Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ravulizumab subkutan (SC) versus Ravulizumab intravenøs (IV) hos voksne med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), der i øjeblikket behandles med Eculizumab

4. april 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, randomiseret, parallelgruppe, multicenter, åbent, farmakokinetisk, noninferioritetsstudie af Ravulizumab administreret subkutant versus intravenøst ​​hos voksne patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, der i øjeblikket behandles med Eculizumab

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere farmakokinetikken (PK) af ravulizumab administreret subkutant via et on-body leveringssystem (OBDS) sammenlignet med intravenøst ​​administreret ravulizumab hos voksne deltagere med PNH, som er klinisk stabile på eculizumab i mindst 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil bestå af en op til 30 dages screeningsperiode, en 10-ugers randomiseret behandlingsperiode og en 172-ugers forlængelsesperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

139

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Research Site
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2020
        • Research Site
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Hasselt, Belgien, 3500
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Botucatu, Brasilien, 18618-970
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14049-901
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro, Brasilien, 20211030
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40170010
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01308-050
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620102
        • Research Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Research Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125284
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197089
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90089
        • Research Site
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • Research Site
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Research Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig, 34090
        • Research Site
      • Nantes cedex 01, Frankrig, 44093
        • Research Site
      • Nice, Frankrig, 6200
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrig, F-33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex, Frankrig, 69495
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrig, 35033
        • Research Site
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Research Site
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Research Site
  • Holland
      • Maastricht, Holland, 6229 HX
        • Research Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italien, 161
        • Research Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Research Site
      • Istambul, Kalkun, 34899
        • Research Site
      • Istanbul, Kalkun, 34096
        • Research Site
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Research Site
      • İstanbul, Kalkun, 34093
        • Research Site
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Donostia, Spanien, 20014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Sverige
      • Uppsala, Sverige, 75185
        • Research Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde ≥18 år
  • Behandlet med eculizumab for PNH i mindst 3 måneder før dag 1
  • LDH-niveau ≤1,5 ​​× øvre normalgrænse (ULN) ved screening
  • PNH-diagnose bekræftet ved dokumenteret højfølsom flowcytometri.
  • Dokumenteret meningokokvaccination ikke mere end 3 år før eller på tidspunktet for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.
  • Kropsvægt ≥40 til <100 kg (kg)
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge højeffektiv prævention begyndende ved screeningen og fortsætte indtil mindst 8 måneder efter den sidste dosis ravulizumab.
  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiebesøgsplanen.

Ekskluderingskriterier:

  • LDH-niveau ≤ 2 × øvre normalgrænse (ULN) inden for 3 måneder før dag 1
  • Historie om knoglemarvstransplantation.
  • Anamnese med eller igangværende alvorlig hjerte-, lunge-, nyre-, endokrin- eller leversygdom, som efter investigatorens eller sponsorens mening ville udelukke deltagelse.
  • Ustabile medicinske tilstande (for eksempel myokardieiskæmi, aktiv gastrointestinal blødning, alvorlig kongestiv hjerteinsufficiens, forventet behov for større operation inden for 6 måneder efter randomisering, sideløbende kronisk anæmi, der ikke er relateret til PNH).
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller som har en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1.
  • Deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller brug af enhver eksperimentel terapi inden for 30 dage før påbegyndelse af forsøgslægemidlet på dag 1 i denne undersøgelse eller inden for 5 halveringstider af det pågældende forsøgsprodukt, alt efter hvad der er størst.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab SC Behandlingsgruppe

I den randomiserede behandlingsperiode vil deltagerne modtage en IV-startdosis af ravulizumab på dag 1 efterfulgt af SC vedligeholdelsesdoser af ravulizumab administreret via ravulizumab OBDS på dag 15 og hver uge (qw) derefter i i alt 10 ugers undersøgelsesbehandling.

