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Ravulizumab per via sottocutanea (SC) rispetto a Ravulizumab per via endovenosa (IV) negli adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) attualmente trattati con Eculizumab

4 aprile 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, a gruppi paralleli, multicentrico, in aperto, farmacocinetico, di non inferiorità su ravulizumab somministrato per via sottocutanea rispetto a endovenosa in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna attualmente trattati con eculizumab

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la farmacocinetica (PK) di ravulizumab somministrato per via sottocutanea tramite un sistema di erogazione sul corpo (OBDS) rispetto a ravulizumab somministrato per via endovenosa in partecipanti adulti con EPN che sono clinicamente stabili su eculizumab per almeno 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in un periodo di screening fino a 30 giorni, un periodo di trattamento randomizzato di 10 settimane e un periodo di estensione di 172 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

139

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Research Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2020
        • Research Site
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Research Site
      • Hasselt, Belgio, 3500
        • Research Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Brasile
      • Botucatu, Brasile, 18618-970
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14049-901
        • Research Site
      • Rio De De Janeiro, Brasile, 20211030
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 40170010
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasile, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 01308-050
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Federazione Russa
      • Ekaterinburg, Federazione Russa, 620102
        • Research Site
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Research Site
      • Moscow, Federazione Russa, 125284
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197089
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029
        • Research Site
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Research Site
      • Brest, Francia, 29609
        • Research Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Research Site
      • Montpellier Cedex 5, Francia, 34090
        • Research Site
      • Nantes cedex 01, Francia, 44093
        • Research Site
      • Nice, Francia, 6200
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francia, F-33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex, Francia, 69495
        • Research Site
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9, Francia, 35033
        • Research Site
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Research Site
      • Tours, Francia, 37044
        • Research Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20122
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italia, 161
        • Research Site
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Research Site
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Donostia, Spagna, 20014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90089
        • Research Site
  • Svezia
      • Uppsala, Svezia, 75185
        • Research Site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Research Site
      • Istambul, Tacchino, 34899
        • Research Site
      • Istanbul, Tacchino, 34096
        • Research Site
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Research Site
      • İstanbul, Tacchino, 34093
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina ≥18 anni di età
  • Trattati con eculizumab per EPN per almeno 3 mesi prima del Giorno 1
  • Livello di LDH ≤1,5 ​​× limite superiore della norma (ULN) allo screening
  • Diagnosi di EPN confermata da citometria a flusso ad alta sensibilità documentata.
  • Vaccinazione meningococcica documentata non più di 3 anni prima o al momento dell'inizio del trattamento in studio.
  • Peso corporeo da ≥40 a <100 chilogrammi (kg)
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace a partire dallo screening e continuare fino ad almeno 8 mesi dopo l'ultima dose di ravulizumab.
  • - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e rispettare il programma delle visite di studio.

Criteri di esclusione:

  • Livello di LDH ≤ 2 × limite superiore della norma (ULN) entro 3 mesi prima del giorno 1
  • Storia del trapianto di midollo osseo.
  • Anamnesi o malattia cardiaca, polmonare, renale, endocrina o epatica maggiore in corso che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, precluderebbe la partecipazione.
  • Condizioni mediche instabili (ad esempio, ischemia miocardica, sanguinamento gastrointestinale attivo, insufficienza cardiaca congestizia grave, necessità prevista di intervento chirurgico maggiore entro 6 mesi dalla randomizzazione, anemia cronica coesistente non correlata a EPN).
  • Donne in gravidanza, allattamento o che hanno un test di gravidanza positivo allo screening o al giorno 1.
  • - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico o uso di qualsiasi terapia sperimentale entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio il Giorno 1 in questo studio o entro 5 emivite di quel prodotto sperimentale, a seconda di quale sia maggiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento con Ravulizumab SC

Nel periodo di trattamento randomizzato, i partecipanti riceveranno una dose di carico IV di ravulizumab il giorno 1 seguita da dosi di mantenimento SC di ravulizumab somministrate tramite ravulizumab OBDS il giorno 15 e successivamente ogni settimana (qw) per un totale di 10 settimane di trattamento in studio.

