현재 Eculizumab으로 치료 중인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있는 성인의 Ravulizumab 피하(SC) 대 Ravulizumab 정맥 주사(IV)
2024년 4월 4일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
현재 에쿨리주맙으로 치료 중인 발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 성인 환자를 대상으로 라불리주맙을 피하로 투여한 경우와 정맥 주사한 경우의 3상, 무작위, 병렬 그룹, 다기관, 공개, 약동학, 비열등성 연구
이 연구의 1차 목적은 적어도 6개월 동안 에쿨리주맙에 임상적으로 안정적인 PNH가 있는 성인 참가자에서 정맥 내 투여된 라불리주맙과 비교하여 온신 전달 시스템(OBDS)을 통해 피하 투여된 라불리주맙의 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 최대 30일의 스크리닝 기간, 10주의 무작위 치료 기간 및 172주의 연장 기간으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
139
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
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Ekaterinburg, 러시아 연방, 620102
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Moscow, 러시아 연방, 125167
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Moscow, 러시아 연방, 125284
- Research Site
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Saint-Petersburg, 러시아 연방, 197089
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90089
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Antwerpen, 벨기에, 2020
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Bruxelles, 벨기에, 1200
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Hasselt, 벨기에, 3500
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Leuven, 벨기에, 3000
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Botucatu, 브라질, 18618-970
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Ribeirão Preto, 브라질, 14049-901
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Rio De De Janeiro, 브라질, 20211030
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Salvador, 브라질, 40170010
- Research Site
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Sao Paulo, 브라질, 05403-000
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 01308-050
- Research Site
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Uppsala, 스웨덴, 75185
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Badalona, 스페인, 8916
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Barcelona, 스페인, 08036
- Research Site
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Donostia, 스페인, 20014
- Research Site
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Las Palmas de Gran Canaria, 스페인, 35020
- Research Site
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Madrid, 스페인, 28040
- Research Site
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Majadahonda, 스페인, 28222
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Sevilla, 스페인, 41013
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Vienna, 오스트리아, 1090
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Catania, 이탈리아, 95123
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Milano, 이탈리아, 20122
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Roma, 이탈리아, 00168
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Rome, 이탈리아, 161
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Adana, 칠면조, 01330
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Istambul, 칠면조, 34899
- Research Site
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Istanbul, 칠면조, 34096
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Izmir, 칠면조, 35100
- Research Site
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İstanbul, 칠면조, 34093
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
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Amiens, 프랑스, 80054
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Brest, 프랑스, 29609
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Lille, 프랑스, 59037
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Montpellier Cedex 5, 프랑스, 34090
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Nantes cedex 01, 프랑스, 44093
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Nice, 프랑스, 6200
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Paris, 프랑스, 75010
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Pessac, 프랑스, F-33604
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Pierre Benite Cedex, 프랑스, 69495
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Poitiers, 프랑스, 86021
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Rennes Cedex 9, 프랑스, 35033
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Strasbourg, 프랑스, 67098
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Tours, 프랑스, 37044
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Helsinki, 핀란드, 00029
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Liverpool, 호주, 2170
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Parkville, 호주, 3050
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 남성 또는 여성
- 1일 전 최소 3개월 동안 PNH에 대해 에쿨리주맙으로 치료함
- LDH 수준 ≤1.5 × 스크리닝 시 정상 상한(ULN)
- 문서화된 고감도 유동 세포측정법으로 PNH 진단이 확인되었습니다.
- 연구 치료 시작 전 또는 시점에 3년 이내에 기록된 수막구균 백신 접종.
- 체중 ≥40 ~ <100kg(kg)
- 가임 여성 참가자는 스크리닝 시부터 라불리주맙의 마지막 투여 후 최소 8개월까지 지속적으로 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 방문 일정을 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- LDH 수준 ≤ 2 × 정상 상한(ULN) 1일 전 3개월 이내
- 골수 이식의 역사.
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참여를 배제할 주요 심장, 폐, 신장, 내분비 또는 간 질환의 병력 또는 진행 중.
- 불안정한 의학적 상태(예: 심근 허혈, 활동성 위장관 출혈, 중증 울혈성 심부전, 무작위 배정 후 6개월 이내에 예상되는 주요 수술 필요성, PNH와 관련되지 않은 공존하는 만성 빈혈).
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 스크리닝 또는 1일차에서 임신 테스트가 양성인 여성.
- 본 연구의 1일차에 연구 약물을 시작하기 전 30일 이내 또는 해당 연구 제품의 5 반감기 이내 중 더 긴 기간 내에 또 다른 중재적 임상 연구에 참여하거나 임의의 실험 요법을 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라불리주맙 SC 치료군
무작위 치료 기간에서 참가자는 1일차에 라불리주맙의 IV 로딩 용량을 투여받은 후 15일차에 라불리주맙 OBDS를 통해 관리되는 라불리주맙의 SC 유지 용량을 투여받게 되며 그 후 매주(qw) 총 10주간의 연구 치료를 받게 됩니다. 연장 기간에 라불리주맙 SC는 71 qw부터 1274일까지 라불리주맙 OBDS를 통해 투여됩니다. |
라불리주맙 OBDS는 라불리주맙 SC가 포함된 미리 채워진 카트리지와 온바디 주입기로 구성된 생물학적 장치 조합 제품입니다.
IV 주입으로 관리합니다.
Ravulizumab IV 용량은 참가자의 체중을 기준으로 합니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 라불리주맙 IV 치료군
무작위 치료 기간에서 참가자는 1일차에 라불리주맙의 IV 로딩 용량에 이어 15일차에 라불리주맙의 IV 유지 용량을 투여받습니다. 연장 기간에 라불리주맙 SC는 71 qw부터 1274일까지 라불리주맙 OBDS를 통해 투여됩니다. |
라불리주맙 OBDS는 라불리주맙 SC가 포함된 미리 채워진 카트리지와 온바디 주입기로 구성된 생물학적 장치 조합 제품입니다.
IV 주입으로 관리합니다.
Ravulizumab IV 용량은 참가자의 체중을 기준으로 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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라불리주맙의 Ctrough 혈청 농도
기간: 71일차에 사전 투여
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71일차에 사전 투여
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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351일째 라불리주맙의 Ctrough 혈청 농도
기간: 351일째 사전 투여
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351일째 사전 투여
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71일째에 자유 혈청 보체 성분 5(C5) 농도
기간: 71일차에 사전 투여
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71일차에 사전 투여
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351일째의 유리 혈청 보체 성분 5(C5) 농도
기간: 351일째 사전 투여
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351일째 사전 투여
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71일째 젖산 탈수소효소(LDH) 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 71일차
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기준선은 첫 번째 연구 약물 용량 이전의 마지막 평가로 정의되었습니다.
탁상 용혈에 의해 영향을 받은 젖산 탈수소효소 샘플은 분석에서 제외되었습니다.
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기준선, 71일차
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351일에 락테이트 데하이드로게나제 수준의 기준선으로부터의 변화율
기간: 기준선, 351일
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피하 기준선은 첫 번째 피하 치료 투여 전 마지막 평가로 정의되었습니다.
탁상 용혈에 의해 영향을 받은 젖산 탈수소효소 샘플은 분석에서 제외되었습니다.
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기준선, 351일
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만성 질환 치료의 기능 평가(FACIT)에서 기준선으로부터의 변화 - 71일째 피로 하위 척도 버전 4 점수
기간: 기준선, 71일차
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FACIT-피로 하위 척도는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목 설문지입니다. 총 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 나은 것을 나타냅니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 71일차
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351일째 만성 질환 치료-피로 척도 버전 4 점수의 기능 평가에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 351일
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FACIT-피로 척도는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목으로 구성된 설문지입니다. 총 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 나은 것을 나타냅니다.
기준선은 첫 번째 피하 치료 용량 이전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 351일
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71일째 치료 투여 만족도 설문지(TASQ) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 71일차
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TASQ(True Administration Satisfaction Questionnaire)는 신체적 영향, 심리적 영향, 일상생활 활동에 대한 영향, 편의성, 만족도의 5개 영역에 걸쳐 치료 관리 만족도를 평가하는 19개 항목의 설문입니다.
각 도메인은 최대 5개의 응답 옵션을 제공합니다. 낮은 점수는 더 긍정적인 반응을 나타냅니다.
5개 영역을 각각 합산하여 채점을 완료합니다.
연구 기간 동안 총 TASQ 점수 범위는 0에서 367까지이며 점수가 낮을수록 치료 관리에 대한 만족도가 더 높음을 나타냅니다.
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기준선, 71일차
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351일째 치료 관리 만족도 설문지(TASQ) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 351일
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TASQ(True Administration Satisfaction Questionnaire)는 신체적 영향, 심리적 영향, 일상생활 활동에 대한 영향, 편의성, 만족도의 5개 영역에 걸쳐 치료 관리 만족도를 평가하는 19개 항목의 설문입니다.
각 도메인은 최대 5개의 응답 옵션을 제공합니다. 낮은 점수는 더 긍정적인 반응을 나타냅니다.
5개 영역을 각각 합산하여 채점을 완료합니다.
연구 기간 동안 총 TASQ 점수 범위는 0에서 367까지이며 점수가 낮을수록 치료 관리에 대한 만족도가 더 높음을 나타냅니다.
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기준선, 351일
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71일까지 획기적인 용혈을 경험한 참가자의 비율
기간: 71일차까지 기준선
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돌발성 용혈은 적어도 하나의 혈관내 용혈 증상 또는 징후(피로, 혈색소뇨증, 복통, 숨가쁨[호흡곤란], 빈혈[헤모글로빈 <10g/데시리터(g/dL)], 주요 유해 혈관 상승된 LDH ≥2* 정상 상한(ULN) 존재 시 이벤트[혈전증을 포함한 MAVE], 삼킴곤란 또는 발기부전).
백분율의 분모는 해당 기간 동안 최소 하나의 기준선 이후 데이터가 있는 참가자였습니다.
71일 동안 데이터가 있는 방문만 돌발성 용혈을 평가하는 데 사용되었습니다.
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71일차까지 기준선
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최대 351일까지 획기적인 용혈을 경험한 참가자의 비율
기간: 351일까지 기준선
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돌발성 용혈은 적어도 하나의 새로운 또는 악화되는 혈관내 용혈 증상 또는 징후(피로, 혈색소뇨증, 복통, 숨가쁨[호흡곤란], 빈혈[헤모글로빈 <10g/dL], 주요 혈관 이상 반응[MAVE, 포함)으로 정의되었습니다. 혈전증], 삼킴곤란 또는 발기부전) 상승된 LDH ≥2*ULN 존재 시.
백분율의 분모는 해당 기간 동안 최소 하나의 기준선 이후 데이터가 있는 참가자였습니다.
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351일까지 기준선
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71일까지 수혈 회피를 달성한 참가자의 비율
기간: 71일차까지 기준선
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수혈 회피는 관심 기간 동안 연구 약물의 첫 번째 투여 후 수혈을 받지 않고 수혈이 필요하지 않은 참가자로 정의되었습니다.
백분율은 해당 기간 동안 기준선 이후 데이터가 있는 참가자를 기반으로 합니다.
71일까지 데이터가 있는 방문만 수혈 회피를 평가하는 데 사용되었습니다.
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71일차까지 기준선
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351일까지 수혈 회피를 달성한 참가자의 비율
기간: 351일까지 기준선
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수혈 회피는 관심 기간 동안 연구 약물의 첫 번째 투여 후 수혈을 받지 않고 수혈이 필요하지 않은 참가자로 정의되었습니다.
백분율의 분모는 해당 기간 동안 최소 하나의 기준선 이후 데이터가 있는 참가자였습니다.
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351일까지 기준선
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71일까지 안정화된 헤모글로빈을 유지한 참가자의 비율
기간: 71일차까지 기준선
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안정화된 헤모글로빈(SHg)은 기간이 끝날 때까지 수혈 없이 기준선(연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 평가로 정의됨)에서 헤모글로빈 수치가 ≥2g/dL 감소하지 않는 것으로 정의되었습니다. 관심.
백분율은 해당 기간 동안 최소 하나의 기준선 이후 데이터가 있는 참가자를 기반으로 합니다.
71일까지 데이터가 있는 방문만 SHg를 평가하는 데 사용되었습니다.
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71일차까지 기준선
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351일까지 안정화된 헤모글로빈을 유지한 참가자의 비율
기간: 351일까지 기준선
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SHg는 관심 기간이 끝날 때까지 수혈 없이 SC 기준선(SC 치료의 첫 번째 투여 전 마지막 평가로 정의됨)에서 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 감소하지 않는 것으로 정의되었습니다.
백분율의 분모는 해당 기간 동안 최소 하나의 기준선 이후 데이터가 있는 참가자였습니다.
방문은 SC 치료의 첫 번째 용량 이후의 일수를 기준으로 했습니다.
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351일까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 19일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 2일
연구 완료 (실제)
2023년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 19일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 4일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN1210-PNH-303
- 2017-002370-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
라불리주맙 OBDS에 대한 임상 시험
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Sanofi아직 모집하지 않음