Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ravulizumab podskórnie (sc) w porównaniu z ravulizumabem dożylnie (iv) u dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) obecnie leczonych ekulizumabem

1 lipca 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie farmakokinetyczne fazy 3, prowadzone w grupach równoległych, metodą noninferiority dotyczące Ravulizumabu podawanego podskórnie w porównaniu z podaniem dożylnym u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią obecnie leczonych ekulizumabem

Głównym celem tego badania jest ocena farmakokinetyki (PK) rawulizumabu podawanego podskórnie za pomocą systemu dostarczania na ciało (OBDS) w porównaniu z ravulizumabem podawanym dożylnie u dorosłych uczestników z PNH, którzy są stabilni klinicznie na ekulizumabie przez co najmniej 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie będzie składać się z trwającego do 30 dni okresu przesiewowego, 10-tygodniowego okresu leczenia z randomizacją oraz 172-tygodniowego okresu przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

139

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Research Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2020
        • Research Site
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Research Site
      • Hasselt, Belgia, 3500
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brazylia
      • Botucatu, Brazylia, 18618-970
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14049-901
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro, Brazylia, 20211030
        • Research Site
      • Salvador, Brazylia, 40170010
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 01308-050
        • Research Site
  • Federacja Rosyjska
      • Ekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620102
        • Research Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Research Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125284
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 197089
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029
        • Research Site
  • Francja
      • Amiens, Francja, 80054
        • Research Site
      • Brest, Francja, 29609
        • Research Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Research Site
      • Montpellier Cedex 5, Francja, 34090
        • Research Site
      • Nantes cedex 01, Francja, 44093
        • Research Site
      • Nice, Francja, 6200
        • Research Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francja, F-33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex, Francja, 69495
        • Research Site
      • Poitiers, Francja, 86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9, Francja, 35033
        • Research Site
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • Research Site
      • Tours, Francja, 37044
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site
      • Donostia, Hiszpania, 20014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Hiszpania, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Research Site
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia, 6229 HX
        • Research Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • Research Site
      • Istambul, Indyk, 34899
        • Research Site
      • Istanbul, Indyk, 34096
        • Research Site
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Research Site
      • İstanbul, Indyk, 34093
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90089
        • Research Site
  • Szwecja
      • Uppsala, Szwecja, 75185
        • Research Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Research Site
      • Milano, Włochy, 20122
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00168
        • Research Site
      • Rome, Włochy, 161
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat
  • Leczenie ekulizumabem z powodu PNH przez co najmniej 3 miesiące przed dniem 1
  • Poziom LDH ≤1,5 ​​× górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego
  • Rozpoznanie PNH potwierdzone udokumentowaną cytometrią przepływową o wysokiej czułości.
  • Udokumentowane szczepienie przeciwko meningokokom nie więcej niż 3 lata przed lub w momencie rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
  • Masa ciała ≥40 do <100 kilogramów (kg)
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję począwszy od badania przesiewowego i kontynuować przez co najmniej 8 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki rawulizumabu.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej.

Kryteria wyłączenia:

  • Poziom LDH ≤ 2 × górna granica normy (GGN) w ciągu 3 miesięcy poprzedzających dzień 1
  • Historia transplantacji szpiku kostnego.
  • Historia lub trwająca poważna choroba serca, płuc, nerek, układu hormonalnego lub wątroby, która w opinii Badacza lub Sponsora wykluczałaby udział.
  • Niestabilne stany medyczne (na przykład niedokrwienie mięśnia sercowego, czynne krwawienie z przewodu pokarmowego, ciężka zastoinowa niewydolność serca, przewidywana konieczność przeprowadzenia poważnej operacji w ciągu 6 miesięcy od randomizacji, współistniejąca przewlekła niedokrwistość niezwiązana z PNH).
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub z pozytywnym wynikiem testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub dnia 1.
  • Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub zastosowanie dowolnej terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania leku w dniu 1 tego badania lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczenia Ravulizumabem SC

W randomizowanym okresie leczenia uczestnicy otrzymają dożylną dawkę nasycającą rawulizumabu w dniu 1., a następnie dawki podtrzymujące rawulizumabu podskórnie podawane za pomocą ravulizumabu OBDS w dniu 15, a następnie co tydzień (qw) przez łącznie 10 tygodni leczenia w ramach badania.