Nel periodo di estensione, ravulizumab SC verrà somministrato tramite ravulizumab OBDS dal giorno 71 qw fino al giorno 1274.
Prodotto combinato: Ravulizumab OBDS
Il ravulizumab OBDS è un prodotto combinato di dispositivo biologico costituito da una cartuccia preriempita contenente ravulizumab SC e un iniettore corporeo.
Biologico: Ravulizumab
Somministrato per infusione endovenosa. Le dosi di Ravulizumab IV saranno basate sul peso corporeo dei partecipanti.
Altri nomi:
  • ALXN1210
Comparatore attivo: Gruppo di trattamento con Ravulizumab IV

Nel periodo di trattamento randomizzato, i partecipanti riceveranno una dose di carico IV di ravulizumab il giorno 1 seguita da dosi di mantenimento IV di ravulizumab il giorno 15.

Nel periodo di estensione, ravulizumab SC verrà somministrato tramite ravulizumab OBDS dal giorno 71 qw fino al giorno 1274.
Prodotto combinato: Ravulizumab OBDS
Il ravulizumab OBDS è un prodotto combinato di dispositivo biologico costituito da una cartuccia preriempita contenente ravulizumab SC e un iniettore corporeo.
Biologico: Ravulizumab
Somministrato per infusione endovenosa. Le dosi di Ravulizumab IV saranno basate sul peso corporeo dei partecipanti.
Altri nomi:
  • ALXN1210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Ctrough Concentrazione Sierica di Ravulizumab
Lasso di tempo: Predosare al giorno 71
Predosare al giorno 71

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ctrough Concentrazione Sierica di Ravulizumab al Giorno 351
Lasso di tempo: Predosare al giorno 351
Predosare al giorno 351
Concentrazioni del componente 5 (C5) del complemento sierico libero al giorno 71
Lasso di tempo: Predosare al giorno 71
Predosare al giorno 71
Concentrazioni del componente 5 (C5) del complemento sierico libero al giorno 351
Lasso di tempo: Predosare al giorno 351
Predosare al giorno 351
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) al giorno 71
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 71
Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della prima dose del farmaco in studio. I campioni di lattato deidrogenasi influenzati dall'emolisi da tavolo sono stati esclusi dall'analisi.
Linea di base, giorno 71
Variazione percentuale rispetto al basale nei livelli di lattato deidrogenasi al giorno 351
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 351
Il basale sottocutaneo è stato definito come l'ultima valutazione prima della prima dose di trattamento sottocutaneo. I campioni di lattato deidrogenasi influenzati dall'emolisi da tavolo sono stati esclusi dall'analisi.
Linea di base, giorno 351
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) - Punteggio della versione 4 della sottoscala della fatica al giorno 71
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 71
La sottoscala FACIT-fatigue è un questionario di 13 item che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione nei 7 giorni precedenti; i punteggi totali vanno da 0 a 52 con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima dose del farmaco in studio.
Linea di base, giorno 71
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale del punteggio della versione 4 della scala terapia-fatica per malattie croniche al giorno 351
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 351
La scala FACIT-fatigue è un questionario di 13 voci che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione nei 7 giorni precedenti; i punteggi totali vanno da 0 a 52 con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima dose di trattamento sottocutaneo.
Linea di base, giorno 351
Variazione rispetto al basale del punteggio del questionario sulla soddisfazione per la somministrazione del trattamento (TASQ) al giorno 71
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 71
Il Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) è un questionario di 19 voci che valuta la soddisfazione della somministrazione del trattamento in 5 domini: impatto fisico, impatto psicologico, impatto sulle attività della vita quotidiana, convenienza e soddisfazione. Ogni dominio offre fino a 5 opzioni di risposta; punteggi più bassi indicano una risposta più positiva. Il punteggio viene completato sommando ciascuno dei 5 domini. I punteggi TASQ totali durante lo studio variavano da 0 a 367, con un punteggio inferiore che indicava una maggiore soddisfazione per la somministrazione del trattamento.
Linea di base, giorno 71
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sulla soddisfazione per la somministrazione del trattamento (TASQ) al giorno 351
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 351
Il Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) è un questionario di 19 voci che valuta la soddisfazione della somministrazione del trattamento in 5 domini: impatto fisico, impatto psicologico, impatto sulle attività della vita quotidiana, convenienza e soddisfazione. Ogni dominio offre fino a 5 opzioni di risposta; punteggi più bassi indicano una risposta più positiva. Il punteggio viene completato sommando ciascuno dei 5 domini. I punteggi TASQ totali durante lo studio variavano da 0 a 367, con un punteggio inferiore che indicava una maggiore soddisfazione per la somministrazione del trattamento.
Linea di base, giorno 351
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato un'emolisi rivoluzionaria fino al giorno 71
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 71
L'emolisi breakthrough è stata definita come almeno un sintomo o segno nuovo o in peggioramento di emolisi intravascolare (affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, mancanza di respiro [dispnea], anemia [emoglobina <10 grammi/decilitro (g/dL)], [MAVE, inclusa la trombosi], disfagia o disfunzione erettile) in presenza di livelli elevati di LDH ≥2*limite superiore della norma (ULN). Il denominatore di una percentuale era rappresentato dai partecipanti con almeno un dato post-basale per il periodo. Per Through Day 71, solo le visite con dati sono state utilizzate per valutare l'emolisi da rottura.
Linea di base fino al giorno 71
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato un'emolisi rivoluzionaria fino al giorno 351
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 351
L'emolisi breakthrough è stata definita come almeno un sintomo o segno nuovo o in peggioramento di emolisi intravascolare (affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, mancanza di respiro [dispnea], anemia [emoglobina <10 g/dL], evento vascolare avverso maggiore [MAVE, incluso trombosi], disfagia o disfunzione erettile) in presenza di livelli elevati di LDH ≥2*ULN. Il denominatore di una percentuale era rappresentato dai partecipanti con almeno un dato post-basale per il periodo.
Basale fino al giorno 351
Percentuale di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni fino al giorno 71
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 71
L'Evitamento delle trasfusioni è stato definito come i partecipanti che sono rimasti liberi da trasfusioni e non hanno richiesto una trasfusione dopo la prima dose del farmaco in studio durante il periodo di interesse. Le percentuali si basano sui partecipanti con dati post-basale per il periodo. Per Through Day 71, solo le visite con i dati sono state utilizzate per valutare l'evitamento delle trasfusioni.
Linea di base fino al giorno 71
Percentuale di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni fino al giorno 351
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 351
L'Evitamento delle trasfusioni è stato definito come i partecipanti che sono rimasti liberi da trasfusioni e non hanno richiesto una trasfusione dopo la prima dose del farmaco in studio durante il periodo di interesse. Il denominatore di una percentuale era rappresentato dai partecipanti con almeno un dato post-basale per il periodo.
Basale fino al giorno 351
Percentuale di partecipanti che hanno mantenuto l'emoglobina stabilizzata fino al giorno 71
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 71
L'emoglobina stabilizzata (SHg) è stata definita come l'evitamento di una diminuzione ≥2 g/dL del livello di emoglobina rispetto al basale (definito come l'ultima valutazione prima della prima dose del farmaco in studio) in assenza di trasfusione fino alla fine del periodo di interesse. Le percentuali erano basate sui partecipanti con almeno un dato post-basale per il periodo. Per Through Day 71, solo le visite con dati sono state utilizzate per valutare SHg.
Linea di base fino al giorno 71
Percentuale di partecipanti che hanno mantenuto l'emoglobina stabilizzata fino al giorno 351
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 351
SHg è stato definito come l'evitamento di una diminuzione ≥2 g/dL del livello di emoglobina dal basale SC (definito come l'ultima valutazione prima della prima dose di trattamento SC) in assenza di trasfusione fino alla fine del periodo di interesse. Il denominatore di una percentuale era rappresentato dai partecipanti con almeno un dato post-basale per il periodo. Le visite erano basate sul numero di giorni trascorsi dalla prima dose di trattamento SC.
Basale fino al giorno 351

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

2 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-PNH-303
  • 2017-002370-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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