Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ravulizumab szubkután (SC) versus Ravulizumab intravénás (IV) paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő, jelenleg ekulizumabbal kezelt felnőtteknél

2024. április 4. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

3. fázisú, randomizált, párhuzamos csoportos, többközpontú, nyílt, farmakokinetikai, nem kisebbségi vizsgálat a szubkután és intravénásan alkalmazott ravulizumabról jelenleg ekulizumabbal kezelt, paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőtt betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a szubkután beadott ravulizumab farmakokinetikájának (PK) értékelése, összehasonlítva az intravénásan adott ravulizumabbal olyan PNH-ban szenvedő felnőtt betegeknél, akik ekulizumabbal legalább 6 hónapig klinikailag stabilak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy legfeljebb 30 napos szűrési időszakból, egy 10 hetes randomizált kezelési időszakból és egy 172 hetes meghosszabbítási időszakból fog állni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

139

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Research Site
  • Ausztrália
      • Liverpool, Ausztrália, 2170
        • Research Site
      • Parkville, Ausztrália, 3050
        • Research Site
  • Belgium
      • Antwerpen, Belgium, 2020
        • Research Site
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Research Site
      • Hasselt, Belgium, 3500
        • Research Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Research Site
  • Brazília
      • Botucatu, Brazília, 18618-970
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazília, 14049-901
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro, Brazília, 20211030
        • Research Site
      • Salvador, Brazília, 40170010
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brazília, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazília, 01308-050
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90089
        • Research Site
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, 00029
        • Research Site
  • Franciaország
      • Amiens, Franciaország, 80054
        • Research Site
      • Brest, Franciaország, 29609
        • Research Site
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Research Site
      • Montpellier Cedex 5, Franciaország, 34090
        • Research Site
      • Nantes cedex 01, Franciaország, 44093
        • Research Site
      • Nice, Franciaország, 6200
        • Research Site
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Franciaország, F-33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex, Franciaország, 69495
        • Research Site
      • Poitiers, Franciaország, 86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9, Franciaország, 35033
        • Research Site
      • Strasbourg, Franciaország, 67098
        • Research Site
      • Tours, Franciaország, 37044
        • Research Site
  • Hollandia
      • Maastricht, Hollandia, 6229 HX
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Olaszország
      • Catania, Olaszország, 95123
        • Research Site
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Research Site
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Research Site
      • Rome, Olaszország, 161
        • Research Site
  • Orosz Föderáció
      • Ekaterinburg, Orosz Föderáció, 620102
        • Research Site
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125167
        • Research Site
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125284
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 197089
        • Research Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01330
        • Research Site
      • Istambul, Pulyka, 34899
        • Research Site
      • Istanbul, Pulyka, 34096
        • Research Site
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Research Site
      • İstanbul, Pulyka, 34093
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Badalona, Spanyolország, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Research Site
      • Donostia, Spanyolország, 20014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanyolország, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanyolország, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Research Site
  • Svédország
      • Uppsala, Svédország, 75185
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő ≥18 éves
  • Az 1. napot megelőzően legalább 3 hónapig ekulizumabbal kezelték PNH miatt
  • LDH-szint ≤1,5 ​​× normál felső határ (ULN) a szűréskor
  • A PNH diagnózist dokumentált, nagy érzékenységű áramlási citometria igazolja.
  • Dokumentált meningococcus elleni védőoltás legfeljebb 3 évvel a vizsgálati kezelés megkezdése előtt vagy annak idején.
  • Testtömeg ≥40–100 kilogramm (kg)
  • A fogamzóképes korú női résztvevőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a szűréstől kezdve, és legalább 8 hónapig a ravulizumab utolsó adagját követően.
  • Hajlandó és képes írásos beleegyezést adni, és betartani a tanulmányi látogatások ütemtervét.

Kizárási kritériumok:

  • LDH szint ≤ 2 × a normál felső határ (ULN) az 1. napot megelőző 3 hónapon belül
  • A csontvelő-transzplantáció története.
  • Előzményben vagy folyamatban lévő súlyos szív-, tüdő-, vese-, endokrin- vagy májbetegség, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint kizárná a részvételt.
  • Instabil egészségügyi állapotok (például szívizom iszkémia, aktív gyomor-bélrendszeri vérzés, súlyos pangásos szívelégtelenség, várhatóan nagy műtét szükséges a randomizálást követő 6 hónapon belül, párhuzamosan fennálló krónikus anémia, amely nem kapcsolódik a PNH-hoz).
  • Olyan nők, akik terhesek, szoptatnak, vagy akiknek terhességi tesztje pozitív a szűréskor vagy az 1. napon.
  • Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vagy bármilyen kísérleti terápia alkalmazása a vizsgálati gyógyszer 1. napján történő megkezdése előtt 30 napon belül, vagy a vizsgálati készítmény 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ravulizumab SC kezelési csoport

A randomizált kezelési időszakban a résztvevők ravulizumab iv. telítő dózisát kapják az 1. napon, majd a ravulizumab OBDS-en keresztül SC fenntartó adagokat a 15. napon, majd ezt követően hetente (qw) összesen 10 hetes vizsgálati kezelés alatt.

A meghosszabbítási időszakban a ravulizumab SC-t a ravulizumab OBDS-en keresztül adják be a 71. naptól az 1274. napig.
Kombinált termék: Ravulizumab OBDS
A ravulizumab OBDS egy biológiai eszköz kombinációs termék, amely egy ravulizumab SC-t tartalmazó előretöltött patronból és egy testen elhelyezett injektorból áll.
Biológiai: Ravulizumab
IV infúzióval adják be. A Ravulizumab IV adagja a résztvevő testsúlyán alapul.
Más nevek:
  • ALXN1210
Aktív összehasonlító: Ravulizumab IV kezelési csoport

A randomizált kezelési periódusban a résztvevők az 1. napon iv. telítő adag ravulizumabot kapnak, majd a 15. napon IV. fenntartó adagot kapnak ravulizumabból.

A meghosszabbítási időszakban a ravulizumab SC-t a ravulizumab OBDS-en keresztül adják be a 71. naptól az 1274. napig.
Kombinált termék: Ravulizumab OBDS
A ravulizumab OBDS egy biológiai eszköz kombinációs termék, amely egy ravulizumab SC-t tartalmazó előretöltött patronból és egy testen elhelyezett injektorból áll.
Biológiai: Ravulizumab
IV infúzióval adják be. A Ravulizumab IV adagja a résztvevő testsúlyán alapul.
Más nevek:
  • ALXN1210

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Ravulizumab Ctrough szérumkoncentrációja
Időkeret: Előadagolás a 71. napon
Előadagolás a 71. napon

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A ravulizumab minimális szérumkoncentrációja a 351. napon
Időkeret: Előadagolás a 351. napon
Előadagolás a 351. napon
Ingyenes szérum-kiegészítő 5. komponens (C5) koncentrációk a 71. napon
Időkeret: Előadagolás a 71. napon
Előadagolás a 71. napon
Ingyenes szérum-kiegészítő 5. komponens (C5) koncentrációk a 351. napon
Időkeret: Előadagolás a 351. napon
Előadagolás a 351. napon
A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 71. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 71. nap
A kiindulási állapotot az első vizsgálati gyógyszerdózis előtti utolsó értékelésként határozták meg. Az asztali hemolízis által érintett laktát-dehidrogenáz mintákat kizártuk az elemzésből.
Alaphelyzet, 71. nap
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a laktát-dehidrogenáz szintjében a 351. napon
Időkeret: Alapállapot, 351. nap
A szubkután kiindulási érték a szubkután kezelés első adagja előtti utolsó értékelés. Az asztali hemolízis által érintett laktát-dehidrogenáz mintákat kizártuk az elemzésből.
Alapállapot, 351. nap
Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelésében (FACIT) – Fáradtság alskála, 4. verzió pontszáma a 71. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 71. nap
A FACIT-fáradtság alskála egy 13 tételből álló kérdőív, amely felméri a saját bevallású fáradtságot és annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra az elmúlt 7 nap során; az összpontszám 0 és 52 között mozog, a magasabb pontszám pedig az egészséggel összefüggő jobb életminőséget jelzi. A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték.
Alaphelyzet, 71. nap
Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápia-fáradtság skála funkcionális értékelésében, a 4. verzió pontszámában a 351. napon
Időkeret: Alapállapot, 351. nap
A FACIT-fáradtság skála egy 13 tételből álló kérdőív, amely felméri a saját bevallású fáradtságot és annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra az elmúlt 7 nap során; az összpontszám 0 és 52 között mozog, a magasabb pontszám pedig az egészséggel összefüggő jobb életminőséget jelzi. A kiindulási érték a szubkután kezelés első adagja előtti utolsó nem hiányzó érték.
Alapállapot, 351. nap
Változás az alapvonalhoz képest a kezelési beadással való elégedettségi kérdőívben (TASQ) a 71. napon elért pontszámban
Időkeret: Alaphelyzet, 71. nap
A kezelési adminisztrációval kapcsolatos elégedettségi kérdőív (TASQ) egy 19 elemből álló kérdőív, amely 5 területen méri fel a kezeléssel való elégedettséget: fizikai hatás, pszichológiai hatás, a mindennapi tevékenységekre gyakorolt ​​hatás, kényelem és elégedettség. Minden domain legfeljebb 5 válaszlehetőséget kínál; az alacsonyabb pontszámok pozitívabb választ jeleznek. A pontozás az 5 tartomány mindegyikének összegzésével fejeződik be. A teljes TASQ-pontszám a vizsgálat során 0 és 367 között mozgott, az alacsonyabb pontszám pedig a kezeléssel való nagyobb elégedettséget jelzi.
Alaphelyzet, 71. nap
Változás a kiindulási értékhez képest a kezelés beadásával való elégedettségi kérdőívben (TASQ) a 351. napon elért pontszámban
Időkeret: Alapállapot, 351. nap
A kezelési adminisztrációval kapcsolatos elégedettségi kérdőív (TASQ) egy 19 elemből álló kérdőív, amely 5 területen méri fel a kezeléssel való elégedettséget: fizikai hatás, pszichológiai hatás, a mindennapi tevékenységekre gyakorolt ​​hatás, kényelem és elégedettség. Minden domain legfeljebb 5 válaszlehetőséget kínál; az alacsonyabb pontszámok pozitívabb választ jeleznek. A pontozás az 5 tartomány mindegyikének összegzésével fejeződik be. A teljes TASQ-pontszám a vizsgálat során 0 és 367 között mozgott, az alacsonyabb pontszám pedig a kezeléssel való nagyobb elégedettséget jelzi.
Alapállapot, 351. nap
Azon résztvevők százalékos aránya, akik áttöréses hemolízist tapasztaltak a 71. napig
Időkeret: Alaphelyzet a 71. napig
Az áttöréses hemolízist úgy határozták meg, mint az intravaszkuláris hemolízis legalább egy új vagy súlyosbodó tünetét vagy jelét (fáradtság, hemoglobinuria, hasi fájdalom, légszomj [dyspnoe], vérszegénység [hemoglobin <10 gramm/deciliter (g/dl)], jelentős káros vaszkuláris tünetek esemény [MAVE, beleértve a trombózist is], dysphagia vagy merevedési zavar) emelkedett LDH ≥2* normál felső határ (ULN) jelenlétében. A százalék nevezője az volt, hogy a résztvevők legalább egy, a kiindulási időszak utáni adattal rendelkeztek. A 71. napig csak az adatokkal rendelkező látogatásokat használtuk az áttöréses hemolízis értékelésére.
Alaphelyzet a 71. napig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik áttöréses hemolízist tapasztaltak a 351. napig
Időkeret: Alaphelyzet a 351. napig
Az áttöréses hemolízist úgy határozták meg, mint az intravaszkuláris hemolízis legalább egy új vagy rosszabbodó tünetét vagy jelét (fáradtság, hemoglobinuria, hasi fájdalom, légszomj [dyspnoe], vérszegénység [hemoglobin <10 g/dl], jelentős nemkívánatos vaszkuláris esemény [MAVE, beleértve thrombosis], dysphagia vagy merevedési zavar) emelkedett LDH ≥2*ULN jelenlétében. A százalék nevezője az volt, hogy a résztvevők legalább egy, a kiindulási időszak utáni adattal rendelkeztek.
Alaphelyzet a 351. napig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérték a transzfúzió elkerülését a 71. napig
Időkeret: Alaphelyzet a 71. napig
A transzfúzió elkerülését olyan résztvevőkként határozták meg, akik transzfúziómentesek maradtak, és nem volt szükségük transzfúzióra a vizsgált gyógyszer első adagja után a vizsgált időszakban. A százalékos értékek azon résztvevőkön alapulnak, akik az adott időszakra vonatkozó kiindulópont utáni adatokkal rendelkeznek. A 71. napig csak az adatokkal rendelkező látogatásokat használtuk a transzfúzió elkerülésének értékelésére.
Alaphelyzet a 71. napig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérték a transzfúzió elkerülését a 351. napig
Időkeret: Alaphelyzet a 351. napig
A transzfúzió elkerülését olyan résztvevőkként határozták meg, akik transzfúziómentesek maradtak, és nem volt szükségük transzfúzióra a vizsgált gyógyszer első adagja után a vizsgált időszakban. A százalék nevezője az volt, hogy a résztvevők legalább egy, a kiindulási időszak utáni adattal rendelkeztek.
Alaphelyzet a 351. napig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik stabil hemoglobint tartottak fenn a 71. napig
Időkeret: Alaphelyzet a 71. napig
A stabilizált hemoglobint (SHg) úgy határozták meg, mint a hemoglobinszint ≥2 g/dl-es csökkenésének elkerülését az alapértékhez képest (ez a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti utolsó értékelés), transzfúzió hiányában az időszak végéig érdeklődésre. A százalékok azon résztvevőkön alapultak, akik legalább egy kiindulási adattal rendelkeztek az időszakra vonatkozóan. A 71. napig csak az adatokat tartalmazó látogatásokat használtuk az SHg értékelésére.
Alaphelyzet a 71. napig
Azon résztvevők százalékos aránya, akik stabil hemoglobint tartottak fenn a 351. napig
Időkeret: Alaphelyzet a 351. napig
Az SHg-t úgy határozták meg, mint a hemoglobinszint ≥2 g/dL-es csökkenésének elkerülését az SC kiindulási értékhez képest (ez az utolsó értékelés az első adag SC kezelés előtt), transzfúzió hiányában a vizsgált időszak végéig. A százalék nevezője az volt, hogy a résztvevők legalább egy, a kiindulási időszak utáni adattal rendelkeztek. A látogatások az első SC-kezelés óta eltelt napok száma alapján történtek.
Alaphelyzet a 351. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. február 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 19.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-PNH-303
  • 2017-002370-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ravulizumab OBDS

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Angola

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel