疗管理满意度问卷 (TASQ) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 351 天
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治疗管理满意度问卷 (TASQ) 是一份包含 19 个项目的问卷，评估 5 个领域的治疗管理满意度：身体影响、心理影响、对日常生活活动的影响、便利性和满意度。
每个域最多提供 5 个响应选项；较低的分数表示更积极的反应。
通过对 5 个领域中的每一个领域求和来完成评分。
研究期间的总 TASQ 分数范围为 0 至 367，分数越低表明对治疗管理的满意度越高。
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基线，第 351 天
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截至第 71 天经历突破性溶血的参与者百分比
大体时间：截至第 71 天的基线
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突破性溶血定义为至少一种新的或恶化的血管内溶血症状或体征（疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸急促 [呼吸困难]、贫血 [血红蛋白 <10 克/分升 (g/dL)]、主要血管不良反应事件 [MAVE，包括血栓形成]、吞咽困难或勃起功能障碍）在 LDH 升高≥2* 正常上限 (ULN) 的情况下。
百分比的分母是参与者在此期间至少有一个基线后数据。
对于第 71 天，仅使用数据访视来评估突破性溶血。
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截至第 71 天的基线
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到第 351 天经历突破性溶血的参与者百分比
大体时间：截至第 351 天的基线
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突破性溶血定义为至少一种新的或恶化的血管内溶血症状或体征（疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸急促 [呼吸困难]、贫血 [血红蛋白 <10 g/dL]、主要不良血管事件 [MAVE，包括血栓形成]、吞咽困难或勃起功能障碍）在 LDH 升高≥2*ULN 的情况下。
百分比的分母是参与者在此期间至少有一个基线后数据。
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截至第 351 天的基线
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截至第 71 天避免输血的参与者百分比
大体时间：截至第 71 天的基线
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避免输血被定义为参与者在研究药物的第一剂给药后一直保持不输血并且在感兴趣的时间段内不需要输血。
百分比基于具有该期间任何基线后数据的参与者。
对于第 71 天，仅使用数据访视来评估输血避免情况。
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截至第 71 天的基线
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截至第 351 天避免输血的参与者百分比
大体时间：截至第 351 天的基线
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避免输血被定义为参与者在研究药物的第一剂给药后一直保持不输血并且在感兴趣的时间段内不需要输血。
百分比的分母是参与者在此期间至少有一个基线后数据。
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截至第 351 天的基线
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直到第 71 天血红蛋白保持稳定的参与者百分比
大体时间：截至第 71 天的基线
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稳定的血红蛋白 (SHg) 定义为在没有输血的情况下，血红蛋白水平从基线（定义为研究药物首次给药前的最后一次评估）下降 ≥ 2 g/dL 至该阶段结束出于兴趣。
百分比基于至少拥有该时期基线后数据的参与者。
对于第 71 天，仅使用有数据的访问来评估 SHg。
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截至第 71 天的基线
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直到第 351 天血红蛋白保持稳定的参与者百分比
大体时间：截至第 351 天的基线
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SHg 被定义为在没有输血的情况下，血红蛋白水平从 SC 基线（定义为第一次 SC 治疗之前的最后一次评估）下降 ≥ 2 g/dL 到感兴趣的时期结束。
百分比的分母是参与者在此期间至少有一个基线后数据。
就诊是基于第一次 SC 治疗后的天数。
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截至第 351 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月19日
初级完成 (实际的)
2021年2月2日
研究完成 (实际的)
2023年8月31日
研究注册日期
首次提交
2018年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月19日
首次发布 (实际的)
2018年11月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月1日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1210-PNH-303
- 2017-002370-39 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
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