W okresie przedłużenia ravulizumab s.c. będzie podawany przez ravulizumab OBDS od dnia 71 qw do dnia 1274.
Produkt złożony: Ravulizumab OBDS
Ravulizumab OBDS jest produktem złożonym z urządzenia biologicznego, składającym się z fabrycznie napełnionego wkładu zawierającego rawulizumab SC i osobistego wstrzykiwacza.
Biologiczny: Rawulizumab
Podawany we wlewie dożylnym. Dawki Ravulizumabu IV będą oparte na masie ciała uczestnika.
Inne nazwy:
  • ALXN1210
Aktywny komparator: Grupa leczenia Ravulizumabem IV

W randomizowanym okresie leczenia uczestnicy otrzymają dożylną dawkę nasycającą rawulizumabu w dniu 1, a następnie dożylne dawki podtrzymujące rawulizumabu w dniu 15.

W okresie przedłużenia ravulizumab s.c. będzie podawany przez ravulizumab OBDS od dnia 71 qw do dnia 1274.
Produkt złożony: Ravulizumab OBDS
Ravulizumab OBDS jest produktem złożonym z urządzenia biologicznego, składającym się z fabrycznie napełnionego wkładu zawierającego rawulizumab SC i osobistego wstrzykiwacza.
Biologiczny: Rawulizumab
Podawany we wlewie dożylnym. Dawki Ravulizumabu IV będą oparte na masie ciała uczestnika.
Inne nazwy:
  • ALXN1210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ctrough Surowica Stężenie Ravulizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 71
Przed podaniem dawki w dniu 71

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie rawulizumabu w surowicy w dniu 351
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 351
Przed podaniem dawki w dniu 351
Stężenia składnika dopełniacza 5 (C5) w wolnej surowicy w dniu 71
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 71
Przed podaniem dawki w dniu 71
Stężenia składnika dopełniacza 5 (C5) w wolnej surowicy w dniu 351
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 351
Przed podaniem dawki w dniu 351
Procentowa zmiana stężeń dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 71
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 71
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Próbki dehydrogenazy mleczanowej, na które miała wpływ hemoliza stołowa, zostały wyłączone z analizy.
Wartość bazowa, dzień 71
Procentowa zmiana stężeń dehydrogenazy mleczanowej w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 351
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 351
Podskórną linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę przed podaniem pierwszej dawki podskórnej. Próbki dehydrogenazy mleczanowej, na które miała wpływ hemoliza stołowa, zostały wyłączone z analizy.
Punkt odniesienia, dzień 351
Zmiana od punktu początkowego w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) — punktacja podskali zmęczenia w wersji 4 w dniu 71
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 71
Podskala FACIT-zmęczenie to 13-punktowy kwestionariusz, który ocenia zgłaszane przez samych siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie w ciągu ostatnich 7 dni; łączne wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku.
Wartość bazowa, dzień 71
Zmiana w ocenie funkcjonalnej leczenia chorób przewlekłych – Skala zmęczenia w wersji 4 w dniu 351.
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 351
Skala zmęczenia FACIT to 13-punktowy kwestionariusz, który ocenia zgłaszane przez samych siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie w ciągu ostatnich 7 dni; łączne wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość przed podaniem pierwszej dawki podskórnej.
Punkt odniesienia, dzień 351
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku kwestionariusza satysfakcji z leczenia (TASQ) w dniu 71
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 71
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia (TASQ) to 19-punktowy kwestionariusz, który ocenia satysfakcję z leczenia w 5 domenach: wpływ fizyczny, wpływ psychologiczny, wpływ na codzienne czynności, wygodę i satysfakcję. Każda domena oferuje do 5 opcji odpowiedzi; niższe wyniki wskazują na bardziej pozytywną odpowiedź. Punktacja jest zakończona przez zsumowanie każdej z 5 domen. Całkowity wynik TASQ podczas badania mieścił się w zakresie od 0 do 367, przy czym niższy wynik wskazywał na większą satysfakcję z zastosowanego leczenia.
Wartość bazowa, dzień 71
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku kwestionariusza satysfakcji z leczenia (TASQ) w dniu 351
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 351
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia (TASQ) to 19-punktowy kwestionariusz, który ocenia satysfakcję z leczenia w 5 domenach: wpływ fizyczny, wpływ psychologiczny, wpływ na codzienne czynności, wygodę i satysfakcję. Każda domena oferuje do 5 opcji odpowiedzi; niższe wyniki wskazują na bardziej pozytywną odpowiedź. Punktacja jest zakończona przez zsumowanie każdej z 5 domen. Całkowity wynik TASQ podczas badania mieścił się w zakresie od 0 do 367, przy czym niższy wynik wskazywał na większą satysfakcję z zastosowanego leczenia.
Punkt odniesienia, dzień 351
Odsetek uczestników, u których wystąpiła przełomowa hemoliza do dnia 71
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 71
Hemolizę przełomową zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność [duszność], niedokrwistość [hemoglobina <10 gramów/dl (g/dl)], poważne niekorzystne zmiany naczyniowe). zdarzenia niepożądane [MAVE, w tym zakrzepica], dysfagia lub zaburzenia erekcji) w obecności podwyższonego LDH ≥2*górna granica normy (GGN). Mianownik procentu stanowili uczestnicy z co najmniej jednymi danymi po okresie bazowym. Do dnia 71 do oceny przełomowej hemolizy wykorzystano tylko wizyty z danymi.
Linia bazowa do dnia 71
Odsetek uczestników, u których wystąpiła przełomowa hemoliza do dnia 351
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 351
Hemolizę przełomową zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność, niedokrwistość [hemoglobina <10 g/dl], poważne niepożądane zdarzenie naczyniowe [MAVE, w tym zakrzepica], dysfagia lub zaburzenia erekcji) w obecności podwyższonego LDH ≥2*GGN. Mianownik procentu stanowili uczestnicy z co najmniej jednymi danymi po okresie bazowym.
Linia bazowa do dnia 351
Odsetek uczestników, u których udało się uniknąć transfuzji do dnia 71
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 71
Unikanie transfuzji zdefiniowano jako uczestników, którzy pozostali bez transfuzji i nie wymagali transfuzji po pierwszej dawce badanego leku w okresie zainteresowania. Wartości procentowe oparte są na uczestnikach z danymi po okresie bazowym. Do dnia 71. do oceny unikania transfuzji wykorzystano tylko wizyty z danymi.
Linia bazowa do dnia 71
Odsetek uczestników, u których udało się uniknąć transfuzji do dnia 351
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 351
Unikanie transfuzji zdefiniowano jako uczestników, którzy pozostali bez transfuzji i nie wymagali transfuzji po pierwszej dawce badanego leku w okresie zainteresowania. Mianownik procentu stanowili uczestnicy z co najmniej jednymi danymi po okresie bazowym.
Linia bazowa do dnia 351
Odsetek uczestników, którzy utrzymali stabilizowaną hemoglobinę do dnia 71
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 71
Hemoglobinę stabilizowaną (SHg) zdefiniowano jako uniknięcie obniżenia poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej (zdefiniowanej jako ostatnia ocena przed podaniem pierwszej dawki badanego leku) przy braku transfuzji do końca okresu zainteresowań. Wartości procentowe oparto na uczestnikach z co najmniej jednymi danymi po okresie wyjściowym. Do dnia 71. do oceny SHg wykorzystano tylko wizyty z danymi.
Linia bazowa do dnia 71
Odsetek uczestników, którzy utrzymali stabilizowaną hemoglobinę do dnia 351
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 351
SHg zdefiniowano jako uniknięcie spadku stężenia hemoglobiny o ≥2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej SC (zdefiniowanej jako ostatnia ocena przed podaniem pierwszej dawki SC) przy braku transfuzji do końca badanego okresu. Mianownik procentu stanowili uczestnicy z co najmniej jednymi danymi po okresie bazowym. Wizyty opierały się na liczbie dni od podania pierwszej dawki SC.
Linia bazowa do dnia 351

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-PNH-303
  • 2017-002370-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Ravulizumab OBDS

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj