Ravulitsumabi ihonalainen (SC) verrattuna suonensisäiseen ravulitsumabiin (IV) aikuisilla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), joita tällä hetkellä hoidetaan ekulitsumabilla
maanantai 1. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, monikeskus, avoin, farmakokineettinen, ei-inferiority-tutkimus, jossa ravulitsumabi annetaan ihon alle vs. suonensisäisesti aikuispotilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja joita hoidetaan tällä hetkellä ekulitsumabilla
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ihon alle OBDS-järjestelmän kautta annetun ravulitsumabin farmakokinetiikkaa verrattuna suonensisäisesti annettuun ravulitsumabiin aikuisilla PNH-potilailla, jotka ovat kliinisesti stabiileja ekulitsumabilla vähintään 6 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu enintään 30 päivän seulontajaksosta, 10 viikon satunnaishoitojaksosta ja 172 viikon jatkojaksosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
139
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
- Research Site
-
-
-
-
-
Liverpool, Australia, 2170
- Research Site
-
Parkville, Australia, 3050
- Research Site
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2020
- Research Site
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Research Site
-
Hasselt, Belgia, 3500
- Research Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Research Site
-
-
-
-
-
Botucatu, Brasilia, 18618-970
- Research Site
-
Ribeirão Preto, Brasilia, 14049-901
- Research Site
-
Rio De De Janeiro, Brasilia, 20211030
- Research Site
-
Salvador, Brasilia, 40170010
- Research Site
-
Sao Paulo, Brasilia, 05403-000
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 01308-050
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja, 8916
- Research Site
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Research Site
-
Donostia, Espanja, 20014
- Research Site
-
Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35020
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28040
- Research Site
-
Majadahonda, Espanja, 28222
- Research Site
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95123
- Research Site
-
Milano, Italia, 20122
- Research Site
-
Roma, Italia, 00168
- Research Site
-
Rome, Italia, 161
- Research Site
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Amiens, Ranska, 80054
- Research Site
-
Brest, Ranska, 29609
- Research Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Research Site
-
Montpellier Cedex 5, Ranska, 34090
- Research Site
-
Nantes cedex 01, Ranska, 44093
- Research Site
-
Nice, Ranska, 6200
- Research Site
-
Paris, Ranska, 75010
- Research Site
-
Pessac, Ranska, F-33604
- Research Site
-
Pierre Benite Cedex, Ranska, 69495
- Research Site
-
Poitiers, Ranska, 86021
- Research Site
-
Rennes Cedex 9, Ranska, 35033
- Research Site
-
Strasbourg, Ranska, 67098
- Research Site
-
Tours, Ranska, 37044
- Research Site
-
-
-
-
-
Uppsala, Ruotsi, 75185
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00029
- Research Site
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01330
- Research Site
-
Istambul, Turkki, 34899
- Research Site
-
Istanbul, Turkki, 34096
- Research Site
-
Izmir, Turkki, 35100
- Research Site
-
İstanbul, Turkki, 34093
- Research Site
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Venäjän federaatio, 620102
- Research Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Research Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125284
- Research Site
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 197089
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90089
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥18 vuotta
- Hoidettu ekulitsumabilla PNH:n vuoksi vähintään 3 kuukauden ajan ennen päivää 1
- LDH-taso ≤1,5 × normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
- PNH-diagnoosi vahvistettu dokumentoidulla korkean herkkyyden virtaussytometrillä.
- Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen tutkimushoidon aloittamista tai sen alkaessa.
- Ruumiinpaino ≥40 - <100 kilogrammaa (kg)
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja sitä jatkettava vähintään 8 kuukautta viimeisen ravulitsumabiannoksen jälkeen.
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan opintovierailuaikataulua.
Poissulkemiskriteerit:
- LDH-taso ≤ 2 × normaalin yläraja (ULN) 3 kuukauden sisällä ennen päivää 1
- Luuytimensiirron historia.
- Aiempi tai meneillään oleva vakava sydän-, keuhko-, munuais-, endokriininen tai maksasairaus, joka tutkijan tai sponsorin mielestä estäisi osallistumisen.
- Epästabiilit sairaudet (esimerkiksi sydänlihasiskemia, aktiivinen maha-suolikanavan verenvuoto, vaikea sydämen vajaatoiminta, suuren leikkauksen tarve 6 kuukauden sisällä satunnaistamisen jälkeen, rinnakkainen krooninen anemia, joka ei liity PNH:hen).
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai joiden raskaustesti on positiivinen seulonnassa tai päivänä 1.
- Osallistuminen toiseen interventiokliiniseen tutkimukseen tai minkä tahansa kokeellisen hoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista päivänä 1 tässä tutkimuksessa tai 5:n puoliintumisajan sisällä kyseisestä tutkimustuotteesta sen mukaan, kumpi on suurempi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumab SC -hoitoryhmä
Satunnaistetun hoitojakson aikana osallistujat saavat laskimonsisäisen ravulitsumabin kyllästysannoksen päivänä 1, minkä jälkeen ravulitsumabi-ylläpitoannoksia annetaan ravulitsumabi-OBDS:n kautta päivänä 15 ja sen jälkeen joka viikko (qw) yhteensä 10 viikon tutkimushoidon ajan. Jatkojakson aikana ravulitsumabi SC annetaan ravulitsumabi OBDS:n kautta päivästä 71 qw päivään 1274. |
Ravulitsumab OBDS on biologisten laitteiden yhdistelmätuote, joka koostuu esitäytetystä ravulitsumab SC:tä sisältävästä patruunasta ja vartaloon asennettavasta injektorista.
Annostetaan IV-infuusiona.
Ravulitsumabi IV -annokset perustuvat osallistujan ruumiinpainoon.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Ravulitsumabi IV -hoitoryhmä
Satunnaistetun hoitojakson aikana osallistujat saavat laskimonsisäisen kyllästysannoksen ravulitsumabia päivänä 1 ja sen jälkeen laskimonsisäisen ravulitsumabin ylläpitoannoksen päivänä 15. Jatkojakson aikana ravulitsumabi SC annetaan ravulitsumabi OBDS:n kautta päivästä 71 qw päivään 1274. |
Ravulitsumab OBDS on biologisten laitteiden yhdistelmätuote, joka koostuu esitäytetystä ravulitsumab SC:tä sisältävästä patruunasta ja vartaloon asennettavasta injektorista.
Annostetaan IV-infuusiona.
Ravulitsumabi IV -annokset perustuvat osallistujan ruumiinpainoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ravulitsumabin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 71
|
Ennakkoannostus päivänä 71
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ravulitsumabin Ctrough seerumipitoisuus päivänä 351
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 351
|
Ennakkoannostus päivänä 351
|
|
|
Vapaa seerumikomplementtikomponentti 5 (C5) pitoisuudet päivänä 71
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 71
|
Ennakkoannostus päivänä 71
|
|
|
Vapaa seerumikomplementtikomponentti 5 (C5) pitoisuudet päivänä 351
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 351
|
Ennakkoannostus päivänä 351
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa päivänä 71
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 71
|
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta.
Laktaattidehydrogenaasinäytteet, joihin pöytähemolyysi vaikutti, jätettiin pois analyysistä.
|
Lähtötilanne, päivä 71
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasitasoissa päivänä 351
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 351
|
Subkutaaninen lähtötaso määriteltiin viimeiseksi arvioinniksi ennen ensimmäistä ihonalaisen hoidon annosta.
Laktaattidehydrogenaasinäytteet, joihin pöytähemolyysi vaikutti, jätettiin pois analyysistä.
|
Perustaso, päivä 351
|
|
Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - väsymysala-asteikon versio 4 pisteet 71. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 71
|
FACIT-väsymys-alaasteikko on 13 kohdan kyselylomake, joka arvioi itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan edellisten 7 päivän aikana; kokonaispistemäärät vaihtelevat 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
|
Lähtötilanne, päivä 71
|
|
Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoito-väsymysasteikon toiminnallisen arvioinnin versiossa 4 pisteet päivänä 351
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 351
|
FACIT-väsymysasteikko on 13 kohdan kyselylomake, joka arvioi itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan edellisten 7 päivän aikana; kokonaispistemäärät vaihtelevat 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä ihonalaisen hoidon annosta.
|
Perustaso, päivä 351
|
|
Muutos lähtötasosta hoitohallinnon tyytyväisyyskyselyn (TASQ) pistemäärässä 71. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 71
|
Hoitohallinnon tyytyväisyyskysely (TASQ) on 19 kohdan kyselylomake, joka arvioi hoitotyytyväisyyttä viidellä osa-alueella: fyysinen vaikutus, psyykkinen vaikutus, vaikutus jokapäiväiseen elämään, mukavuus ja tyytyväisyys.
Jokainen verkkotunnus tarjoaa jopa 5 vastausvaihtoehtoa; alhaisemmat pisteet osoittavat positiivisemman vastauksen.
Pisteytys suoritetaan summaamalla kukin viidestä verkkotunnuksesta.
Kokonais-TASQ-pisteet tutkimuksen aikana vaihtelivat välillä 0-367, ja pienempi pistemäärä osoitti suurempaa tyytyväisyyttä hoidon antamiseen.
|
Lähtötilanne, päivä 71
|
|
Muutos lähtötasosta hoitohallinnon tyytyväisyyskyselyn (TASQ) pistemäärässä päivänä 351
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 351
|
Hoitohallinnon tyytyväisyyskysely (TASQ) on 19 kohdan kyselylomake, joka arvioi hoitotyytyväisyyttä viidellä osa-alueella: fyysinen vaikutus, psyykkinen vaikutus, vaikutus jokapäiväiseen elämään, mukavuus ja tyytyväisyys.