I forlængelsesperioden vil ravulizumab SC blive administreret via ravulizumab OBDS fra dag 71 qw til dag 1274.
Kombinationsprodukt: Ravulizumab OBDS
Ravulizumab OBDS er et kombinationsprodukt med biologisk udstyr, der består af en fyldt cylinderampul indeholdende ravulizumab SC og en injektor på kroppen.
Biologisk: Ravulizumab
Administreret ved IV infusion. Ravulizumab IV-doser vil være baseret på deltagerens kropsvægt.
Andre navne:
  • ALXN1210
Aktiv komparator: Ravulizumab IV Behandlingsgruppe

I den randomiserede behandlingsperiode vil deltagerne modtage en IV-startdosis af ravulizumab på dag 1 efterfulgt af IV vedligeholdelsesdoser af ravulizumab på dag 15.

I forlængelsesperioden vil ravulizumab SC blive administreret via ravulizumab OBDS fra dag 71 qw til dag 1274.
Kombinationsprodukt: Ravulizumab OBDS
Ravulizumab OBDS er et kombinationsprodukt med biologisk udstyr, der består af en fyldt cylinderampul indeholdende ravulizumab SC og en injektor på kroppen.
Biologisk: Ravulizumab
Administreret ved IV infusion. Ravulizumab IV-doser vil være baseret på deltagerens kropsvægt.
Andre navne:
  • ALXN1210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ctrough serumkoncentration af Ravulizumab
Tidsramme: Foruddosis på dag 71
Foruddosis på dag 71

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ctrough serumkoncentration af Ravulizumab på dag 351
Tidsramme: Foruddosis på dag 351
Foruddosis på dag 351
Koncentrationer af frit serumkomplement komponent 5 (C5) på dag 71
Tidsramme: Foruddosis på dag 71
Foruddosis på dag 71
Koncentrationer af frit serumkomplement komponent 5 (C5) på dag 351
Tidsramme: Foruddosis på dag 351
Foruddosis på dag 351
Procent ændring fra baseline i Lactat Dehydrogenase (LDH) niveauer på dag 71
Tidsramme: Baseline, dag 71
Baseline blev defineret som den sidste vurdering forud for den første lægemiddeldosis i undersøgelsen. Lactatdehydrogenaseprøver påvirket af hæmolyse på bordpladen blev udelukket fra analysen.
Baseline, dag 71
Procentvis ændring fra baseline i laktatdehydrogenaseniveauer på dag 351
Tidsramme: Baseline, dag 351
Subkutan baseline blev defineret som den sidste vurdering forud for første dosis af subkutan behandling. Lactatdehydrogenaseprøver påvirket af hæmolyse på bordpladen blev udelukket fra analysen.
Baseline, dag 351
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsunderskala Version 4-score på dag 71
Tidsramme: Baseline, dag 71
FACIT-træthedsunderskalaen er et spørgeskema med 13 punkter, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i de foregående 7 dage; samlede scorer varierer fra 0 til 52 med højere score, der indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, dag 71
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdom Terapi-træthedsskala Version 4-score på dag 351
Tidsramme: Baseline, dag 351
FACIT-træthedsskalaen er et spørgeskema med 13 punkter, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i de foregående 7 dage; samlede scorer varierer fra 0 til 52 med højere score, der indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første dosis af subkutan behandling.
Baseline, dag 351
Ændring fra baseline i Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ)-score på dag 71
Tidsramme: Baseline, dag 71
Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) er et spørgeskema med 19 punkter, der vurderer tilfredshed med behandlingsadministration på tværs af 5 domæner: fysisk påvirkning, psykologisk påvirkning, påvirkning på dagligdagens aktiviteter, bekvemmelighed og tilfredshed. Hvert domæne tilbyder op til 5 svarmuligheder; lavere score indikerer en mere positiv respons. Scoring afsluttes ved at summere hvert af de 5 domæner. Samlet TASQ-score under undersøgelsen varierede fra 0 til 367, med en lavere score, der indikerer større tilfredshed med behandlingsadministration.
Baseline, dag 71
Ændring fra baseline i Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ)-score på dag 351
Tidsramme: Baseline, dag 351
Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) er et spørgeskema med 19 punkter, der vurderer tilfredshed med behandlingsadministration på tværs af 5 domæner: fysisk påvirkning, psykologisk påvirkning, påvirkning på dagligdagens aktiviteter, bekvemmelighed og tilfredshed. Hvert domæne tilbyder op til 5 svarmuligheder; lavere score indikerer en mere positiv respons. Scoring afsluttes ved at summere hvert af de 5 domæner. Samlet TASQ-score under undersøgelsen varierede fra 0 til 367, med en lavere score, der indikerer større tilfredshed med behandlingsadministration.
Baseline, dag 351
Procentdel af deltagere, der oplevede gennembrudshæmolyse op til dag 71
Tidsramme: Baseline op til dag 71
Gennembrudshæmolyse blev defineret som mindst ét ​​nyt eller forværret symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød [dyspnø], anæmi [hæmoglobin <10 gram/deciliter (g/dL)], alvorlige uønskede vaskulære hændelse [MAVE, inklusive trombose], dysfagi eller erektil dysfunktion) i nærværelse af forhøjet LDH ≥2*øvre normalgrænse (ULN). Nævneren for en procentdel var deltagere med mindst én post-baseline data for perioden. For til og med dag 71 blev kun besøg med data brugt til at vurdere gennembrudshæmolyse.
Baseline op til dag 71
Procentdel af deltagere, der oplevede gennembrudshæmolyse op til dag 351
Tidsramme: Baseline op til dag 351
Gennembrudshæmolyse blev defineret som mindst ét ​​nyt eller forværret symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød [dyspnø], anæmi [hæmoglobin <10 g/dL], alvorlig uønsket vaskulær hændelse [MAVE, inkl. trombose], dysfagi eller erektil dysfunktion) i nærvær af forhøjet LDH ≥2*ULN. Nævneren for en procentdel var deltagere med mindst én post-baseline data for perioden.
Baseline op til dag 351
Procentdel af deltagere, der opnåede at undgå transfusion op til dag 71
Tidsramme: Baseline op til dag 71
Transfusionsundgåelse blev defineret som deltagere, der forblev transfusionsfrie og ikke krævede en transfusion efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet gennem perioden af ​​interesse. Procentsatser er baseret på deltagere med eventuelle post-baseline data for perioden. For til og med dag 71 blev kun besøg med data brugt til at vurdere undgåelse af transfusion.
Baseline op til dag 71
Procentdel af deltagere, der opnåede at undgå transfusion op til dag 351
Tidsramme: Baseline op til dag 351
Transfusionsundgåelse blev defineret som deltagere, der forblev transfusionsfrie og ikke krævede en transfusion efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet gennem perioden af ​​interesse. Nævneren for en procentdel var deltagere med mindst én post-baseline data for perioden.
Baseline op til dag 351
Procentdel af deltagere, der opretholdt stabiliseret hæmoglobin op til dag 71
Tidsramme: Baseline op til dag 71
Stabiliseret hæmoglobin (SHg) blev defineret som undgåelse af et ≥2 g/dL fald i hæmoglobinniveauet fra baseline (defineret som den sidste vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet) i fravær af transfusion til slutningen af ​​perioden af interesse. Procentdelene var baseret på deltagere med mindst én post-baseline data for perioden. For til og med dag 71 blev kun besøg med data brugt til at vurdere SHg.
Baseline op til dag 71
Procentdel af deltagere, der opretholdt stabiliseret hæmoglobin op til dag 351
Tidsramme: Baseline op til dag 351
SHg blev defineret som undgåelse af et fald på ≥2 g/dL i hæmoglobinniveauet fra SC Baseline (defineret som den sidste vurdering før den første dosis SC-behandling) i fravær af transfusion til slutningen af ​​den relevante periode. Nævneren for en procentdel var deltagere med mindst én post-baseline data for perioden. Besøg var baseret på antallet af dage siden første dosis af sc-behandling.
Baseline op til dag 351

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2018

Først opslået (Faktiske)

21. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-PNH-303
  • 2017-002370-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Ravulizumab OBDS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner