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Ravulizumab subkutan (SC) im Vergleich zu Ravulizumab intravenös (IV) bei Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die derzeit mit Eculizumab behandelt werden

1. Juli 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, multizentrische, offene, pharmakokinetische Phase-3-Nichtunterlegenheitsstudie mit paralleler Gruppe zu subkutaner versus intravenöser Verabreichung von Ravulizumab bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die derzeit mit Eculizumab behandelt werden

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von Ravulizumab, das subkutan über ein On-Body-Delivery-System (OBDS) verabreicht wird, im Vergleich zu intravenös verabreichtem Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit PNH, die unter Eculizumab für mindestens 6 Monate klinisch stabil sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus einem bis zu 30-tägigen Screening-Zeitraum, einem 10-wöchigen randomisierten Behandlungszeitraum und einem 172-wöchigen Verlängerungszeitraum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

139

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Research Site
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2020
        • Research Site
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Hasselt, Belgien, 3500
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Botucatu, Brasilien, 18618-970
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14049-901
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro, Brasilien, 20211030
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40170010
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01308-050
        • Research Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00029
        • Research Site
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • Research Site
      • Brest, Frankreich, 29609
        • Research Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich, 34090
        • Research Site
      • Nantes cedex 01, Frankreich, 44093
        • Research Site
      • Nice, Frankreich, 6200
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankreich, F-33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex, Frankreich, 69495
        • Research Site
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9, Frankreich, 35033
        • Research Site
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Research Site
      • Tours, Frankreich, 37044
        • Research Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italien, 161
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Niederlande
      • Maastricht, Niederlande, 6229 HX
        • Research Site
  • Russische Föderation
      • Ekaterinburg, Russische Föderation, 620102
        • Research Site
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Research Site
      • Moscow, Russische Föderation, 125284
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 197089
        • Research Site
  • Schweden
      • Uppsala, Schweden, 75185
        • Research Site
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Donostia, Spanien, 20014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01330
        • Research Site
      • Istambul, Truthahn, 34899
        • Research Site
      • Istanbul, Truthahn, 34096
        • Research Site
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Research Site
      • İstanbul, Truthahn, 34093
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90089
        • Research Site
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich ≥18 Jahre alt
  • Behandlung mit Eculizumab für PNH für mindestens 3 Monate vor Tag 1
  • LDH-Spiegel ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening
  • PNH-Diagnose bestätigt durch dokumentierte hochempfindliche Durchflusszytometrie.
  • Dokumentierte Meningokokken-Impfung nicht länger als 3 Jahre vor oder zum Zeitpunkt des Beginns der Studienbehandlung.
  • Körpergewicht ≥40 bis <100 Kilogramm (kg)
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen ab dem Screening bis mindestens 8 Monate nach der letzten Ravulizumab-Dosis eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und den Zeitplan für den Studienbesuch einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • LDH-Spiegel ≤ 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation.
  • Vorgeschichte oder anhaltende schwere Herz-, Lungen-, Nieren-, endokrine oder hepatische Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors eine Teilnahme ausschließen würde.
  • Instabile Erkrankungen (z. B. myokardiale Ischämie, aktive gastrointestinale Blutung, schwere dekompensierte Herzinsuffizienz, erwartete Notwendigkeit einer größeren Operation innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung, gleichzeitig bestehende chronische Anämie ohne Bezug zu PNH).
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest beim Screening oder Tag 1 haben.
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder Anwendung einer experimentellen Therapie innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments an Tag 1 in dieser Studie oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten dieses Prüfprodukts, je nachdem, welcher Wert größer ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab SC-Behandlungsgruppe

In der randomisierten Behandlungsperiode erhalten die Teilnehmer eine intravenöse Aufsättigungsdosis von Ravulizumab an Tag 1, gefolgt von subkutanen Erhaltungsdosen von Ravulizumab, die über das Ravulizumab-OBDS an Tag 15 und danach jede Woche (qw) für insgesamt 10 Wochen der Studienbehandlung verabreicht werden.

In der Verlängerungsphase wird Ravulizumab SC über das Ravulizumab-OBDS von Tag 71 qw bis Tag 1274 verabreicht.
Kombinationsprodukt: Ravulizumab OBDS
Ravulizumab OBDS ist ein Kombinationsprodukt aus biologischen Produkten, das aus einer vorgefüllten Patrone mit Ravulizumab SC und einem On-Body-Injektor besteht.
Biologisch: Ravulizumab
Verabreicht durch IV-Infusion. Ravulizumab IV-Dosen basieren auf dem Körpergewicht der Teilnehmer.
Andere Namen:
  • ALXN1210
Aktiver Komparator: Ravulizumab IV-Behandlungsgruppe

In der randomisierten Behandlungsperiode erhalten die Teilnehmer an Tag 1 eine IV-Aufsättigungsdosis von Ravulizumab, gefolgt von IV-Erhaltungsdosen von Ravulizumab an Tag 15.

In der Verlängerungsphase wird Ravulizumab SC über das Ravulizumab-OBDS von Tag 71 qw bis Tag 1274 verabreicht.
Kombinationsprodukt: Ravulizumab OBDS
Ravulizumab OBDS ist ein Kombinationsprodukt aus biologischen Produkten, das aus einer vorgefüllten Patrone mit Ravulizumab SC und einem On-Body-Injektor besteht.
Biologisch: Ravulizumab
Verabreicht durch IV-Infusion. Ravulizumab IV-Dosen basieren auf dem Körpergewicht der Teilnehmer.
Andere Namen:
  • ALXN1210

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ctrough-Serumkonzentration von Ravulizumab
Zeitfenster: Prädosis an Tag 71
Prädosis an Tag 71

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ctrough-Serumkonzentration von Ravulizumab an Tag 351
Zeitfenster: Prädosis an Tag 351
Prädosis an Tag 351
Konzentrationen der freien Serumkomplementkomponente 5 (C5) an Tag 71
Zeitfenster: Prädosis an Tag 71
Prädosis an Tag 71
Konzentrationen der freien Serumkomplementkomponente 5 (C5) an Tag 351
Zeitfenster: Prädosis an Tag 351
Prädosis an Tag 351
Prozentuale Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Werte gegenüber dem Ausgangswert an Tag 71
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 71
Der Ausgangswert wurde als die letzte Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Laktatdehydrogenase-Proben, die von der Tischhämolyse betroffen waren, wurden von der Analyse ausgeschlossen.
Grundlinie, Tag 71
Prozentuale Veränderung der Laktatdehydrogenasewerte gegenüber dem Ausgangswert an Tag 351
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 351
Der subkutane Ausgangswert wurde als letzte Bewertung vor der ersten Dosis der subkutanen Behandlung definiert. Laktatdehydrogenase-Proben, die von der Tischhämolyse betroffen waren, wurden von der Analyse ausgeschlossen.
Grundlinie, Tag 351
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionalen Beurteilung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Fatigue Subscale Version 4 Score an Tag 71
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 71
Die FACIT-Fatigue-Subskala ist ein 13-Punkte-Fragebogen, der die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den vorangegangenen 7 Tagen bewertet; Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigt. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert.
Grundlinie, Tag 71
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Bewertung des Ergebnisses der Version 4 der Therapie der chronischen Krankheitstherapie – Fatigue-Skala an Tag 351
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 351
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein 13-Punkte-Fragebogen, der die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den vorangegangenen 7 Tagen bewertet; Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigt. Die Grundlinie wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Dosis der subkutanen Behandlung definiert.
Grundlinie, Tag 351
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im TASQ-Score (Treatment Administration Satisfaction Questionnaire) an Tag 71
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 71
Der Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) ist ein 19-Punkte-Fragebogen, der die Zufriedenheit mit der Behandlung mit der Verabreichung in 5 Bereichen bewertet: physische Auswirkungen, psychologische Auswirkungen, Auswirkungen auf Aktivitäten des täglichen Lebens, Bequemlichkeit und Zufriedenheit. Jede Domain bietet bis zu 5 Antwortoptionen; Niedrigere Werte weisen auf eine positivere Reaktion hin. Die Bewertung wird abgeschlossen, indem alle 5 Domänen summiert werden. Die TASQ-Gesamtpunktzahlen während der Studie reichten von 0 bis 367, wobei eine niedrigere Punktzahl eine größere Zufriedenheit mit der Verabreichung der Behandlung anzeigte.
Grundlinie, Tag 71
Änderung des TASQ-Scores (Treatment Administration Satisfaction Questionnaire) gegenüber dem Ausgangswert an Tag 351
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 351
Der Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) ist ein 19-Punkte-Fragebogen, der die Zufriedenheit mit der Behandlung mit der Verabreichung in 5 Bereichen bewertet: physische Auswirkungen, psychologische Auswirkungen, Auswirkungen auf Aktivitäten des täglichen Lebens, Bequemlichkeit und Zufriedenheit. Jede Domain bietet bis zu 5 Antwortoptionen; Niedrigere Werte weisen auf eine positivere Reaktion hin. Die Bewertung wird abgeschlossen, indem alle 5 Domänen summiert werden. Die TASQ-Gesamtpunktzahlen während der Studie reichten von 0 bis 367, wobei eine niedrigere Punktzahl eine größere Zufriedenheit mit der Verabreichung der Behandlung anzeigte.
Grundlinie, Tag 351
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen bis zum 71. Tag eine Durchbruchhämolyse auftrat
Zeitfenster: Baseline bis Tag 71
Durchbruchhämolyse war definiert als mindestens ein neues oder sich verschlechterndes Symptom oder Zeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit [Dyspnoe], Anämie [Hämoglobin < 10 Gramm/Deziliter (g/dl)], schwere vaskuläre Beeinträchtigung Ereignis [MAVE, einschließlich Thrombose], Dysphagie oder erektile Dysfunktion) in Gegenwart von erhöhtem LDH ≥2*Obergrenze des Normalwerts (ULN). Nenner für einen Prozentsatz waren Teilnehmer mit mindestens einem Post-Baseline-Datenwert für den Zeitraum. Bis Tag 71 wurden nur Visiten mit Daten verwendet, um die Durchbruchhämolyse zu beurteilen.
Baseline bis Tag 71
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen bis zum Tag 351 eine Durchbruchhämolyse auftrat
Zeitfenster: Baseline bis Tag 351
Durchbruchhämolyse war definiert als mindestens ein neues oder sich verschlechterndes Symptom oder Zeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit [Dyspnoe], Anämie [Hämoglobin < 10 g/dl], schweres unerwünschtes vaskuläres Ereignis [MAVE, einschließlich Thrombose], Dysphagie oder erektile Dysfunktion) bei erhöhtem LDH ≥2*ULN. Nenner für einen Prozentsatz waren Teilnehmer mit mindestens einem Post-Baseline-Datenwert für den Zeitraum.
Baseline bis Tag 351
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis zum 71. Tag eine Transfusionsvermeidung erreicht haben
Zeitfenster: Baseline bis Tag 71
Transfusionsvermeidung wurde als Teilnehmer definiert, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments während des interessierenden Zeitraums transfusionsfrei blieben und keine Transfusion benötigten. Die Prozentsätze basieren auf Teilnehmern mit Post-Baseline-Daten für den Zeitraum. Bis Tag 71 wurden nur Visiten mit Daten zur Bewertung der Transfusionsvermeidung verwendet.
Baseline bis Tag 71
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis Tag 351 eine Transfusionsvermeidung erreicht haben
Zeitfenster: Baseline bis Tag 351
Transfusionsvermeidung wurde als Teilnehmer definiert, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments während des interessierenden Zeitraums transfusionsfrei blieben und keine Transfusion benötigten. Nenner für einen Prozentsatz waren Teilnehmer mit mindestens einem Post-Baseline-Datenwert für den Zeitraum.
Baseline bis Tag 351
Prozentsatz der Teilnehmer, die stabilisiertes Hämoglobin bis Tag 71 beibehalten haben
Zeitfenster: Baseline bis Tag 71
Stabilisiertes Hämoglobin (SHg) wurde als Vermeidung einer Abnahme des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 g/dL gegenüber dem Ausgangswert (definiert als die letzte Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) ohne Transfusion bis zum Ende des Zeitraums definiert von Interesse. Die Prozentsätze basierten auf Teilnehmern mit mindestens einem Post-Baseline-Datenwert für den Zeitraum. Bis Tag 71 wurden nur Besuche mit Daten zur Bewertung von SHg verwendet.
Baseline bis Tag 71
Prozentsatz der Teilnehmer, die stabilisiertes Hämoglobin bis Tag 351 beibehalten haben
Zeitfenster: Baseline bis Tag 351
SHg wurde definiert als die Vermeidung einer Abnahme des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 g/dL gegenüber der SC-Baseline (definiert als letzte Bewertung vor der ersten Dosis der SC-Behandlung) ohne Transfusion bis zum Ende des interessierenden Zeitraums. Nenner für einen Prozentsatz waren Teilnehmer mit mindestens einem Post-Baseline-Datenwert für den Zeitraum. Die Besuche basierten auf der Anzahl der Tage seit der ersten Dosis der SC-Behandlung.
Baseline bis Tag 351

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Februar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-PNH-303
  • 2017-002370-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

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