Jokainen verkkotunnus tarjoaa jopa 5 vastausvaihtoehtoa; alhaisemmat pisteet osoittavat positiivisemman vastauksen.
Pisteytys suoritetaan summaamalla kukin viidestä verkkotunnuksesta.
Kokonais-TASQ-pisteet tutkimuksen aikana vaihtelivat välillä 0-367, ja pienempi pistemäärä osoitti suurempaa tyytyväisyyttä hoidon antamiseen.
|
Perustaso, päivä 351
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat läpimurtohemolyysin päivään 71 asti
Aikaikkuna: Perustaso päivään 71 asti
|
Läpimurtohemolyysi määriteltiin vähintään yhdeksi uudeksi tai pahenevaksi oireeksi tai oireeksi intravaskulaarisesta hemolyysistä (väsymys, hemoglobinuria, vatsakipu, hengenahdistus [hengenahdistus], anemia [hemoglobiini <10 grammaa/desilitra (g/dl)], merkittävä haitallinen verisuonihäiriö tapahtuma [MAVE, mukaan lukien tromboosi], nielemishäiriö tai erektiohäiriö) kohonneen LDH:n ollessa ≥2*normaalin yläraja (ULN).
Prosentin nimittäjänä olivat osallistujat, joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen data ajanjaksolta.
Päivän 71 aikana vain käyntejä, joissa oli tietoja, käytettiin läpimurtohemolyysin arvioimiseen.
|
Perustaso päivään 71 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat läpimurtohemolyysin päivään 351 asti
Aikaikkuna: Perustaso päivään 351 asti
|
Läpimurtohemolyysi määriteltiin vähintään yhdeksi uudeksi tai pahenevaksi oireeksi tai oireeksi intravaskulaarisesta hemolyysistä (väsymys, hemoglobinuria, vatsakipu, hengenahdistus [hengenahdistus], anemia [hemoglobiini <10 g/dl], merkittävä verisuonten haittatapahtuma [MAVE, mukaan lukien tromboosi], dysfagia tai erektiohäiriö), kun LDH on kohonnut ≥2*ULN.
Prosentin nimittäjänä olivat osallistujat, joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen data ajanjaksolta.
|
Perustaso päivään 351 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat verensiirron välttämisen päivään 71 asti
Aikaikkuna: Perustaso päivään 71 asti
|
Verensiirron välttäminen määriteltiin osallistujiksi, jotka pysyivät ilman verensiirtoa eivätkä vaatineet verensiirtoa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen kiinnostavan ajanjakson ajan.
Prosentit perustuvat osallistujiin, joilla on kauden perustilanteen jälkeisiä tietoja.
Päivän 71 aikana vain käyntejä, joissa oli tietoja, käytettiin verensiirron välttämisen arvioimiseen.
|
Perustaso päivään 71 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat verensiirron välttämisen päivään 351 asti
Aikaikkuna: Perustaso päivään 351 asti
|
Verensiirron välttäminen määriteltiin osallistujiksi, jotka pysyivät ilman verensiirtoa eivätkä vaatineet verensiirtoa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen kiinnostavan ajanjakson ajan.
Prosentin nimittäjänä olivat osallistujat, joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen data ajanjaksolta.
|
Perustaso päivään 351 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät stabiloituneen hemoglobiinin päivään 71 asti
Aikaikkuna: Perustaso päivään 71 asti
|
Stabiloitu hemoglobiini (SHg) määriteltiin hemoglobiinitason ≥2 g/dl laskun välttämiseksi lähtötasosta (määritelty viimeiseksi arvioinniksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ilman verensiirtoa jakson loppuun asti. kiinnostaa.
Prosenttiosuudet perustuivat osallistujiin, joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen data kyseiseltä ajanjaksolta.
Päivän 71 aikana SHg:n arvioimiseen käytettiin vain käyntejä, joissa oli tietoja.
|
Perustaso päivään 71 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät stabiloituneen hemoglobiinin päivään 351 asti
Aikaikkuna: Perustaso päivään 351 asti
|
SHg määriteltiin hemoglobiinitason ≥2 g/dl laskun välttämiseksi SC-perustilanteesta (määritelty viimeiseksi arvioinniksi ennen ensimmäistä SC-hoitoannosta) ilman verensiirtoa kiinnostavan ajanjakson loppuun.
Prosentin nimittäjänä olivat osallistujat, joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen data ajanjaksolta.
Käynnit perustuivat päivien lukumäärään ensimmäisestä SC-hoidon annoksesta.
|
Perustaso päivään 351 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. helmikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 2. helmikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. marraskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ravulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-PNH-303
- 2017-002370-39 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .